Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Messung von Substanzen, die möglicherweise auf Knochenprobleme bei Erwachsenen mit Typ-1-Gaucher-Erkrankung hinweisen

16. Januar 2024 aktualisiert von: Takeda

Validierung einer Reihe potenzieller Biomarker, die Knochenkomplikationen bei Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit vorhersagen

Substanzen im Körper, sogenannte Biomarker, können helfen, den Schweregrad von Knochenproblemen im Zusammenhang mit der Gaucher-Krankheit (GD) bei Erwachsenen vorherzusagen. Das Hauptziel der Studie ist es festzustellen, ob bestimmte Biomarker, die zum Zeitpunkt der Diagnose von GD im Körper gefunden wurden, helfen können, das Risiko von Knochenproblemen nach 4-5 Jahren vorherzusagen.

An dieser Studie ist keine Behandlung beteiligt. Die Studie wird die zuvor gesammelten Teilnehmerdaten mithilfe einer Datenbank überprüfen. Daten sowohl von Erwachsenen mit Typ-1-Gaucher-Erkrankung als auch von gesunden Erwachsenen werden verglichen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine nicht-interventionelle und retrospektive Studie mit Teilnehmern mit GD1 und gesunden Teilnehmern, deren Daten in der Aragon Health Systems Biobank (BSSA) vom Datum der Diagnose bis 4-5 Jahre nach der Diagnose verfügbar sind. Das Hauptziel dieser Studie ist es, den Prognosewert einer Reihe potenzieller Biomarker im Zusammenhang mit Knochenerkrankungen bei Teilnehmern mit GD1 zu validieren.

An der Studie werden ungefähr 120 Teilnehmer teilnehmen, und sie würde wie unten angegeben in 4 Gruppen unterteilt:

  • Gruppe A: GD1 mit Low-Normal Bone Disease
  • Gruppe B: GD1 mit leichter Knochenerkrankung
  • Gruppe C: GD1 mit schwerer Knochenerkrankung
  • Gruppe D: Gesunde Teilnehmer

Diese Studie wird eine retrospektive Datenerhebung vom Datum der Diagnose von GD1 bis 4-5 Jahre nach der Diagnose unter Verwendung der in BSSA verfügbaren Daten enthalten.

Diese monozentrische Studie wird in Spanien durchgeführt. Die Gesamtzeit für die Datenerhebung in dieser Studie wird ungefähr 9 Monate betragen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

125

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
    • Aragon
      • Zaragoza, Aragon, Spanien, 50006
        • Fundación Española para el Estudio y Tratamiento de la Enfermedad de Gaucher (FEETEG)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Teilnehmer, bei denen GD1 diagnostiziert wurde, und gesunde Teilnehmer in Spanien.

Beschreibung

Für Teilnehmer mit GD1:

Einschlusskriterien

  • Teilnehmer mit bestätigter Diagnose von GD1.
  • Bestimmung der Glucocerebrosidase (GCase)-Blutaktivität bei Diagnose von GD1.
  • DNA-Analyseergebnis, das pathogene Varianten im Glucocerebrosidase-Gen (GBA1)-Gen zeigt.
  • Verfügbare Daten zum klinischen Zustand bei Diagnose und 4-5 Jahre nach Diagnose, einschließlich S-MRT, Dual-Energy-Röntgen-Absorptiometrie (DXA) und GD1-Schweregrad-Scoring-System (GD1-DS3)-Indizes (oder Daten zu seiner Berechnung).

Ausschlusskriterien

• Nachweis einer Hepatitis-B-, Hepatitis-C-Infektion oder anderer chronischer Infektionskrankheiten.

Für gesunde Freiwillige

Ausschlusskriterien

  • Nachweis einer Hepatitis-B-, Hepatitis-C-Infektion oder anderer chronischer Infektionskrankheiten.
  • Nachweis einer Knochenerkrankung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Fallkontrolle
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Gruppe A: GD1 mit Low-normal Bone Disease
Teilnehmer mit GD1 mit niedrig normaler Knochenerkrankung, deren Proben für die Analyse in BSSA verfügbar sind, werden rückwirkend bis zu etwa 5 Jahre nach der Diagnose gesammelt.
Sonstiges: Kein Eingriff
Da es sich um eine Beobachtungsstudie handelt, wird keine Intervention durchgeführt.
Gruppe B: GD1 mit leichter Knochenerkrankung
Teilnehmer mit GD1 mit leichter Knochenerkrankung, deren Proben für die Analyse in BSSA verfügbar sind, werden rückwirkend bis zu etwa 5 Jahre nach der Diagnose gesammelt.
Sonstiges: Kein Eingriff
Da es sich um eine Beobachtungsstudie handelt, wird keine Intervention durchgeführt.
Gruppe C: GD1 mit schwerer Knochenerkrankung
Teilnehmer mit GD1 mit schwerer Knochenerkrankung, deren Proben für die Analyse in BSSA verfügbar sind, werden rückwirkend bis zu etwa 5 Jahre nach der Diagnose gesammelt.
Sonstiges: Kein Eingriff
Da es sich um eine Beobachtungsstudie handelt, wird keine Intervention durchgeführt.
Gruppe D: Gesunde Teilnehmer
Gesunde Teilnehmer, deren Proben für die Analyse in BSSA verfügbar sind, werden rückwirkend bis zu etwa 5 Jahre gesammelt.
Sonstiges: Kein Eingriff
Da es sich um eine Beobachtungsstudie handelt, wird keine Intervention durchgeführt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Biomarker-Levels bei Teilnehmern mit GD1 im Alter von 4-5 Jahren ab der Diagnose, bewertet durch spanische Magnetresonanztomographie (S-MRT)
Zeitfenster: Baseline bis zu etwa 4-5 Jahren
Bereiche wie Wirbelsäule, Becken und Femora werden bewertet und das MRT-Muster wird als normal = 0, nicht homogenes retikuläres Muster = 1, nicht homogenes gesprenkeltes Muster = 2, nicht homogenes diffuses Muster = 3 und homogenes Muster eingestuft = 4, und das Vorhandensein von Komplikationen fügt einen Wert von 4 hinzu. Für jede Stelle ist der maximal mögliche zugewiesene Wert 8, und die S-MRI ist die Summe der an jeder Stelle erhaltenen Punktzahl; somit reicht der S-MRT-Score von 0 bis 24.
Baseline bis zu etwa 4-5 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Biomarker-Levels bei Teilnehmern mit GD1 bei der Diagnose, wie per S-MRT bewertet
Zeitfenster: Baseline (bei Diagnose vor Behandlungsbeginn)
Bereiche wie Wirbelsäule, Becken und Femora werden bewertet und das MRT-Muster wird als normal = 0, nicht homogenes retikuläres Muster = 1, nicht homogenes gesprenkeltes Muster = 2, nicht homogenes diffuses Muster = 3 und homogenes Muster eingestuft = 4, und das Vorhandensein von Komplikationen fügt einen Wert von 4 hinzu. Für jeden Standort ist der maximal mögliche zugewiesene Wert 8, und das S-MRI ist die Summe der an jedem Standort erhaltenen Punkte; somit reicht der S-MRT-Score von 0 bis 24.
Baseline (bei Diagnose vor Behandlungsbeginn)
Änderung des Biomarker-Niveaus bei Diagnose und Schweregrad der Knochenerkrankung bei Diagnose, wie per S-MRT bei Teilnehmern mit GD1 und ohne Knochenerkrankung bei gesunden Freiwilligen beurteilt
Zeitfenster: Baseline (bei Diagnose vor Behandlungsbeginn)
Baseline (bei Diagnose vor Behandlungsbeginn)
Änderung des Biomarker-Niveaus bei Diagnose und Schweregrad der Knochenerkrankung bei Diagnose, wie per DXA bei Teilnehmern mit GD1 und ohne Knochenerkrankung bei gesunden Freiwilligen bewertet
Zeitfenster: Baseline (bei Diagnose vor Behandlungsbeginn)
Baseline (bei Diagnose vor Behandlungsbeginn)
Änderung des Biomarker-Niveaus bei der Diagnose, bewertet nach dem Schweregrad-Scoring-System der Gaucher-Krankheit Typ 1 (GD1-DS3) bei Teilnehmern mit GD1
Zeitfenster: Baseline (bei Diagnose vor Behandlungsbeginn)
Der GD1-DS3-Score reicht von 0 bis maximal 19 für die Krankheitsdomänen Knochen (lytische Läsionen, AVN oder pathologische Frakturen, Knochen-/Gelenkschmerzen, Knochenkrise, Knochenmarkinfiltration, Knochenmineraldichte), Hämatologie (Thrombozytopenie, Blutungen und Anämie). ) und viszeral (Splenomegalie, Hepatomegalie und Gaucher-bedingte Lungenerkrankung). Der GD1-DS3-Gesamtwert ist eine Summe der oben genannten drei Krankheitsbereichswerte im Bereich von 0-3 = grenzwertig bis leichte Erkrankung, 3-6 = mittelschwere Erkrankung, 6-9 = ausgeprägte Erkrankung und +9 = schwere Erkrankung.
Baseline (bei Diagnose vor Behandlungsbeginn)
Änderung des Biomarker-Levels 4–5 Jahre nach der Diagnose gemäß GD1-DS3-Score bei Teilnehmern mit GD1
Zeitfenster: Ausgangswert bis etwa 4-5 Jahre
Der GD1-DS3-Score reicht von 0 bis maximal 19 für die Krankheitsdomänen Knochen (lytische Läsionen, AVN oder pathologische Frakturen, Knochen-/Gelenkschmerzen, Knochenkrise, Knochenmarkinfiltration, Knochenmineraldichte), Hämatologie (Thrombozytopenie, Blutungen und Anämie). ) und viszeral (Splenomegalie, Hepatomegalie und Gaucher-bedingte Lungenerkrankung). Der GD1-DS3-Gesamtwert ist eine Summe der oben genannten drei Krankheitsbereichswerte im Bereich von 0-3 = grenzwertig bis leichte Erkrankung, 3-6 = mittelschwere Erkrankung, 6-9 = ausgeprägte Erkrankung und +9 = schwere Erkrankung.
Ausgangswert bis etwa 4-5 Jahre
Vergleich zwischen in lyso-Gb1-, ChT-, CCL18- und Studienbiomarkerspiegeln bei Teilnehmern mit GD1 und gesunden Freiwilligen bei der Diagnose
Zeitfenster: Baseline (bei Diagnose vor Behandlungsbeginn)
Baseline (bei Diagnose vor Behandlungsbeginn)
Vergleich zwischen in lyso-Gb1-, ChT-, CCL18- und Studienbiomarkerspiegeln bei Teilnehmern mit GD1 und gesunden Freiwilligen im Alter von 4-5 Jahren zum Zeitpunkt der Diagnose
Zeitfenster: Ausgangswert bis etwa 4-5 Jahre
Ausgangswert bis etwa 4-5 Jahre
Veränderung der lyso-Gb1-, ChT-, CCL18- und Studien-Biomarker-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit GD1 und gesunden Freiwilligen zum Zeitpunkt der Diagnose
Zeitfenster: Baseline (bei Diagnose vor Behandlungsbeginn)
Baseline (bei Diagnose vor Behandlungsbeginn)
Veränderung der lyso-Gb1-, ChT-, CCL18- und Studien-Biomarker-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert bei Teilnehmern mit GD1 in Jahren zum Zeitpunkt der Diagnose
Zeitfenster: Ausgangswert bis etwa 4-5 Jahre
Ausgangswert bis etwa 4-5 Jahre
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei lumbalen DXA-Messungen: Knochenmineraldichte (BMD), Z-Score aus der Diagnose
Zeitfenster: Baseline und bis zu ca. 4-5 Jahren
Die Knochenmineraldichte der Lendenwirbelsäule würde durch Dualenergie-Röntgenabsorptiometrie (DXA) gemessen, und die Ergebnisse würden in Z-Scores umgewandelt, die für Alter, Geschlecht und Rasse geeignet sind. Der Z-Score gibt die Anzahl der Standardabweichungen weg von einer Referenzpopulation in derselben Altersgruppe, Rasse und mit demselben Geschlecht an. Ein Z-Score von 0 entsprach dem Mittelwert. Negative Zahlen geben Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, und positive Zahlen geben Werte an, die über dem Mittelwert liegen.
Baseline und bis zu ca. 4-5 Jahren
Veränderung der lumbalen DXA-Messungen gegenüber dem Ausgangswert: Knochenmineraldichte (BMD), T-Wert aus der Diagnose
Zeitfenster: Baseline und bis zu ca. 4-5 Jahre
Der BMD-T-Score ist die Standardabweichung der Differenz zwischen der gemessenen BMD und der des gesunden jungen Erwachsenen „normal“. Die T-Score-Skala war wie folgt: –1 und darüber = normal, –1 bis –2,5 = Osteopenie (unter dem Normalwert und kann zu Osteoporose führen) und –2,5 und darunter = Osteoporose.
Baseline und bis zu ca. 4-5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. März 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Mai 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Januar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-669-5010

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Kein Eingriff

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Armenia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren