评估 FBX-101 在 Krabbe 患者中的安全性和有效性的长期随访研究
2025年8月29日 更新者：Forge Biologics, Inc
一项长期随访研究，通过涉及 FBX-101 (AAVrh.10-hGALC) 的基因治疗临床试验评估 Krabbe 患者的安全性和有效性
这是一项观察性研究，将招募所有参与过涉及 FBX-101 给药的先前介入临床试验的克拉伯病患者。
研究概览
详细说明
FBX-101-LTFU 是一项多中心、非干预性长期随访 (LTFU) 研究，对象是之前涉及 FBX-101 给药的干预性试验的参与者。
符合资格的参与者将从上次临床试验的最后一次访问起至少 3 年（FBX-101 治疗后最长 5 年）按照预先指定的时间间隔接受临床评估。
将通过一系列实验室测试、诊断测试和性能调查来收集总体安全性和其他功效迹象。
此外，参与提前终止的介入试验的儿童将被转移到该 LTFU 研究，并将在开始本方案中包含的临床评估之前完成介入试验的任何待定访视。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
这是一项观察性长期随访 (LTFU) 研究，对象是先前涉及 FBX-101 给药的介入试验的参与者。
描述
纳入标准：
- 已完成涉及 FBX-101 给药的先前临床试验的参与者。
- 参与者的父母/法定监护人愿意并能够完成知情同意程序并遵守研究程序和访问时间表。
排除标准：
•计划或当前参与任何其他介入性临床研究，可能会混淆本研究期间FBX-101的安全性或有效性评估。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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参加 FBX-101-LTFU 研究的患者
参与者结束参与干预试验后将被跟踪 36 个月。
他们将完成 5 次预定访视，并按照评估时间表中的规定进行评估，以收集 FBX-101 的安全性数据和其他功效迹象。
从任何其他提前终止的试验入组的患者将首先完成该试验的待评估。
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表达人半乳糖脑苷酶 (hGALC) cDNA 的复制缺陷型腺相关病毒基因转移载体将通过插入外周肢体静脉的静脉导管一次性递送。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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根据 FBX-101 引起的严重不良事件 (SAE) 和特别关注不良事件 (AESI) 的发生率评估长期安全性
大体时间：36个月
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36个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过儿科生活质量 (PedsQL) 通用核心量表（含家庭影响模块和多维疲劳量表）纵向测量的生活质量变化来评估疗效
大体时间：36个月
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36个月
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通过发展里程碑的变化来评估功效，例如通过特定的发展里程碑问卷纵向测量的语言和运动技能
大体时间：36个月
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36个月
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通过视觉诱发电位 (VEP) 纵向测量的视觉功能变化来评估疗效
大体时间：36个月
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36个月
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通过视敏度纵向测量的视觉功能变化来评估疗效
大体时间：36个月
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36个月
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通过全血供体嵌合状态的变化评估功效
大体时间：36个月
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36个月
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通过全血和血浆中精神氨酸的变化评估疗效
大体时间：36个月
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36个月
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通过皮博迪发育运动量表 (PDMS-2) 纵向测量的粗大运动功能的变化来评估疗效
大体时间：36个月
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该网站提供原始数据，赞助商根据具体手册计算得出的分数。
更高的值意味着更好的结果。
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36个月
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通过 Bruininks-Oseretsky 运动能力测试 (BOT-2) 纵向测量的粗大运动功能的变化来评估疗效
大体时间：36个月
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该网站提供原始数据，赞助商根据具体手册计算得出的分数。
更高的值意味着更好的结果。
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36个月
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通过粗大运动功能测量 88 (GMFM-88) 纵向测量的粗大运动功能变化来评估疗效
大体时间：36个月
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该网站提供原始数据，赞助商根据具体手册计算得出的分数。
更高的值意味着更好的结果。
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36个月
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通过马伦早期学习量表 (MSEL) 纵向测量的精细运动功能的变化来评估疗效
大体时间：36个月
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该网站提供原始数据，赞助商根据具体手册计算得出的分数。
更高的值意味着更好的结果。
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36个月
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通过 Beery VMI 第六版 (VMI) 纵向测量的精细运动功能变化来评估疗效
大体时间：36个月
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更高的值意味着更好的结果。
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36个月
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通过贝利婴儿发育量表（Bayley-III）纵向测量的精细运动功能的变化来评估疗效
大体时间：36个月
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更高的值意味着更好的结果。
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36个月
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通过 Vineland 适应行为量表 (Vineland 3) 纵向测量的精细运动功能变化来评估疗效
大体时间：36个月
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更高的值意味着更好的结果。
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36个月
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通过马伦早期学习量表 (MSEL) 纵向测量的认知功能变化来评估疗效
大体时间：36个月
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更高的值意味着更好的结果。
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36个月
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通过区分能力量表 II (DAS-II) 纵向测量的认知功能变化来评估疗效
大体时间：36个月
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更高的值意味着更好的结果。
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36个月
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通过贝利婴儿发育量表（Bayley-III）纵向测量的认知功能变化来评估疗效
大体时间：36个月
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更高的值意味着更好的结果。
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36个月
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通过 Vineland 适应性行为量表 (Vineland 3) 纵向测量的适应性行为功能的变化来评估疗效。
大体时间：36个月
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该网站提供原始数据，赞助商根据具体手册计算得出的分数。
更高的值意味着更好的结果。
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36个月
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通过马伦早期学习量表（MSEL）纵向测量的语言功能变化来评估功效。
大体时间：36个月
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更高的值意味着更好的结果。
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36个月
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通过语言基础临床评估第五版 (CELF-5) 纵向测量的语言功能变化来评估功效
大体时间：36个月
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更高的值意味着更好的结果。
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36个月
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通过贝利婴儿发展量表（Bayley-III）纵向测量的语言功能变化来评估功效
大体时间：36个月
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更高的值意味着更好的结果。
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36个月
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通过 Vineland 适应行为量表 (Vineland 3) 纵向测量的语言功能变化来评估疗效。
大体时间：36个月
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更高的值意味着更好的结果。
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36个月
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通过听觉脑干反应（ABR）纵向测量的听力功能变化来评估疗效
大体时间：36个月
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波 I、III 和 V 的绝对值（以毫秒为单位）将随着解释和波形形态被记录；以及听觉脑干反应（已更正）。
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36个月
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通过行为测听 (BAUD) 纵向测量的听力功能变化来评估疗效
大体时间：36个月
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36个月
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通过神经传导速度 (NCV) 评估纵向测量的周围神经传导速度的变化来评估疗效
大体时间：36个月
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36个月
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通过脑部磁共振成像 (MRI) 和扩散张量成像 (DTI) 纵向测量的分数各向异性 (FA) 的变化来评估疗效
大体时间：36个月
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36个月
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通过血浆和脑脊液 (CSF) 中半乳糖神经酰胺酶 (GALC) 水平的变化评估疗效
大体时间：36个月
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36个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Bascou N, DeRenzo A, Poe MD, Escolar ML. A prospective natural history study of Krabbe disease in a patient cohort with onset between 6 months and 3 years of life. Orphanet J Rare Dis. 2018 Aug 9;13(1):126. doi: 10.1186/s13023-018-0872-9.
- Beltran-Quintero ML, Bascou NA, Poe MD, Wenger DA, Saavedra-Matiz CA, Nichols MJ, Escolar ML. Early progression of Krabbe disease in patients with symptom onset between 0 and 5 months. Orphanet J Rare Dis. 2019 Feb 18;14(1):46. doi: 10.1186/s13023-019-1018-4.
- Yoon IC, Bascou NA, Poe MD, Szabolcs P, Escolar ML. Long-term neurodevelopmental outcomes of hematopoietic stem cell transplantation for late-infantile Krabbe disease. Blood. 2021 Apr 1;137(13):1719-1730. doi: 10.1182/blood.2020005477.
- Wright MD, Poe MD, DeRenzo A, Haldal S, Escolar ML. Developmental outcomes of cord blood transplantation for Krabbe disease: A 15-year study. Neurology. 2017 Sep 26;89(13):1365-1372. doi: 10.1212/WNL.0000000000004418. Epub 2017 Aug 30.
- Gupta A, Poe MD, Styner MA, Panigrahy A, Escolar ML. Regional differences in fiber tractography predict neurodevelopmental outcomes in neonates with infantile Krabbe disease. Neuroimage Clin. 2014 Sep 26;7:792-8. doi: 10.1016/j.nicl.2014.09.014. eCollection 2015.
- Bradbury AM, Bagel J, Swain G, Miyadera K, Pesayco JP, Assenmacher CA, Brisson B, Hendricks I, Wang XH, Herbst Z, Pyne N, Odonnell P, Shelton GD, Gelb M, Hackett N, Szabolcs P, Vite CH, Escolar M. Combination HSCT and intravenous AAV-mediated gene therapy in a canine model proves pivotal for translation of Krabbe disease therapy. Mol Ther. 2024 Jan 3;32(1):44-58. doi: 10.1016/j.ymthe.2023.11.014. Epub 2023 Nov 11.
- Siddiqi ZA, Sanders DB, Massey JM. Peripheral neuropathy in Krabbe disease: effect of hematopoietic stem cell transplantation. Neurology. 2006 Jul 25;67(2):268-72. doi: 10.1212/01.wnl.0000230156.01228.33.
- Vander Lugt MT, Chen X, Escolar ML, Carella BA, Barnum JL, Windreich RM, Hill MJ, Poe M, Marsh RA, Stanczak H, Stenger EO, Szabolcs P. Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Adv. 2020 Jul 14;4(13):3041-3052. doi: 10.1182/bloodadvances.2020001940.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年8月6日
初级完成 (实际的)
2025年4月10日
研究完成 (实际的)
2025年4月11日
研究注册日期
首次提交
2024年3月6日
首先提交符合 QC 标准的
2024年3月12日
首次发布 (实际的)
2024年3月13日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年9月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年8月29日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- FBX-101-LTFU
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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