Hosszú távú követési vizsgálat az FBX-101 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére Krabbe betegeknél
Hosszú távú nyomon követési tanulmány a Krabbe-betegek biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére FBX-101 (AAVrh.10-hGALC) beadásával járó génterápiás klinikai vizsgálatokból
This is an observational study that will enroll any patients with Krabbe disease that have participated in prior interventional clinical trials involving the administration of FBX-101.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
FBX-101-LTFU is a multicenter, non-interventional, Long-Term Follow-Up (LTFU) study of participants from prior interventional trials involving the administration of FBX-101. Eligible participants will undergo clinical evaluations at prespecified intervals for at least 3 years from the last visit in the prior clinical trial (up to 5 years post-FBX-101 treatment). Overall safety and additional signs of efficacy will be collected with a series of laboratory tests, diagnostic tests, and performance surveys. Additionally, children participating in interventional trials that are terminated early will be transferred to this LTFU study and will complete any pending visits from the interventional trial before starting the clinical evaluations included in this protocol.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke University
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
This is an observational long-term follow-up (LTFU) study of participants from prior interventional trials involving the administration of FBX-101.
Leírás
Inclusion Criteria:
- Participants that have completed a prior clinical trial involving the administration of FBX-101.
- Parent(s)/legal guardian(s) of participant willing and able to complete the informed consent process and comply with study procedures and visit schedule.
Exclusion Criteria:
•Planned or current participation in any other interventional clinical study that may confound the safety or efficacy evaluation of FBX-101 during this study.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: OTHER
- Időperspektívák: PROSPECTIVE
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Patients enrolled in the FBX-101-LTFU study
The participants will be followed for 36 months after they have concluded their participation in the interventional trial. They will complete 5 scheduled visits with assessments as specified in the schedule of assessments, to collect data for safety and additional signs of efficacy for FBX-101. Those patients enrolled from any other early terminated trial, will first complete pending evaluations from that trial. |
A replication-deficient adeno-associated virus gene transfer vector expressing the human galactocerebrosidase (hGALC) cDNA will be delivered one-time through a venous catheter inserted into a peripheral limb vein. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A hosszú távú biztonság az FBX-101-nek tulajdonított súlyos nemkívánatos események (SAE) és különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) előfordulása alapján értékelve.
Időkeret: 36 hónap
|
36 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hatékonyság az életminőség változásával mérve, hosszanti irányban, a Pediatric Life Quality of Life (PedsQL) általános alapskálákkal, a családra gyakorolt hatásmodullal és a többdimenziós fáradtsági skálával
Időkeret: 36 hónap
|
36 hónap
|
|
|
A fejlődési mérföldkövek, például a nyelvi és motoros készségek változásával értékelt hatékonyság, hosszanti irányban mérve egy speciális Fejlődési Mérföldkövek kérdőívvel
Időkeret: 36 hónap
|
36 hónap
|
|
|
Hatékonyság a látásfunkció változásával, hosszirányban, vizuális kiváltott potenciállal (VEP) mérve
Időkeret: 36 hónap
|
36 hónap
|
|
|
Hatékonyság a látásfunkció változásával, longitudinálisan a látásélességgel mérve
Időkeret: 36 hónap
|
36 hónap
|
|
|
Hatékonyság a teljes véradó kimérizmusának változásával értékelve
Időkeret: 36 hónap
|
36 hónap
|
|
|
A teljes vérben és a plazmában lévő pszichozin változása alapján értékelt hatásosság
Időkeret: 36 hónap
|
36 hónap
|
|
|
A hatékonyság a hallásfunkció változása alapján, hosszirányban, viselkedési audiometriával (BAUD) mérve
Időkeret: 36 hónap
|
36 hónap
|
|
|
A hatékonyság a perifériás idegek vezetési sebességének hosszirányban mért változásával, az idegvezetési sebesség (NCV) értékelésével
Időkeret: 36 hónap
|
36 hónap
|
|
|
Hatékonyság a frakcionált anizotrópia (FA) változásával, az agy mágneses rezonancia képalkotásával (MRI) és diffúziós tenzoros képalkotással (DTI) mérve longitudinálisan
Időkeret: 36 hónap
|
36 hónap
|
|
|
A hatásosság a plazmában és a cerebrospinális folyadékban (CSF) a galaktozilceramidáz (GALC) szintjének változásával értékelve
Időkeret: 36 hónap
|
36 hónap
|
|
|
Efficacy as assessed by change of gross motor function measured longitudinally by Peabody Developmental Motor Scale (PDMS-2)
Időkeret: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of gross motor function measured longitudinally by Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2)
Időkeret: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of gross motor function measured longitudinally by Gross Motor Function Measure 88 (GMFM-88)
Időkeret: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of fine motor function measured longitudinally by Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Időkeret: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of fine motor function measured longitudinally by Beery VMI Sixth Edition (VMI)
Időkeret: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of fine motor function measured longitudinally by Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Időkeret: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of fine motor function measured longitudinally by Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3)
Időkeret: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of cognitive function measured longitudinally by Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Időkeret: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of cognitive function measured longitudinally by the Differential Ability Scale II (DAS-II)
Időkeret: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of cognitive function measured longitudinally by Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Időkeret: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of adaptive behaviour function measured longitudinally by Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3).
Időkeret: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of language function measured longitudinally by Mullen Scales of Early Learning (MSEL).
Időkeret: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of language function measured longitudinally by Clinical Evaluation of Language Fundamentals Fifth Edition (CELF-5)
Időkeret: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of language function measured longitudinally by Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Időkeret: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of language function measured longitudinally by Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3).
Időkeret: 36 months
|
The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
|
|
Efficacy as assessed by change of hearing function measured longitudinally by Auditory Brainstem Responses (ABRs)
Időkeret: 36 months
|
Absolute values for Waves I, III and V in milliseconds will be recorded along interpretation and waveform morphology; and also Auditory Brainstem Responses (corrected). |
36 months
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Bascou N, DeRenzo A, Poe MD, Escolar ML. A prospective natural history study of Krabbe disease in a patient cohort with onset between 6 months and 3 years of life. Orphanet J Rare Dis. 2018 Aug 9;13(1):126. doi: 10.1186/s13023-018-0872-9.
- Beltran-Quintero ML, Bascou NA, Poe MD, Wenger DA, Saavedra-Matiz CA, Nichols MJ, Escolar ML. Early progression of Krabbe disease in patients with symptom onset between 0 and 5 months. Orphanet J Rare Dis. 2019 Feb 18;14(1):46. doi: 10.1186/s13023-019-1018-4.
- Yoon IC, Bascou NA, Poe MD, Szabolcs P, Escolar ML. Long-term neurodevelopmental outcomes of hematopoietic stem cell transplantation for late-infantile Krabbe disease. Blood. 2021 Apr 1;137(13):1719-1730. doi: 10.1182/blood.2020005477.
- Wright MD, Poe MD, DeRenzo A, Haldal S, Escolar ML. Developmental outcomes of cord blood transplantation for Krabbe disease: A 15-year study. Neurology. 2017 Sep 26;89(13):1365-1372. doi: 10.1212/WNL.0000000000004418. Epub 2017 Aug 30.
- Gupta A, Poe MD, Styner MA, Panigrahy A, Escolar ML. Regional differences in fiber tractography predict neurodevelopmental outcomes in neonates with infantile Krabbe disease. Neuroimage Clin. 2014 Sep 26;7:792-8. doi: 10.1016/j.nicl.2014.09.014. eCollection 2015.
- Bradbury AM, Bagel J, Swain G, Miyadera K, Pesayco JP, Assenmacher CA, Brisson B, Hendricks I, Wang XH, Herbst Z, Pyne N, Odonnell P, Shelton GD, Gelb M, Hackett N, Szabolcs P, Vite CH, Escolar M. Combination HSCT and intravenous AAV-mediated gene therapy in a canine model proves pivotal for translation of Krabbe disease therapy. Mol Ther. 2024 Jan 3;32(1):44-58. doi: 10.1016/j.ymthe.2023.11.014. Epub 2023 Nov 11.
- Siddiqi ZA, Sanders DB, Massey JM. Peripheral neuropathy in Krabbe disease: effect of hematopoietic stem cell transplantation. Neurology. 2006 Jul 25;67(2):268-72. doi: 10.1212/01.wnl.0000230156.01228.33.
- Vander Lugt MT, Chen X, Escolar ML, Carella BA, Barnum JL, Windreich RM, Hill MJ, Poe M, Marsh RA, Stanczak H, Stenger EO, Szabolcs P. Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Adv. 2020 Jul 14;4(13):3041-3052. doi: 10.1182/bloodadvances.2020001940.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Demielinizáló betegségek
- Lipid anyagcsere zavarok
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Örökletes központi idegrendszeri demyelinizáló betegségek
- Leukoencephalopathiák
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Szfingolipidózisok
- Lipidózisok
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Leukodystrophia, globoid sejt
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PRO00120964
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .