Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú távú követési vizsgálat az FBX-101 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére Krabbe betegeknél

2024. április 25. frissítette: Forge Biologics, Inc

Hosszú távú nyomon követési tanulmány a Krabbe-betegek biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére FBX-101 (AAVrh.10-hGALC) beadásával járó génterápiás klinikai vizsgálatokból

Ez egy megfigyeléses vizsgálat, amelybe minden olyan Krabbe-betegségben szenvedő beteget bevonnak, akik részt vettek az FBX-101 beadását magában foglaló korábbi intervenciós klinikai vizsgálatokban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az FBX-101-LTFU egy többközpontú, nem intervenciós, hosszú távú követéses (LTFU) vizsgálat az FBX-101 beadásával járó korábbi intervenciós vizsgálatok résztvevőinek részvételével. A jogosult résztvevők előre meghatározott időközönként klinikai értékelésen esnek át az előző klinikai vizsgálat utolsó látogatásától számított legalább 3 évig (legfeljebb 5 évig az FBX-101 kezelést követően). Az általános biztonságot és a hatékonyság további jeleit laboratóriumi vizsgálatokkal, diagnosztikai tesztekkel és teljesítmény-felméréssel gyűjtik össze. Ezen túlmenően, a korán befejezett intervenciós vizsgálatokban részt vevő gyermekek átkerülnek ebbe az LTFU-vizsgálatba, és az ebben a protokollban szereplő klinikai értékelések megkezdése előtt elvégzik az intervenciós vizsgálat minden függőben lévő látogatását.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

25

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Ez egy megfigyeléses hosszú távú nyomon követési (LTFU) vizsgálat az FBX-101 beadásával járó korábbi intervenciós vizsgálatok résztvevőinek részvételével.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Azok a résztvevők, akik korábban elvégeztek egy FBX-101 beadásával járó klinikai vizsgálatot.
  • A résztvevő szülei/törvényes gyámja(i), akik hajlandóak és képesek elvégezni a tájékozott beleegyezési folyamatot, és betartják a vizsgálati eljárásokat és a látogatási ütemtervet.

Kizárási kritériumok:

• Tervezett vagy jelenlegi részvétel bármely más olyan intervenciós klinikai vizsgálatban, amely megzavarhatja az FBX-101 biztonságosságának vagy hatékonyságának értékelését a vizsgálat során.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Az FBX-101-LTFU vizsgálatba bevont betegek
A résztvevőket 36 hónapig követik, miután befejezték az intervenciós vizsgálatban való részvételüket. Öt tervezett látogatást végeznek a felmérések ütemtervében meghatározott értékelésekkel, hogy adatokat gyűjtsenek a biztonságosságra és az FBX-101 hatékonyságának további jeleire vonatkozóan. Azok a betegek, akiket bármely más korán befejezett vizsgálatból vettek fel, először az adott vizsgálat függőben lévő értékeléseit fejezik be.
Biológiai: FBX-101
A humán galaktocerebrozidáz (hGALC) cDNS-t expresszáló replikáció-deficiens adeno-asszociált vírus géntranszfer vektort egyszer egy perifériás végtagvénába illesztett vénás katéteren keresztül juttatják be.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A hosszú távú biztonság az FBX-101-nek tulajdonított súlyos nemkívánatos események (SAE) és különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) előfordulása alapján értékelve.
Időkeret: 36 hónap
36 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hatékonyság az életminőség változásával mérve, hosszanti irányban, a Pediatric Life Quality of Life (PedsQL) általános alapskálákkal, a családra gyakorolt ​​hatásmodullal és a többdimenziós fáradtsági skálával
Időkeret: 36 hónap
36 hónap
A fejlődési mérföldkövek, például a nyelvi és motoros készségek változásával értékelt hatékonyság, hosszanti irányban mérve egy speciális Fejlődési Mérföldkövek kérdőívvel
Időkeret: 36 hónap
36 hónap
Hatékonyság a látásfunkció változásával, hosszirányban, vizuális kiváltott potenciállal (VEP) mérve
Időkeret: 36 hónap
36 hónap
Hatékonyság a látásfunkció változásával, longitudinálisan a látásélességgel mérve
Időkeret: 36 hónap
36 hónap
Hatékonyság a teljes véradó kimérizmusának változásával értékelve
Időkeret: 36 hónap
36 hónap
A teljes vérben és a plazmában lévő pszichozin változása alapján értékelt hatásosság
Időkeret: 36 hónap
36 hónap
Hatékonyság a bruttó motoros funkció változásával mérve, hosszanti irányban, Peabody Developmental Motor Scale (PDMS-2) segítségével
Időkeret: 36 hónap
Az oldal nyers adatokat szolgáltat, a szponzor pedig a származtatott pontszámokat számolja ki az adott kézikönyv alapján. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek.
36 hónap
A Bruininks-Oseretsky Motoros jártassági teszttel (BOT-2) longitudinálisan mért bruttó motoros funkció változásával értékelt hatékonyság
Időkeret: 36 hónap
Az oldal nyers adatokat szolgáltat, a szponzor pedig a származtatott pontszámokat számolja ki az adott kézikönyv alapján. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek.
36 hónap
Hatékonyság a bruttó motoros funkció változása alapján, hosszirányban mérve, a 88. bruttó motorfunkció mérésével (GMFM-88)
Időkeret: 36 hónap
Az oldal nyers adatokat szolgáltat, a szponzor pedig a származtatott pontszámokat számolja ki az adott kézikönyv alapján. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek.
36 hónap
Hatékonyság a finommotoros funkció változásával, hosszanti irányban mérve a Mullen Scales of Early Learning (MSEL) segítségével.
Időkeret: 36 hónap
Az oldal nyers adatokat szolgáltat, a szponzor pedig a származtatott pontszámokat számolja ki az adott kézikönyv alapján. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek.
36 hónap
A hatásosság a finommotoros funkció változásával mérve, hosszanti irányban a Beery VMI Sixth Edition (VMI) segítségével
Időkeret: 36 hónap
Az oldal nyers adatokat szolgáltat, a szponzor pedig a származtatott pontszámokat számolja ki az adott kézikönyv alapján. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek.
36 hónap
Hatékonyság a finommotoros funkciók változásával, hosszanti irányban mérve a Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III) segítségével
Időkeret: 36 hónap
Az oldal nyers adatokat szolgáltat, a szponzor pedig a származtatott pontszámokat számolja ki az adott kézikönyv alapján. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek.
36 hónap
Hatékonyság a finommotoros funkció változásával mérve, hosszanti irányban a Vineland adaptív viselkedési skála segítségével (Vineland 3)
Időkeret: 36 hónap
Az oldal nyers adatokat szolgáltat, a szponzor pedig a származtatott pontszámokat számolja ki az adott kézikönyv alapján. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek.
36 hónap
Hatékonyság a kognitív funkciók változása alapján, hosszanti irányban mérve a Mullen Scales of Early Learning (MSEL) segítségével
Időkeret: 36 hónap
Az oldal nyers adatokat szolgáltat, a szponzor pedig a származtatott pontszámokat számolja ki az adott kézikönyv alapján. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek.
36 hónap
Hatékonyság a kognitív funkciók változásával mérve, hosszanti irányban, a differenciálképesség skála II (DAS-II) segítségével
Időkeret: 36 hónap
Az oldal nyers adatokat szolgáltat, a szponzor pedig a származtatott pontszámokat számolja ki az adott kézikönyv alapján. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek.
36 hónap
Hatékonyság a kognitív funkciók változása alapján, hosszanti irányban mérve, Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III) segítségével
Időkeret: 36 hónap
Az oldal nyers adatokat szolgáltat, a szponzor pedig a származtatott pontszámokat számolja ki az adott kézikönyv alapján. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek.
36 hónap
Hatékonyság az adaptív viselkedési funkció változásával mérve, hosszanti irányban a Vineland Adaptív Viselkedés Skálával (Vineland 3).
Időkeret: 36 hónap
Az oldal nyers adatokat szolgáltat, a szponzor pedig a származtatott pontszámokat számolja ki az adott kézikönyv alapján. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek.
36 hónap
Hatékonyság a nyelvi funkció változásával mérve longitudinálisan a Mullen Scales of Early Learning (MSEL) segítségével.
Időkeret: 36 hónap
Az oldal nyers adatokat szolgáltat, a szponzor pedig a származtatott pontszámokat számolja ki az adott kézikönyv alapján. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek.
36 hónap
Hatékonyság a nyelvi funkció változásával mérve longitudinálisan a nyelvi alapismeretek klinikai értékelése 5. kiadás (CELF-5) segítségével
Időkeret: 36 hónap
Az oldal nyers adatokat szolgáltat, a szponzor pedig a származtatott pontszámokat számolja ki az adott kézikönyv alapján. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek.
36 hónap
Hatékonyság a nyelvi funkció változásával mérve, hosszanti irányban a csecsemőfejlődés Bayley-skálájával (Bayley-III)
Időkeret: 36 hónap
Az oldal nyers adatokat szolgáltat, a szponzor pedig a származtatott pontszámokat számolja ki az adott kézikönyv alapján. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek.
36 hónap
A hatékonyságot a nyelvi funkció változása alapján, longitudinálisan, a Vineland Adaptív Viselkedés Skálával (Vineland 3) mérve.
Időkeret: 36 hónap
Az oldal nyers adatokat szolgáltat, a szponzor pedig a származtatott pontszámokat számolja ki az adott kézikönyv alapján. A magasabb értékek jobb eredményt jelentenek.
36 hónap
Hatékonyság a hallásfunkció változása alapján, hosszirányban mérve, Auditory Brainstem Responses (ABR) segítségével
Időkeret: 36 hónap
Az I., III. és V. hullám ezredmásodpercben megadott abszolút értékeit az értelmezés és a hullámforma morfológiája mentén rögzítjük; valamint Auditív agytörzsi válaszok (javítva).
36 hónap
A hatékonyság a hallásfunkció változása alapján, hosszirányban, viselkedési audiometriával (BAUD) mérve
Időkeret: 36 hónap
36 hónap
A hatékonyság a perifériás idegek vezetési sebességének hosszirányban mért változásával, az idegvezetési sebesség (NCV) értékelésével
Időkeret: 36 hónap
36 hónap
Hatékonyság a frakcionált anizotrópia (FA) változásával, az agy mágneses rezonancia képalkotásával (MRI) és diffúziós tenzoros képalkotással (DTI) mérve longitudinálisan
Időkeret: 36 hónap
36 hónap
A hatásosság a plazmában és a cerebrospinális folyadékban (CSF) a galaktozilceramidáz (GALC) szintjének változásával értékelve
Időkeret: 36 hónap
36 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Forge Biologics, Inc

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. június 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. március 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 12.

Első közzététel (Tényleges)

2024. március 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 25.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FBX-101-LTFU

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a FBX-101

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mongolia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel