アミロイド心筋症患者における SGLT-2 阻害剤ダパグリフロジンの投与
アミロイド心筋症患者におけるSGLT-2阻害剤ダパグリフロジンの投与:パイロット研究
調査の概要
詳細な説明
アミロイドーシスは、線維性糖タンパク質アミロイドが組織に沈着する浸潤性疾患です。 アミロイドーシスの有病率は大部分が未調査のままですが、野生型のトランスサイレチン アミロイドーシスを考慮しても、集団内では依然として大幅に過小評価されたままです。 左心室駆出率 (HFpEF) が保持されている心不全で入院した患者のうち、13% は後にアミロイド心筋症 (AC) と診断され、80 歳以上の患者の 20 ~ 25% は病理学者の所見であり、 97 歳以上の患者の最も古いグループの AC は、症例の 37% で特定されます。 遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスは、非流行地域(シチリア島など)では人口 100 万人あたり 8.8 人未満、流行地域(ポルトガルなど)では人口 1000 人あたり 1 人未満で発生します。 したがって、HFpEF の原因としてのアミロイド心筋症の有病率は過小評価されています。
全身性アミロイドーシスの症状の 1 つは、アミロイドが心筋に沈着するときのアミロイド心筋症です。 これにより、壁が肥厚し (肥大型心筋症の表現型)、弛緩プロセスが損なわれ、拡張期心筋機能障害から拘束性障害 (拘束性心筋症の表現型) に至ります。 したがって、アミロイド心筋症の患者では、HFpEFが発症し、疾患の進行とともに、軽度の減少(HFmrEF)および減少した(HFrEF)駆出率を伴う心不全が発生します。 状況の悲劇は、アミロイド沈着の停止または遅延を目的とした特定の (疾患修飾) 治療が、AL と ATTR の 2 種類のアミロイドーシスに限定されているという事実にあります。 心不全の対症療法に関しては、残念ながら、血行動態の特定の変化に応じて、LVEFが低下しても、ベータ遮断薬、ACE-I / ARB / ARNIによる治療を中止する必要があります。 現在、HFの症状が現れているため、飲酒計画と水分バランスを厳密に管理する必要があり、塩分摂取量を制限する必要があります. 浮腫の場合、ループ利尿薬による治療、MRA を投与する必要があります。 今日まで、心不全の治療において、LVEFの減少と保存の両方を伴う別のグループの薬物が登場しました - ナトリウム - グルコース共輸送体 - 2 (SGLT-2) 阻害剤。 ただし、実施されたすべての研究で、HCM/RCM の存在が調査の除外基準でした。 同時に、このグループの薬物は、ベータ遮断薬/ACE-I/ARNI とは異なり、中枢血行動態にそれほど大きな影響を与えませんが、抗増殖、代謝、および腎保護の正の効果を持つ可能性があります。
それにより、プラセボと比較したHFの表現型を伴うアミロイド心筋症患者におけるSGLT-2の使用の研究は特に興味深いものです。
目的: SGLT-2 阻害剤ダパグリフロジンの早期投与が疾患の経過に及ぼす影響の可能性の決定 (機能状態、臨床および検査パラメーター、左右心室の収縮期および拡張期機能、心筋緊張パラメーター、標的のパラメーター)トランスサイレチンアミロイド心筋症の背景に対して、LVEFに関係なく、急性非代償性心不全(ADHF)患者の臓器機能)。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前:Svetlana Nikolaevna Nasonova, PhD
- 電話番号:+79104346858
- メール:Dr.Nasonova@mail.ru
研究場所
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Moscow、ロシア連邦、121552
- 募集
- National Medical Research Center for Cardiology, Ministry of Health of Russian Federation
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コンタクト:
- Svetlana Nikolaevna Nasonova, PhD
- 電話番号:+79104346858
- メール:Dr.Nasonova@mail.ru
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 18歳から80歳までの男女
- HF、NT-proBNP>300 pg/mL または BNP>100 pg/mL の増加レベルで確認
- トランスサイレチンアミロイド心筋症、心エコー検査および/または造影心臓MRIで確認
除外基準:
- 患者がこの研究で計画したすべての活動を継続できない。
- 妊娠の始まり。
- 研究実施中の任意の時点で、患者が臨床試験に参加するための同意を自発的に撤回した。
- 耐え難い副作用の発生。
- アミロイドーシスの疾患修飾治療の投与。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:ダパグリフロジン群
HF表現型に関係なく、心不全およびアミロイド心筋症と診断された20人の患者が研究に登録される予定です。
浮腫症候群の患者は研究に参加できますが、安定した血行動態の状態を観察する必要があります。
グループに関係なく、患者はADHFの標準治療(利尿薬およびMRA)を受けます。
患者はベータブロッカー/ACE-I/ARNIを受けません。
治療群では、治療には SGLT-2 阻害剤のダパグリフロジンが含まれ、入院後 24 時間以内に処方されます。
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10 mg 錠を 1 日 1 回経口投与
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プラセボコンパレーター:対照群
対照群では、患者はSGLT-2阻害剤を使用しない標準的な利尿療法で治療されます。
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1日1回投与されるプラセボ薬の錠剤
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Summary Score (KCCQ-SC) を使用した生活の質に対するダパグリフロジンの効果
時間枠:6ヵ月
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KCCQスコアの変化が評価されます
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6ヵ月
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ダパグリフロジンの 6 分間歩行試験距離に対する効果
時間枠:6ヵ月
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6MWTスコアの変化が評価されます
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6ヵ月
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N末端プロB型ナトリウム利尿ペプチド(NTproBNP)に対するダパグリフロジンの効果
時間枠:6ヵ月
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NT-proBNPの濃度変化を評価
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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心血管死+心不全による入院数
時間枠:6ヵ月
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6ヵ月
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心エコーパラメータの変化に対するダパグリフロジンの効果
時間枠:6ヵ月
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左心室駆出率が評価されます
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6ヵ月
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スペックル追跡心エコーパラメータの変化に対するダパグリフロジンの効果
時間枠:6ヵ月
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全体的な縦ひずみが評価されます
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6ヵ月
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ダパグリフロジン10mg錠の臨床試験
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Odense University HospitalRigshospitalet, Denmark; Danish Cancer Society; REHPA, The Danish Knowledge Centre for Rehabilitation...完了
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International Centre for Diarrhoeal Disease Research...完了
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Poitiers University HospitalGroupe Hospitalier de la Rochelle Ré Aunis; Centre Hospitalier de Rochefort完了
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Hanmi Pharmaceutical Company Limited完了
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Aalborg UniversityInternational Business Machines (IBM); Roche Pharma AG; University of Aarhus; Aalborg University... と他の協力者完了