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1型ゴーシェ病の成人における骨の問題を潜在的に示す物質を測定する研究

2024年1月16日 更新者：Takeda

1型ゴーシェ病患者の骨合併症を予測する一連の潜在的なバイオマーカーの検証

体内の物質、いわゆるバイオマーカーは、成人のゴーシェ病 (GD) 関連の骨の問題の重症度を予測するのに役立ちます。 この研究の主な目的は、GDの診断時に体内で見つかった特定のバイオマーカーが、4〜5年後の骨の問題のリスクを予測するのに役立つかどうかを判断することです.

この研究に関与する治療法はありません。 この研究では、データベースを使用して、以前に収集された参加者のデータを確認します。 1型ゴーシェ病の成人と健康な成人の両方からのデータが比較されます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、GD1 の参加者と、診断日から診断後 4 ～ 5 年までのデータが Aragon Health Systems Biobank (BSSA) で利用可能な健康な参加者の非介入的かつレトロスペクティブな研究です。 この研究の主な目的は、GD1 の参加者の骨疾患に関連する一連の潜在的なバイオマーカーの予後値を検証することです。

この研究には約120人の参加者が登録され、以下に示すように4つのグループに分けられます。

  • グループA：低正常骨疾患を伴うGD1
  • グループ B: 軽度の骨疾患を伴う GD1
  • グループ C: 重度の骨疾患を伴う GD1
  • グループ D: 健康な参加者

この研究では、BSSAで利用可能なデータを使用して、GD1の診断日から診断から4〜5年までのレトロスペクティブなデータ収集が行われます。

この単一施設試験はスペインで実施されます。 この調査でのデータ収集の全体の時間は、約 9 か月になります。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

125

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • スペイン
    • Aragon
      • Zaragoza、Aragon、スペイン、50006
        • Fundación Española para el Estudio y Tratamiento de la Enfermedad de Gaucher (FEETEG)
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

はい

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

GD1と診断された参加者とスペインの健康な参加者。

説明

GD1 の参加者の場合:

包含基準

  • -GD1の診断が確認された参加者。
  • GD1 診断時のグルコセレブロシダーゼ (GCase) 血中活性の測定。
  • グルコセレブロシダーゼ遺伝子 (GBA1) 遺伝子の病原性変異体を示す DNA 解析結果。
  • S-MRI、Dual energy x-ray absorptiometry (DXA)、および GD1 重症度スコアリング システム (GD1-DS3) インデックス (またはそれを計算するためのデータ) を含む、診断時および診断から 4 ～ 5 年後の臨床状態の利用可能なデータ。

除外基準

• B 型肝炎、C 型肝炎感染、またはその他の慢性感染症の証拠。

健康ボランティアのために

除外基準

  • B型肝炎、C型肝炎感染症またはその他の慢性感染症の証拠。
  • 骨疾患の証拠。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースコントロール
  • 時間の展望：回顧

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
グループ A: 低正常骨疾患を伴う GD1
サンプルがBSSAでの分析に利用できる低正常骨疾患を有するGD1の参加者は、診断から約5年までさかのぼって収集されます。
他の：介入なし
これは観察研究であるため、介入は行われません。
グループ B: 軽度の骨疾患を伴う GD1
BSSAでの分析にサンプルが利用できる軽度の骨疾患を伴うGD1の参加者は、診断から約5年までさかのぼって収集されます。
他の：介入なし
これは観察研究であるため、介入は行われません。
グループ C: 重度の骨疾患を伴う GD1
重度の骨疾患を有する GD1 の参加者で、そのサンプルが BSSA での分析に利用できる場合、診断から約 5 年までさかのぼって収集されます。
他の：介入なし
これは観察研究であるため、介入は行われません。
グループ D: 健康な参加者
BSSA での分析に使用できるサンプルを持つ健康な参加者は、遡及的に最大約 5 年間収集されます。
他の：介入なし
これは観察研究であるため、介入は行われません。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
スペイン磁気共鳴画像法（S-MRI）で評価された診断から4〜5年でGD1を有する参加者のバイオマーカーレベルの変化
時間枠：約 4 ～ 5 年のベースライン
脊椎、骨盤、大腿骨などの領域が評価され、MRI パターンは正常 = 0、不均一な網状パターン = 1、不均一なまだらパターン = 2、不均一な拡散パターン = 3、および均一なパターンの範囲になります。 =4、合併症の存在は 4 の値を追加します。各部位に割り当てられる最大値は 8 で、S-MRI は各部位で得られたスコアの合計です。したがって、S-MRI スコアの範囲は 0 から 24 です。
約 4 ～ 5 年のベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
S-MRIで評価された診断時のGD1の参加者におけるバイオマーカーレベルの変化
時間枠：ベースライン（治療開始前の診断時）
脊椎、骨盤、大腿骨などの領域が評価され、MRI パターンは正常 = 0、不均一な網状パターン = 1、不均一なまだらパターン = 2、不均一な拡散パターン = 3、および均一なパターンの範囲になります。 =4、合併症の存在は 4 の値を追加します。各部位に割り当てられる最大値は 8 で、S-MRI は各部位で得られたスコアの合計です。したがって、S-MRI スコアの範囲は 0 から 24 です。
ベースライン（治療開始前の診断時）
診断時のバイオマーカーレベルの変化、および診断時の骨疾患の重症度は、健康なボランティアのGD1および骨疾患のない参加者のS-MRIごとに評価されます
時間枠：ベースライン（治療開始前の診断時）
ベースライン（治療開始前の診断時）
健康なボランティアのGD1および骨疾患のない参加者のDXAごとに評価された、診断時のバイオマーカーレベルの変化および診断時の骨疾患の重症度
時間枠：ベースライン（治療開始前の診断時）
ベースライン（治療開始前の診断時）
GD1の参加者におけるゴーシェ病1型重症度スコアリングシステム（GD1-DS3）スコアに従って評価された診断時のバイオマーカーレベルの変化
時間枠：ベースライン（治療開始前の診断時）
GD1-DS3 スコアは、骨 (溶解性病変、AVN または病的骨折、骨/関節痛、骨クリーゼ、骨髄浸潤、骨ミネラル密度)、血液学 (血小板減少症、出血および貧血) の疾患ドメインで 0 から最大 19 の範囲です。 ）および内臓（脾腫、肝腫大、およびゴーシェ関連肺疾患）。 GD1-DS3 合計スコアは、上記の 3 つの疾患ドメイン スコアの合計であり、0 ～ 3 = 境界から軽度の疾患、3 ～ 6 = 中程度の疾患、6 ～ 9 = 顕著な疾患、および +9 = 重篤な疾患の範囲です。
ベースライン（治療開始前の診断時）
GD1の参加者のGD1-DS3スコアごとに評価された診断から4〜5年でのバイオマーカーレベルの変化
時間枠：ベースラインから約 4 ～ 5 年
GD1-DS3 スコアは、骨 (溶解性病変、AVN または病的骨折、骨/関節痛、骨クリーゼ、骨髄浸潤、骨ミネラル密度)、血液学 (血小板減少症、出血および貧血) の疾患ドメインで 0 から最大 19 の範囲です。 ）および内臓（脾腫、肝腫大、およびゴーシェ関連肺疾患）。 GD1-DS3 合計スコアは、上記の 3 つの疾患ドメイン スコアの合計であり、0 ～ 3 = 境界から軽度の疾患、3 ～ 6 = 中程度の疾患、6 ～ 9 = 顕著な疾患、および +9 = 重篤な疾患の範囲です。
ベースラインから約 4 ～ 5 年
GD1の参加者と診断時の健康なボランティアのlyso-Gb1、ChT、CCL18、および研究バイオマーカーレベルの比較
時間枠：ベースライン（治療開始前の診断時）
ベースライン（治療開始前の診断時）
診断時4〜5年でのGD1の参加者と健康なボランティアのlyso-Gb1、ChT、CCL18、および研究バイオマーカーレベルの比較
時間枠：ベースラインから約 4 ～ 5 年
ベースラインから約 4 ～ 5 年
GD1の参加者および診断時の健康なボランティアのlyso-Gb1、ChT、CCL18、および研究バイオマーカーレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（治療開始前の診断時）
ベースライン（治療開始前の診断時）
診断時のGD1の参加者におけるlyso-Gb1、ChT、CCL18、および研究バイオマーカーレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから約 4 ～ 5 年
ベースラインから約 4 ～ 5 年
腰椎 DXA 測定値のベースラインからの変化: 診断からの骨密度 (BMD)、Z スコア
時間枠：ベースラインと最大約 4 ～ 5 年
腰椎の骨密度は、二重エネルギー X 線吸収法 (DXA) によって測定され、結果は年齢、性別、および人種に適した Z スコアに変換されます。 Z スコアは、同じ年齢範囲、人種、同じ性別の参照母集団から離れた標準偏差の数を示しました。 0 の Z スコアは平均に等しかった。 負の数は平均よりも低い値を示し、正の数は平均よりも高い値を示しました。
ベースラインと最大約 4 ～ 5 年
腰椎 DXA 測定値のベースラインからの変化: 骨密度 (BMD)、診断からの T スコア
時間枠：ベースラインと最大約 4 ～ 5 年
BMD T スコアは、測定された BMD と健康な若年成人の「正常」の BMD との差の標準偏差です。 Ｔスコアスケールは次のとおりであった：－１以上＝正常、－１～－２．５＝骨減少症（正常未満で骨粗鬆症につながる可能性がある）、および－２．５以下＝骨粗鬆症。
ベースラインと最大約 4 ～ 5 年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Takeda

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年3月27日

一次修了 (推定)

2024年5月31日

研究の完了 (推定)

2024年5月31日

試験登録日

最初に提出

2023年1月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年1月18日

最初の投稿 (実際)

2023年1月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年1月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月16日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TAK-669-5010

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は匿名化されたデータへのアクセスが提供され (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため)、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報が提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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    完了
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