Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti FBX-101 u pacientů s Krabbe

29. srpna 2025 aktualizováno: Forge Biologics, Inc

Dlouhodobá následná studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti pacientů s Krabbem z klinických studií genové terapie zahrnujících podávání FBX-101 (AAVrh.10-hGALC)

Toto je observační studie, do které budou zařazeni všichni pacienti s Krabbeho chorobou, kteří se účastnili předchozích intervenčních klinických studií zahrnujících podávání FBX-101.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

FBX-101-LTFU je multicentrická, neintervenční, dlouhodobá následná (LTFU) studie účastníků z předchozích intervenčních studií zahrnujících podávání FBX-101. Způsobilí účastníci podstoupí klinická hodnocení v předem stanovených intervalech po dobu nejméně 3 let od poslední návštěvy v předchozí klinické studii (až 5 let po léčbě FBX-101). Celková bezpečnost a další známky účinnosti budou shromážděny sérií laboratorních testů, diagnostických testů a průzkumů výkonnosti. Navíc děti účastnící se intervenčních studií, které jsou předčasně ukončeny, budou převedeny do této studie LTFU a dokončí všechny čekající návštěvy z intervenční studie před zahájením klinických hodnocení zahrnutých v tomto protokolu.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Toto je observační studie dlouhodobého sledování (LTFU) účastníků z předchozích intervenčních studií zahrnujících podávání FBX-101.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci, kteří dokončili předchozí klinickou studii zahrnující podávání FBX-101.
  • Rodiče/zákonní zástupci účastníka, kteří jsou ochotni a schopni dokončit proces informovaného souhlasu a dodržovat studijní postupy a plán návštěv.

Kritéria vyloučení:

•Plánovaná nebo současná účast v jakékoli jiné intervenční klinické studii, která může zmást hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti FBX-101 během této studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti zařazení do studie FBX-101-LTFU
Účastníci budou sledováni po dobu 36 měsíců poté, co uzavřeli svou účast v intervenční studii. Dokončí 5 plánovaných návštěv s hodnoceními, jak je uvedeno v plánu hodnocení, aby shromáždili údaje pro bezpečnost a další známky účinnosti pro FBX-101. Pacienti zařazení z jakékoli jiné předčasně ukončené studie nejprve dokončí čekající hodnocení z této studie.
Biologický: FBX-101
Replikačně deficitní vektor pro přenos genu adeno-asociovaného viru exprimující cDNA lidské galaktocerebrozidázy (hGALC) bude aplikován jednorázově žilním katetrem zavedeným do žíly periferní končetiny.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Dlouhodobá bezpečnost hodnocená výskytem závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI), které jsou připisovány FBX-101
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost hodnocená změnou kvality života měřenou podélně pomocí generických základních škál Pediatrické kvality života (PedsQL) s modulem dopadu na rodinu a vícerozměrnou škálou únavy
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou vývojových milníků, jako jsou jazykové a motorické dovednosti, měřená podélně pomocí specifického dotazníku vývojových milníků
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou zrakové funkce měřenou podélně pomocí vizuálních evokovaných potenciálů (VEP)
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou zrakové funkce, měřená podélně podle zrakové ostrosti
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou chimérismu dárce plné krve
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou psychosinu v plné krvi a plazmě
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou hrubé motorické funkce měřenou podélně Peabodyovou vývojovou motorickou škálou (PDMS-2)
Časové okno: 36 měsíců
Stránka poskytuje nezpracovaná data a sponzor vypočítává odvozená skóre podle specifické příručky. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou hrubé motorické funkce měřenou podélně Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2)
Časové okno: 36 měsíců
Stránka poskytuje nezpracovaná data a sponzor vypočítává odvozená skóre podle specifické příručky. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou funkce hrubé motoriky měřenou podélně pomocí měření funkce hrubé motoriky 88 (GMFM-88)
Časové okno: 36 měsíců
Stránka poskytuje nezpracovaná data a sponzor vypočítává odvozená skóre podle specifické příručky. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou funkce jemné motoriky měřenou podélně pomocí Mullenových škál Early Learning (MSEL)
Časové okno: 36 měsíců
Stránka poskytuje nezpracovaná data a sponzor vypočítává odvozená skóre podle specifické příručky. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou funkce jemné motoriky měřenou podélně pomocí Beery VMI Sixth Edition (VMI)
Časové okno: 36 měsíců
Stránka poskytuje nezpracovaná data a sponzor vypočítává odvozená skóre podle specifické příručky. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou funkce jemné motoriky měřenou podélně pomocí Bayley Scale of Infant Development (Bayley-III)
Časové okno: 36 měsíců
Stránka poskytuje nezpracovaná data a sponzor vypočítává odvozená skóre podle specifické příručky. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou funkce jemné motoriky měřenou podélně pomocí Vinelandovy škály adaptivního chování (Vineland 3)
Časové okno: 36 měsíců
Stránka poskytuje nezpracovaná data a sponzor vypočítává odvozená skóre podle specifické příručky. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou kognitivní funkce měřenou longitudinálně pomocí Mullenových škál raného učení (MSEL)
Časové okno: 36 měsíců
Stránka poskytuje nezpracovaná data a sponzor vypočítává odvozená skóre podle specifické příručky. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou kognitivní funkce měřenou podélně pomocí škály diferenciální schopnosti II (DAS-II)
Časové okno: 36 měsíců
Stránka poskytuje nezpracovaná data a sponzor vypočítává odvozená skóre podle specifické příručky. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou kognitivní funkce měřenou podélně pomocí Bayley Scale of Infant Development (Bayley-III)
Časové okno: 36 měsíců
Stránka poskytuje nezpracovaná data a sponzor vypočítává odvozená skóre podle specifické příručky. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou funkce adaptivního chování měřenou podélně pomocí Vinelandovy škály adaptivního chování (Vineland 3).
Časové okno: 36 měsíců
Stránka poskytuje nezpracovaná data a sponzor vypočítává odvozená skóre podle specifické příručky. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou jazykových funkcí měřenou longitudinálně pomocí Mullenových škál Early Learning (MSEL).
Časové okno: 36 měsíců
Stránka poskytuje nezpracovaná data a sponzor vypočítává odvozená skóre podle specifické příručky. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou jazykových funkcí měřenou podélně podle klinického hodnocení jazykových základů páté vydání (CELF-5)
Časové okno: 36 měsíců
Stránka poskytuje nezpracovaná data a sponzor vypočítává odvozená skóre podle specifické příručky. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou jazykových funkcí měřenou longitudinálně pomocí Bayleyových škál vývoje kojenců (Bayley-III)
Časové okno: 36 měsíců
Stránka poskytuje nezpracovaná data a sponzor vypočítává odvozená skóre podle specifické příručky. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou jazykové funkce měřenou podélně pomocí Vinelandovy škály adaptivního chování (Vineland 3).
Časové okno: 36 měsíců
Stránka poskytuje nezpracovaná data a sponzor vypočítává odvozená skóre podle specifické příručky. Vyšší hodnoty znamenají lepší výsledek.
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou sluchové funkce měřenou podélně pomocí Auditory Brainstem Responses (ABR)
Časové okno: 36 měsíců
Absolutní hodnoty pro vlny I, III a V v milisekundách budou zaznamenány podle interpretace a morfologie tvaru vlny; a také Sluchové reakce mozkového kmene (opraveno).
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou sluchové funkce měřenou podélně pomocí Behavior Audiometry (BAUD)
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou rychlosti vedení periferním nervem měřenou podélně pomocí hodnocení rychlosti vedení nervů (NCV)
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou frakční anizotropie (FA) měřená podélně zobrazením magnetické rezonance mozku (MRI) s difúzním tenzorovým zobrazením (DTI)
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
Účinnost hodnocená změnou hladin galaktosylceramidázy (GALC) v plazmě a mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Forge Biologics, Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. srpna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

10. dubna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

11. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

13. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

5. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FBX-101-LTFU

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na FBX-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit