クラッベ患者におけるFBX-101の安全性と有効性を評価するための長期追跡研究
2025年8月29日 更新者：Forge Biologics, Inc
FBX-101 (AAVrh.10-hGALC) の投与を含む遺伝子治療臨床試験からクラッベ患者の安全性と有効性を評価するための長期追跡研究
これは、FBX-101の投与を伴う以前の介入臨床試験に参加したクラッベ病患者を登録する観察研究です。
調査の概要
詳細な説明
FBX-101-LTFU は、FBX-101 の投与を伴う以前の介入試験の参加者を対象とした多施設共同非介入長期追跡調査 (LTFU) 研究です。
適格な参加者は、以前の臨床試験の最後の来院から少なくとも 3 年間（FBX-101 治療後最大 5 年間）、事前に指定された間隔で臨床評価を受けます。
全体的な安全性と追加の有効性の兆候は、一連の臨床検査、診断検査、およびパフォーマンス調査によって収集されます。
さらに、早期に終了した介入試験に参加している小児は、この LTFU 研究に転送され、このプロトコルに含まれる臨床評価を開始する前に、介入試験からの保留中の訪問をすべて完了します。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
これは、FBX-101 の投与を伴う以前の介入試験の参加者を対象とした観察的長期追跡調査 (LTFU) 研究です。
説明
包含基準:
- FBX-101の投与を伴う以前の臨床試験を完了した参加者。
- 参加者の親/法定後見人は、インフォームド・コンセントのプロセスを完了し、研究手順と訪問スケジュールに従う意思と能力があること。
除外基準:
・この研究中のFBX-101の安全性または有効性の評価を混乱させる可能性のある他の介入臨床研究への参加が計画されている、または現在参加している。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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FBX-101-LTFU 研究に登録された患者
参加者は介入試験への参加を終了した後、36か月間追跡調査されます。
彼らは、FBX-101 の安全性と有効性のさらなる兆候に関するデータを収集するために、評価スケジュールに指定されている評価を伴う 5 回の予定された訪問を完了します。
早期に終了した他の治験から登録された患者は、まずその治験からの保留中の評価を完了します。
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ヒトガラクトセレブロシダーゼ (hGALC) cDNA を発現する複製欠損アデノ随伴ウイルス遺伝子導入ベクターは、末梢肢静脈に挿入された静脈カテーテルを通じて 1 回送達されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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FBX-101 に起因すると考えられる重篤な有害事象 (SAE) および特別に関心のある有害事象 (AESI) の発生率によって評価された長期安全性
時間枠：36ヶ月
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36ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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家族影響モジュールおよび多次元疲労スケールを備えた小児生活の質 (PedsQL) の汎用コアスケールによって縦断的に測定された生活の質の変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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36ヶ月
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特定の発達マイルストーンアンケートによって縦断的に測定された、言語や運動能力などの発達マイルストーンの変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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36ヶ月
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視覚誘発電位（VEP）によって長期的に測定される視覚機能の変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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36ヶ月
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視力によって縦方向に測定される視覚機能の変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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36ヶ月
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全血ドナーのキメリズムの変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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36ヶ月
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全血および血漿中のサイコシンの変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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36ヶ月
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ピーボディ発達運動スケール (PDMS-2) によって縦方向に測定された粗大運動機能の変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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サイトは生データを提供し、スポンサーは特定のマニュアルに従って派生スコアを計算します。
値が大きいほど、結果が良くなります。
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36ヶ月
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Bruininks-Oseretsky 運動能力検査 (BOT-2) によって長期的に測定された総運動機能の変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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サイトは生データを提供し、スポンサーは特定のマニュアルに従って派生スコアを計算します。
値が大きいほど、結果が良くなります。
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36ヶ月
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総運動機能測定 88 (GMFM-88) によって長期的に測定された総運動機能の変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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サイトは生データを提供し、スポンサーは特定のマニュアルに従って派生スコアを計算します。
値が大きいほど、結果が良くなります。
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36ヶ月
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Mullen Scales of Early Learning (MSEL) によって長期的に測定された細かい運動機能の変化によって評価された有効性
時間枠：36ヶ月
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サイトは生データを提供し、スポンサーは特定のマニュアルに従って派生スコアを計算します。
値が大きいほど、結果が良くなります。
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36ヶ月
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Beery VMI 第 6 版 (VMI) によって長期的に測定された細かい運動機能の変化によって評価された有効性
時間枠：36ヶ月
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サイトは生データを提供し、スポンサーは特定のマニュアルに従って派生スコアを計算します。
値が大きいほど、結果が良くなります。
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36ヶ月
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Bayley Scale of Infant Development (Bayley-III) によって長期的に測定された微細運動機能の変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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サイトは生データを提供し、スポンサーは特定のマニュアルに従って派生スコアを計算します。
値が大きいほど、結果が良くなります。
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36ヶ月
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Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3) によって長期的に測定された細かい運動機能の変化によって評価された有効性
時間枠：36ヶ月
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サイトは生データを提供し、スポンサーは特定のマニュアルに従って派生スコアを計算します。
値が大きいほど、結果が良くなります。
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36ヶ月
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マレン早期学習尺度 (MSEL) によって長期的に測定された認知機能の変化によって評価された有効性
時間枠：36ヶ月
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サイトは生データを提供し、スポンサーは特定のマニュアルに従って派生スコアを計算します。
値が大きいほど、結果が良くなります。
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36ヶ月
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能力差尺度 II (DAS-II) によって長期的に測定される認知機能の変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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サイトは生データを提供し、スポンサーは特定のマニュアルに従って派生スコアを計算します。
値が大きいほど、結果が良くなります。
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36ヶ月
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Bayley 乳児発達尺度 (Bayley-III) によって縦断的に測定された認知機能の変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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サイトは生データを提供し、スポンサーは特定のマニュアルに従って派生スコアを計算します。
値が大きいほど、結果が良くなります。
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36ヶ月
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Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3) によって長期的に測定された適応行動機能の変化によって評価される有効性。
時間枠：36ヶ月
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サイトは生データを提供し、スポンサーは特定のマニュアルに従って派生スコアを計算します。
値が大きいほど、結果が良くなります。
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36ヶ月
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有効性は、マレン早期学習尺度 (MSEL) によって長期的に測定された言語機能の変化によって評価されます。
時間枠：36ヶ月
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サイトは生データを提供し、スポンサーは特定のマニュアルに従って派生スコアを計算します。
値が大きいほど、結果が良くなります。
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36ヶ月
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言語の基礎の臨床評価第 5 版 (CELF-5) によって長期的に測定された言語機能の変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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サイトは生データを提供し、スポンサーは特定のマニュアルに従って派生スコアを計算します。
値が大きいほど、結果が良くなります。
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36ヶ月
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Bayley Infant Development Scales (Bayley-III) によって長期的に測定される言語機能の変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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サイトは生データを提供し、スポンサーは特定のマニュアルに従って派生スコアを計算します。
値が大きいほど、結果が良くなります。
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36ヶ月
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Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3) によって長期的に測定された言語機能の変化によって評価された有効性。
時間枠：36ヶ月
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サイトは生データを提供し、スポンサーは特定のマニュアルに従って派生スコアを計算します。
値が大きいほど、結果が良くなります。
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36ヶ月
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聴性脳幹反応 (ABR) によって長期的に測定される聴覚機能の変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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波形 I、III、V の絶対値 (ミリ秒単位) が、解釈と波形形態に沿って記録されます。そして聴性脳幹反応（訂正）。
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36ヶ月
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行動聴力検査 (BAUD) によって縦方向に測定される聴覚機能の変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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36ヶ月
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神経伝導速度（NCV）評価により縦方向に測定された末梢神経伝導速度の変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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36ヶ月
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脳磁気共鳴画像法 (MRI) と拡散テンソル画像法 (DTI) によって縦方向に測定された部分異方性 (FA) の変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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36ヶ月
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血漿および脳脊髄液（CSF）中のガラクトシルセラミダーゼ（GALC）レベルの変化によって評価される有効性
時間枠：36ヶ月
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36ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Bascou N, DeRenzo A, Poe MD, Escolar ML. A prospective natural history study of Krabbe disease in a patient cohort with onset between 6 months and 3 years of life. Orphanet J Rare Dis. 2018 Aug 9;13(1):126. doi: 10.1186/s13023-018-0872-9.
- Beltran-Quintero ML, Bascou NA, Poe MD, Wenger DA, Saavedra-Matiz CA, Nichols MJ, Escolar ML. Early progression of Krabbe disease in patients with symptom onset between 0 and 5 months. Orphanet J Rare Dis. 2019 Feb 18;14(1):46. doi: 10.1186/s13023-019-1018-4.
- Yoon IC, Bascou NA, Poe MD, Szabolcs P, Escolar ML. Long-term neurodevelopmental outcomes of hematopoietic stem cell transplantation for late-infantile Krabbe disease. Blood. 2021 Apr 1;137(13):1719-1730. doi: 10.1182/blood.2020005477.
- Wright MD, Poe MD, DeRenzo A, Haldal S, Escolar ML. Developmental outcomes of cord blood transplantation for Krabbe disease: A 15-year study. Neurology. 2017 Sep 26;89(13):1365-1372. doi: 10.1212/WNL.0000000000004418. Epub 2017 Aug 30.
- Gupta A, Poe MD, Styner MA, Panigrahy A, Escolar ML. Regional differences in fiber tractography predict neurodevelopmental outcomes in neonates with infantile Krabbe disease. Neuroimage Clin. 2014 Sep 26;7:792-8. doi: 10.1016/j.nicl.2014.09.014. eCollection 2015.
- Bradbury AM, Bagel J, Swain G, Miyadera K, Pesayco JP, Assenmacher CA, Brisson B, Hendricks I, Wang XH, Herbst Z, Pyne N, Odonnell P, Shelton GD, Gelb M, Hackett N, Szabolcs P, Vite CH, Escolar M. Combination HSCT and intravenous AAV-mediated gene therapy in a canine model proves pivotal for translation of Krabbe disease therapy. Mol Ther. 2024 Jan 3;32(1):44-58. doi: 10.1016/j.ymthe.2023.11.014. Epub 2023 Nov 11.
- Siddiqi ZA, Sanders DB, Massey JM. Peripheral neuropathy in Krabbe disease: effect of hematopoietic stem cell transplantation. Neurology. 2006 Jul 25;67(2):268-72. doi: 10.1212/01.wnl.0000230156.01228.33.
- Vander Lugt MT, Chen X, Escolar ML, Carella BA, Barnum JL, Windreich RM, Hill MJ, Poe M, Marsh RA, Stanczak H, Stenger EO, Szabolcs P. Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Adv. 2020 Jul 14;4(13):3041-3052. doi: 10.1182/bloodadvances.2020001940.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年8月6日
一次修了 (実際)
2025年4月10日
研究の完了 (実際)
2025年4月11日
試験登録日
最初に提出
2024年3月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年3月12日
最初の投稿 (実際)
2024年3月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月29日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- FBX-101-LTFU
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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