Krabbe 환자에서 FBX-101의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 장기 추적 연구
2025년 8월 29일 업데이트: Forge Biologics, Inc
FBX-101(AAVrh.10-hGALC) 투여를 포함하는 유전자 치료 임상 시험에서 크라베 환자의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 장기 추적 연구
이는 FBX-101 투여와 관련된 이전 중재적 임상 시험에 참여한 모든 크라베병 환자를 등록하는 관찰 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
FBX-101-LTFU는 FBX-101 투여와 관련된 이전 중재 임상시험 참가자에 대한 다기관, 비중재, 장기 추적(LTFU) 연구입니다.
적격 참가자는 이전 임상 시험의 마지막 방문으로부터 최소 3년 동안(FBX-101 치료 후 최대 5년) 미리 지정된 간격으로 임상 평가를 받게 됩니다.
일련의 실험실 테스트, 진단 테스트 및 성능 조사를 통해 전반적인 안전성과 추가적인 유효성 징후가 수집됩니다.
또한, 조기 종료된 중재적 임상시험에 참여하는 소아는 이 LTFU 연구로 전환되며, 이 프로토콜에 포함된 임상 평가를 시작하기 전에 중재적 임상시험에서 보류 중인 모든 방문을 완료하게 됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
2
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이는 FBX-101 투여와 관련된 이전 중재 임상시험 참가자에 대한 관찰 장기 추적(LTFU) 연구입니다.
설명
포함 기준:
- FBX-101 투여와 관련된 이전 임상시험을 완료한 참가자.
- 참가자의 부모/법적 보호자는 사전 동의 절차를 완료하고 연구 절차 및 방문 일정을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
•이 연구 기간 동안 FBX-101의 안전성 또는 효능 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 다른 중재적 임상 연구에 계획되어 있거나 현재 참여하고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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FBX-101-LTFU 연구에 등록된 환자
참가자들은 중재적 임상시험 참여를 마친 후 36개월 동안 추적 관찰됩니다.
그들은 FBX-101의 안전성 및 효능에 대한 추가 징후에 대한 데이터를 수집하기 위해 평가 일정에 지정된 대로 평가를 통해 5회의 예정된 방문을 완료할 것입니다.
조기 종료된 다른 임상시험에 등록된 환자는 먼저 해당 임상시험의 보류 중인 평가를 완료하게 됩니다.
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인간 갈락토세레브로시다제(hGALC) cDNA를 발현하는 복제 결핍 아데노 관련 바이러스 유전자 전달 벡터는 말초 사지 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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FBX-101로 인한 심각한 유해 사례(SAE) 및 특별 관심 유해 사례(AESI)의 발생률로 평가된 장기 안전성
기간: 36개월
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36개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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가족 영향 모듈 및 다차원 피로 척도를 사용하는 소아 삶의 질(PedsQL) 일반 핵심 척도로 종단적으로 측정된 삶의 질 변화로 평가된 효능
기간: 36개월
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36개월
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특정 발달 이정표 설문지를 통해 종단적으로 측정된 언어 및 운동 기술과 같은 발달 이정표의 변화로 평가된 효율성
기간: 36개월
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36개월
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시각유발전위(VEP)에 의해 종방향으로 측정된 시각 기능의 변화로 평가된 효능
기간: 36개월
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36개월
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시력에 의해 종방향으로 측정된 시각 기능의 변화로 평가된 효능
기간: 36개월
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36개월
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전혈 공여자 키메라 현상의 변화로 평가한 효능
기간: 36개월
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36개월
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전혈 및 혈장 내 사이코신의 변화로 평가한 효능
기간: 36개월
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36개월
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피바디 발달 운동 척도(PDMS-2)로 종방향으로 측정한 총 운동 기능의 변화로 평가한 효능
기간: 36개월
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값이 높을수록 더 나은 결과를 의미합니다.
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36개월
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Bruininks-Oseretsky 운동 능력 테스트(BOT-2)에 의해 종방향으로 측정된 총 운동 기능의 변화로 평가된 효능
기간: 36개월
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36개월
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총 운동 기능 측정 88(GMFM-88)에 의해 종방향으로 측정된 총 운동 기능의 변화로 평가된 효능
기간: 36개월
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36개월
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MSEL(Mullen Scales of Early Learning)을 통해 세로로 측정한 미세 운동 기능의 변화로 평가한 효능
기간: 36개월
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36개월
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Beery VMI Sixth Edition(VMI)을 통해 종방향으로 측정한 미세 운동 기능의 변화로 평가한 효능
기간: 36개월
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36개월
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Bayley Scales of Infant Development(Bayley-III)를 통해 종방향으로 측정한 미세 운동 기능의 변화로 평가한 효능
기간: 36개월
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36개월
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Vineland 적응 행동 척도(Vineland 3)를 통해 세로로 측정한 미세 운동 기능의 변화로 평가한 효능
기간: 36개월
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값이 높을수록 더 나은 결과를 의미합니다.
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36개월
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MSEL(Mullen Scales of Early Learning)을 통해 종적으로 측정한 인지 기능 변화로 평가한 효능
기간: 36개월
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36개월
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Differential Ability Scale II(DAS-II)에 의해 종적으로 측정된 인지 기능의 변화로 평가된 효능
기간: 36개월
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값이 높을수록 더 나은 결과를 의미합니다.
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36개월
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Bayley Scales of Infant Development(Bayley-III)를 통해 세로로 측정한 인지 기능 변화로 평가한 효능
기간: 36개월
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값이 높을수록 더 나은 결과를 의미합니다.
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36개월
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Vineland 적응 행동 척도(Vineland 3)에 의해 종방향으로 측정된 적응 행동 기능의 변화로 평가된 효능.
기간: 36개월
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값이 높을수록 더 나은 결과를 의미합니다.
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36개월
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MSEL(Mullen Scales of Early Learning)에 의해 종적으로 측정된 언어 기능의 변화로 평가된 효율성.
기간: 36개월
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값이 높을수록 더 나은 결과를 의미합니다.
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36개월
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언어 기초 제5판 임상 평가(CELF-5)에 의해 종단적으로 측정된 언어 기능의 변화로 평가된 효율성
기간: 36개월
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36개월
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Bayley Scales of Infant Development(Bayley-III)를 통해 세로로 측정한 언어 기능 변화로 평가한 유효성
기간: 36개월
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36개월
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Vineland 적응 행동 척도(Vineland 3)를 통해 종단적으로 측정한 언어 기능의 변화로 평가한 효율성.
기간: 36개월
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36개월
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청각 뇌간 반응(ABR)을 통해 세로로 측정한 청각 기능의 변화로 평가한 효능
기간: 36개월
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밀리초 단위의 웨이브 I, III 및 V에 대한 절대값은 해석 및 파형 형태에 따라 기록됩니다. 및 청각 뇌간 반응(수정됨).
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36개월
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행동 청력 측정법(BAUD)으로 종방향으로 측정한 청각 기능의 변화로 평가한 효능
기간: 36개월
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36개월
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신경 전도 속도(NCV) 평가에 의해 종방향으로 측정된 말초 신경 전도 속도의 변화로 평가된 효능
기간: 36개월
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36개월
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확산텐서영상(DTI)을 이용한 뇌자기공명영상(MRI)으로 종방향으로 측정한 부분이방성(FA)의 변화로 평가한 효능
기간: 36개월
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36개월
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혈장 및 뇌척수액(CSF)의 갈락토실세라미다제(GALC) 수준의 변화로 평가된 효능
기간: 36개월
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36개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Bascou N, DeRenzo A, Poe MD, Escolar ML. A prospective natural history study of Krabbe disease in a patient cohort with onset between 6 months and 3 years of life. Orphanet J Rare Dis. 2018 Aug 9;13(1):126. doi: 10.1186/s13023-018-0872-9.
- Beltran-Quintero ML, Bascou NA, Poe MD, Wenger DA, Saavedra-Matiz CA, Nichols MJ, Escolar ML. Early progression of Krabbe disease in patients with symptom onset between 0 and 5 months. Orphanet J Rare Dis. 2019 Feb 18;14(1):46. doi: 10.1186/s13023-019-1018-4.
- Yoon IC, Bascou NA, Poe MD, Szabolcs P, Escolar ML. Long-term neurodevelopmental outcomes of hematopoietic stem cell transplantation for late-infantile Krabbe disease. Blood. 2021 Apr 1;137(13):1719-1730. doi: 10.1182/blood.2020005477.
- Wright MD, Poe MD, DeRenzo A, Haldal S, Escolar ML. Developmental outcomes of cord blood transplantation for Krabbe disease: A 15-year study. Neurology. 2017 Sep 26;89(13):1365-1372. doi: 10.1212/WNL.0000000000004418. Epub 2017 Aug 30.
- Gupta A, Poe MD, Styner MA, Panigrahy A, Escolar ML. Regional differences in fiber tractography predict neurodevelopmental outcomes in neonates with infantile Krabbe disease. Neuroimage Clin. 2014 Sep 26;7:792-8. doi: 10.1016/j.nicl.2014.09.014. eCollection 2015.
- Bradbury AM, Bagel J, Swain G, Miyadera K, Pesayco JP, Assenmacher CA, Brisson B, Hendricks I, Wang XH, Herbst Z, Pyne N, Odonnell P, Shelton GD, Gelb M, Hackett N, Szabolcs P, Vite CH, Escolar M. Combination HSCT and intravenous AAV-mediated gene therapy in a canine model proves pivotal for translation of Krabbe disease therapy. Mol Ther. 2024 Jan 3;32(1):44-58. doi: 10.1016/j.ymthe.2023.11.014. Epub 2023 Nov 11.
- Siddiqi ZA, Sanders DB, Massey JM. Peripheral neuropathy in Krabbe disease: effect of hematopoietic stem cell transplantation. Neurology. 2006 Jul 25;67(2):268-72. doi: 10.1212/01.wnl.0000230156.01228.33.
- Vander Lugt MT, Chen X, Escolar ML, Carella BA, Barnum JL, Windreich RM, Hill MJ, Poe M, Marsh RA, Stanczak H, Stenger EO, Szabolcs P. Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Adv. 2020 Jul 14;4(13):3041-3052. doi: 10.1182/bloodadvances.2020001940.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 8월 6일
기본 완료 (실제)
2025년 4월 10일
연구 완료 (실제)
2025년 4월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 3월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 3월 12일
처음 게시됨 (실제)
2024년 3월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 29일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- FBX-101-LTFU
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
크라베병에 대한 임상 시험
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L2 Bio, LLCFDAMap; Akan Biosciences, Inc.아직 모집하지 않음Crohn & amp;#39; s | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
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Vanderbilt University Medical CenterTakeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.모집하지 않고 적극적으로염증성 장질환(IBD) | 궤양성 대장염(UC) | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)미국
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Kaohsiung Medical University아직 모집하지 않음폐 선암종 | 폐암(진단) | Condition/Disease
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Nandakumar NarayananNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)초대로 등록
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterFogarty International Center of the National Institute of Health모집하지 않고 적극적으로
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Novartis Pharmaceuticals모병류마티스 관절염 (RA) 및 Sjögren 's Disease (SJD)스페인, 프랑스, 독일, 싱가포르
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University of PennsylvaniaEUSA Pharma, Inc.; Castleman Disease Collaborative Network모병캐슬맨병 | 캐슬맨병 | 거대 림프절 과형성 | 혈관여포 림프 증식증 | 혈관여포 림프절 과형성 | 혈관여포성 림프종 과형성 | GLNH | 과형성, 거대 림프절 | 림프절 과형성, 거인미국
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Jiulongpo No.1 People's HospitalJiangxi Maternal and Child Health Hospital아직 모집하지 않음
FBX-101에 대한 임상 시험
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Forge Biologics, Inc모집하지 않고 적극적으로
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University of FloridaFlorida Department of Health; Novatek빼는
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LyncBio Therapeutics Co., Ltd.아직 모집하지 않음
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Alaunos Therapeutics완전한