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Estudio de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad y eficacia de FBX-101 en pacientes de Krabbe

25 de abril de 2024 actualizado por: Forge Biologics, Inc

Un estudio de seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad y eficacia de los pacientes de Krabbe en ensayos clínicos de terapia génica que implican la administración de FBX-101 (AAVrh.10-hGALC)

Este es un estudio observacional que inscribirá a cualquier paciente con enfermedad de Krabbe que haya participado en ensayos clínicos intervencionistas anteriores que involucran la administración de FBX-101.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

FBX-101-LTFU es un estudio multicéntrico, no intervencionista y de seguimiento a largo plazo (LTFU) de participantes de ensayos intervencionistas anteriores que involucraron la administración de FBX-101. Los participantes elegibles se someterán a evaluaciones clínicas a intervalos preespecificados durante al menos 3 años desde la última visita en el ensayo clínico anterior (hasta 5 años después del tratamiento con FBX-101). La seguridad general y los signos adicionales de eficacia se recopilarán con una serie de pruebas de laboratorio, pruebas de diagnóstico y encuestas de desempeño. Además, los niños que participen en ensayos intervencionistas que finalicen anticipadamente serán transferidos a este estudio LTFU y completarán cualquier visita pendiente del ensayo intervencionista antes de comenzar las evaluaciones clínicas incluidas en este protocolo.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

25

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Este es un estudio observacional de seguimiento a largo plazo (LTFU) de participantes de ensayos intervencionistas anteriores que involucraron la administración de FBX-101.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes que hayan completado un ensayo clínico previo que involucre la administración de FBX-101.
  • Padre(s)/tutor(es) legal(es) del participante que deseen y puedan completar el proceso de consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio y el cronograma de visitas.

Criterio de exclusión:

•Participación planificada o actual en cualquier otro estudio clínico intervencionista que pueda confundir la evaluación de seguridad o eficacia de FBX-101 durante este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes inscritos en el estudio FBX-101-LTFU
Los participantes serán seguidos durante 36 meses después de que hayan concluido su participación en el ensayo intervencionista. Completarán 5 visitas programadas con evaluaciones según lo especificado en el cronograma de evaluaciones, para recopilar datos de seguridad y signos adicionales de eficacia para FBX-101. Aquellos pacientes inscritos en cualquier otro ensayo terminado anticipadamente primero completarán las evaluaciones pendientes de ese ensayo.
Biológico: FBX-101
Un vector de transferencia de genes de virus adenoasociado con replicación deficiente que expresa el ADNc de galactocerebrosidasa humana (hGALC) se administrará una sola vez a través de un catéter venoso insertado en una vena periférica de una extremidad.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad a largo plazo evaluada por la incidencia de eventos adversos graves (AAG) y eventos adversos de interés especial (AESI) que se atribuyen a FBX-101
Periodo de tiempo: 36 meses
36 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia evaluada por el cambio en la calidad de vida medida longitudinalmente mediante las escalas básicas genéricas de calidad de vida pediátrica (PedsQL) con módulo de impacto familiar y escala de fatiga multidimensional
Periodo de tiempo: 36 meses
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de hitos del desarrollo, como el lenguaje y las habilidades motoras, medida longitudinalmente mediante un cuestionario específico de Hitos del Desarrollo.
Periodo de tiempo: 36 meses
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función visual medida longitudinalmente mediante potenciales evocados visuales (VEP)
Periodo de tiempo: 36 meses
36 meses
Eficacia evaluada por el cambio de la función visual medida longitudinalmente por la agudeza visual
Periodo de tiempo: 36 meses
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio del quimerismo del donante de sangre total
Periodo de tiempo: 36 meses
36 meses
Eficacia evaluada por el cambio de psicosina en sangre total y plasma.
Periodo de tiempo: 36 meses
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función motora gruesa medida longitudinalmente mediante la Escala motora del desarrollo de Peabody (PDMS-2)
Periodo de tiempo: 36 meses
El sitio proporciona datos sin procesar y el patrocinador calcula las puntuaciones derivadas de acuerdo con un manual específico. Valores más altos significarán mejores resultados.
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función motora gruesa medida longitudinalmente mediante la Prueba de competencia motora de Bruininks-Oseretsky (BOT-2)
Periodo de tiempo: 36 meses
El sitio proporciona datos sin procesar y el patrocinador calcula las puntuaciones derivadas de acuerdo con un manual específico. Valores más altos significarán mejores resultados.
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función motora gruesa medida longitudinalmente mediante la Medida de la función motora gruesa 88 (GMFM-88)
Periodo de tiempo: 36 meses
El sitio proporciona datos sin procesar y el patrocinador calcula las puntuaciones derivadas de acuerdo con un manual específico. Valores más altos significarán mejores resultados.
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función motora fina medida longitudinalmente mediante las Escalas Mullen de Aprendizaje Temprano (MSEL)
Periodo de tiempo: 36 meses
El sitio proporciona datos sin procesar y el patrocinador calcula las puntuaciones derivadas de acuerdo con un manual específico. Valores más altos significarán mejores resultados.
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función motora fina medido longitudinalmente por Beery VMI Sexta Edición (VMI)
Periodo de tiempo: 36 meses
El sitio proporciona datos sin procesar y el patrocinador calcula las puntuaciones derivadas de acuerdo con un manual específico. Valores más altos significarán mejores resultados.
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función motora fina medido longitudinalmente mediante las Escalas de Desarrollo Infantil de Bayley (Bayley-III)
Periodo de tiempo: 36 meses
El sitio proporciona datos sin procesar y el patrocinador calcula las puntuaciones derivadas de acuerdo con un manual específico. Valores más altos significarán mejores resultados.
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función motora fina medida longitudinalmente mediante la Escala de comportamiento adaptativo de Vineland (Vineland 3)
Periodo de tiempo: 36 meses
El sitio proporciona datos sin procesar y el patrocinador calcula las puntuaciones derivadas de acuerdo con un manual específico. Valores más altos significarán mejores resultados.
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función cognitiva medido longitudinalmente mediante las Escalas Mullen de Aprendizaje Temprano (MSEL)
Periodo de tiempo: 36 meses
El sitio proporciona datos sin procesar y el patrocinador calcula las puntuaciones derivadas de acuerdo con un manual específico. Valores más altos significarán mejores resultados.
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función cognitiva medida longitudinalmente mediante la Escala de Capacidad Diferencial II (DAS-II)
Periodo de tiempo: 36 meses
El sitio proporciona datos sin procesar y el patrocinador calcula las puntuaciones derivadas de acuerdo con un manual específico. Valores más altos significarán mejores resultados.
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función cognitiva medido longitudinalmente mediante las Escalas de Desarrollo Infantil de Bayley (Bayley-III)
Periodo de tiempo: 36 meses
El sitio proporciona datos sin procesar y el patrocinador calcula las puntuaciones derivadas de acuerdo con un manual específico. Valores más altos significarán mejores resultados.
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función de comportamiento adaptativo medida longitudinalmente mediante la Escala de comportamiento adaptativo de Vineland (Vineland 3).
Periodo de tiempo: 36 meses
El sitio proporciona datos sin procesar y el patrocinador calcula las puntuaciones derivadas de acuerdo con un manual específico. Valores más altos significarán mejores resultados.
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función del lenguaje medido longitudinalmente mediante las Escalas de Aprendizaje Temprano de Mullen (MSEL).
Periodo de tiempo: 36 meses
El sitio proporciona datos sin procesar y el patrocinador calcula las puntuaciones derivadas de acuerdo con un manual específico. Valores más altos significarán mejores resultados.
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función del lenguaje medido longitudinalmente mediante la Evaluación clínica de los fundamentos del lenguaje, quinta edición (CELF-5)
Periodo de tiempo: 36 meses
El sitio proporciona datos sin procesar y el patrocinador calcula las puntuaciones derivadas de acuerdo con un manual específico. Valores más altos significarán mejores resultados.
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función del lenguaje medido longitudinalmente mediante las Escalas de Desarrollo Infantil de Bayley (Bayley-III)
Periodo de tiempo: 36 meses
El sitio proporciona datos sin procesar y el patrocinador calcula las puntuaciones derivadas de acuerdo con un manual específico. Valores más altos significarán mejores resultados.
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función del lenguaje medido longitudinalmente mediante la Escala de comportamiento adaptativo de Vineland (Vineland 3).
Periodo de tiempo: 36 meses
El sitio proporciona datos sin procesar y el patrocinador calcula las puntuaciones derivadas de acuerdo con un manual específico. Valores más altos significarán mejores resultados.
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función auditiva medida longitudinalmente mediante respuestas auditivas del tronco encefálico (ABR)
Periodo de tiempo: 36 meses
Los valores absolutos de las ondas I, III y V en milisegundos se registrarán junto con la interpretación y la morfología de la forma de onda; y también Respuestas Auditivas del Tronco Encefálico (corregido).
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la función auditiva medida longitudinalmente mediante audiometría conductual (BAUD)
Periodo de tiempo: 36 meses
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de la velocidad de conducción del nervio periférico medida longitudinalmente mediante evaluaciones de la velocidad de conducción del nervio (NCV)
Periodo de tiempo: 36 meses
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de anisotropía fraccional (FA) medida longitudinalmente mediante imágenes de resonancia magnética (MRI) del cerebro con imágenes de tensor de difusión (DTI)
Periodo de tiempo: 36 meses
36 meses
Eficacia evaluada mediante el cambio de los niveles de galactosilceramidasa (GALC) en plasma y líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: 36 meses
36 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Forge Biologics, Inc

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de marzo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de marzo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

13 de marzo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FBX-101-LTFU

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre FBX-101

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