Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurig vervolgonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van FBX-101 bij Krabbe-patiënten te evalueren

29 augustus 2025 bijgewerkt door: Forge Biologics, Inc

Een langetermijnvervolgonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van Krabbe-patiënten te evalueren op basis van klinische onderzoeken naar gentherapie waarbij de toediening van FBX-101 (AAVrh.10-hGALC) betrokken is

Dit is een observationeel onderzoek waarin alle patiënten met de ziekte van Krabbe zullen worden opgenomen die hebben deelgenomen aan eerdere interventionele klinische onderzoeken waarbij FBX-101 werd toegediend.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

FBX-101-LTFU is een multicenter, niet-interventioneel, langdurig vervolgonderzoek (LTFU) onder deelnemers aan eerdere interventionele onderzoeken waarbij FBX-101 werd toegediend. Deelnemers die in aanmerking komen, zullen met vooraf gespecificeerde tussenpozen klinische evaluaties ondergaan gedurende ten minste 3 jaar vanaf het laatste bezoek in de voorafgaande klinische proef (tot 5 jaar na behandeling met FBX-101). De algehele veiligheid en aanvullende tekenen van werkzaamheid zullen worden verzameld met een reeks laboratoriumtests, diagnostische tests en prestatieonderzoeken. Bovendien zullen kinderen die deelnemen aan interventionele onderzoeken die voortijdig worden beëindigd, worden overgeplaatst naar dit LTFU-onderzoek en zullen zij eventuele lopende bezoeken van het interventionele onderzoek voltooien voordat ze beginnen met de klinische evaluaties die in dit protocol zijn opgenomen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Dit is een observationeel langetermijnfollow-uponderzoek (LTFU) van deelnemers aan eerdere interventionele onderzoeken waarbij FBX-101 werd toegediend.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers die een eerdere klinische proef hebben afgerond met de toediening van FBX-101.
  • Ouder(s)/wettelijke voogd(en) van de deelnemer die bereid en in staat zijn om het geïnformeerde toestemmingsproces te voltooien en de onderzoeksprocedures en het bezoekschema na te leven.

Uitsluitingscriteria:

•Geplande of huidige deelname aan enig ander interventioneel klinisch onderzoek dat de evaluatie van de veiligheid of werkzaamheid van FBX-101 tijdens dit onderzoek kan verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten namen deel aan het FBX-101-LTFU-onderzoek
De deelnemers worden gedurende 36 maanden gevolgd nadat zij hun deelname aan de interventionele proef hebben afgerond. Ze zullen vijf geplande bezoeken voltooien met beoordelingen zoals gespecificeerd in het beoordelingsschema, om gegevens te verzamelen over de veiligheid en aanvullende tekenen van werkzaamheid voor FBX-101. De patiënten die deelnamen aan een ander vroegtijdig beëindigd onderzoek, zullen eerst de lopende evaluaties van dat onderzoek voltooien.
Biologisch: FBX-101
Een replicatie-deficiënte adeno-geassocieerde virusgenoverdrachtsvector die het menselijke galactocerebrosidase (hGALC) cDNA tot expressie brengt, zal eenmalig worden toegediend via een veneuze katheter die in een ader van de perifere ledematen wordt ingebracht.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid op lange termijn, zoals beoordeeld op basis van de incidentie van ernstige bijwerkingen (SAE's) en bijwerkingen van bijzonder belang (AESI's) die worden toegeschreven aan FBX-101
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van de verandering in de kwaliteit van leven, longitudinaal gemeten aan de hand van de Pediatric Quality of Life (PedsQL) Generieke Kernschalen met Family Impact Module en Multidimensionale Vermoeidheidsschaal
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld door verandering van ontwikkelingsmijlpalen zoals taal- en motorische vaardigheden, zoals longitudinaal gemeten door een specifieke vragenlijst over ontwikkelingsmijlpalen
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van verandering van de visuele functie zoals longitudinaal gemeten aan de hand van visueel opgeroepen potentieel (VEP)
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van verandering van de visuele functie, longitudinaal gemeten aan de hand van de gezichtsscherpte
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld door verandering van chimerisme van volbloeddonoren
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld door verandering van psychosine in volbloed en plasma
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van de verandering van de grove motoriek, longitudinaal gemeten met behulp van de Peabody Developmental Motor Scale (PDMS-2)
Tijdsspanne: 36 maanden
De site levert ruwe gegevens en de sponsor berekent afgeleide scores volgens een specifieke handleiding. Hogere waarden betekenen een beter resultaat.
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van de verandering van de grove motoriek, longitudinaal gemeten door Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2)
Tijdsspanne: 36 maanden
De site levert ruwe gegevens en de sponsor berekent afgeleide scores volgens een specifieke handleiding. Hogere waarden betekenen een beter resultaat.
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van de verandering van de grove motorische functie, longitudinaal gemeten met behulp van de Gross Motor Function Measure 88 (GMFM-88)
Tijdsspanne: 36 maanden
De site levert ruwe gegevens en de sponsor berekent afgeleide scores volgens een specifieke handleiding. Hogere waarden betekenen een beter resultaat.
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van de verandering van de fijne motoriek, longitudinaal gemeten volgens de Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Tijdsspanne: 36 maanden
De site levert ruwe gegevens en de sponsor berekent afgeleide scores volgens een specifieke handleiding. Hogere waarden betekenen een beter resultaat.
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van de verandering van de fijne motoriek, longitudinaal gemeten door Beery VMI Sixth Edition (VMI)
Tijdsspanne: 36 maanden
De site levert ruwe gegevens en de sponsor berekent afgeleide scores volgens een specifieke handleiding. Hogere waarden betekenen een beter resultaat.
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van de verandering van de fijne motoriek, longitudinaal gemeten volgens de Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Tijdsspanne: 36 maanden
De site levert ruwe gegevens en de sponsor berekent afgeleide scores volgens een specifieke handleiding. Hogere waarden betekenen een beter resultaat.
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van de verandering van de fijne motoriek, longitudinaal gemeten door de Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3)
Tijdsspanne: 36 maanden
De site levert ruwe gegevens en de sponsor berekent afgeleide scores volgens een specifieke handleiding. Hogere waarden betekenen een beter resultaat.
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van de verandering van de cognitieve functie, longitudinaal gemeten volgens de Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Tijdsspanne: 36 maanden
De site levert ruwe gegevens en de sponsor berekent afgeleide scores volgens een specifieke handleiding. Hogere waarden betekenen een beter resultaat.
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van de verandering van de cognitieve functie, longitudinaal gemeten volgens de Differential Ability Scale II (DAS-II)
Tijdsspanne: 36 maanden
De site levert ruwe gegevens en de sponsor berekent afgeleide scores volgens een specifieke handleiding. Hogere waarden betekenen een beter resultaat.
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van de verandering van de cognitieve functie, longitudinaal gemeten volgens de Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Tijdsspanne: 36 maanden
De site levert ruwe gegevens en de sponsor berekent afgeleide scores volgens een specifieke handleiding. Hogere waarden betekenen een beter resultaat.
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld door verandering van de adaptieve gedragsfunctie, longitudinaal gemeten door de Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3).
Tijdsspanne: 36 maanden
De site levert ruwe gegevens en de sponsor berekent afgeleide scores volgens een specifieke handleiding. Hogere waarden betekenen een beter resultaat.
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van de verandering van de taalfunctie, longitudinaal gemeten volgens de Mullen Scales of Early Learning (MSEL).
Tijdsspanne: 36 maanden
De site levert ruwe gegevens en de sponsor berekent afgeleide scores volgens een specifieke handleiding. Hogere waarden betekenen een beter resultaat.
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van verandering van taalfunctie longitudinaal gemeten door Clinical Evaluation of Language Fundamentals Fifth Edition (CELF-5)
Tijdsspanne: 36 maanden
De site levert ruwe gegevens en de sponsor berekent afgeleide scores volgens een specifieke handleiding. Hogere waarden betekenen een beter resultaat.
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van de verandering van de taalfunctie, longitudinaal gemeten volgens de Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Tijdsspanne: 36 maanden
De site levert ruwe gegevens en de sponsor berekent afgeleide scores volgens een specifieke handleiding. Hogere waarden betekenen een beter resultaat.
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld door verandering van taalfunctie longitudinaal gemeten door Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3).
Tijdsspanne: 36 maanden
De site levert ruwe gegevens en de sponsor berekent afgeleide scores volgens een specifieke handleiding. Hogere waarden betekenen een beter resultaat.
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van de verandering van de gehoorfunctie, longitudinaal gemeten aan de hand van auditieve hersenstamreacties (ABR's)
Tijdsspanne: 36 maanden
Absolute waarden voor golven I, III en V in milliseconden worden geregistreerd langs interpretatie en golfvormmorfologie; en ook auditieve hersenstamreacties (gecorrigeerd).
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van de verandering van de gehoorfunctie, longitudinaal gemeten met gedragsaudiometrie (BAUD)
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld aan de hand van de verandering van de perifere zenuwgeleidingssnelheid, longitudinaal gemeten door middel van Nerve Conduction Velocity (NCV)-beoordelingen
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld door verandering van fractionele anisotropie (FA) zoals longitudinaal gemeten door middel van Magnetic Resonance Imaging (MRI) van de hersenen met Diffusion Tensor Imaging (DTI)
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden
Werkzaamheid zoals beoordeeld door verandering van galactosylceramidase (GALC)-spiegels in plasma en hersenvocht (CSF)
Tijdsspanne: 36 maanden
36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Forge Biologics, Inc

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 augustus 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 april 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 maart 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 maart 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

5 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FBX-101-LTFU

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren