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Studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia di FBX-101 nei pazienti Krabbe

29 agosto 2025 aggiornato da: Forge Biologics, Inc

Uno studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia dei pazienti Krabbe negli studi clinici sulla terapia genica che prevedono la somministrazione di FBX-101 (AAVrh.10-hGALC)

Si tratta di uno studio osservazionale che arruolerà tutti i pazienti affetti dalla malattia di Krabbe che hanno partecipato a precedenti studi clinici interventistici che prevedevano la somministrazione di FBX-101.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

FBX-101-LTFU è uno studio multicentrico, non interventistico, di follow-up a lungo termine (LTFU) su partecipanti provenienti da precedenti studi interventistici che prevedevano la somministrazione di FBX-101. I partecipanti idonei saranno sottoposti a valutazioni cliniche a intervalli prespecificati per almeno 3 anni dall'ultima visita nella precedente sperimentazione clinica (fino a 5 anni dopo il trattamento FBX-101). La sicurezza generale e ulteriori segnali di efficacia verranno raccolti con una serie di test di laboratorio, test diagnostici e indagini sulle prestazioni. Inoltre, i bambini che partecipano a studi interventistici che vengono interrotti anticipatamente verranno trasferiti a questo studio LTFU e completeranno tutte le visite in sospeso dallo studio interventistico prima di iniziare le valutazioni cliniche incluse in questo protocollo.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Questo è uno studio osservazionale di follow-up a lungo termine (LTFU) di partecipanti provenienti da precedenti studi interventistici che prevedevano la somministrazione di FBX-101.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti che hanno completato una precedente sperimentazione clinica che prevedeva la somministrazione di FBX-101.
  • Genitore/i/tutore/i legale/i del partecipante disposto e in grado di completare il processo di consenso informato e rispettare le procedure dello studio e il programma delle visite.

Criteri di esclusione:

•Partecipazione pianificata o attuale a qualsiasi altro studio clinico interventistico che possa confondere la valutazione di sicurezza o efficacia di FBX-101 durante questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti arruolati nello studio FBX-101-LTFU
I partecipanti saranno seguiti per 36 mesi dopo aver concluso la loro partecipazione allo studio interventistico. Completeranno 5 visite programmate con valutazioni come specificato nel programma delle valutazioni, per raccogliere dati sulla sicurezza e ulteriori segni di efficacia per FBX-101. I pazienti arruolati da qualsiasi altro studio interrotto anticipatamente completeranno prima le valutazioni in sospeso di quello studio.
Biologico: FBX-101
Un vettore di trasferimento genico del virus adeno-associato carente di replicazione che esprime il cDNA della galattocerebrosidasi umana (hGALC) verrà somministrato una volta attraverso un catetere venoso inserito in una vena periferica dell'arto.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza a lungo termine valutata in base all'incidenza di eventi avversi gravi (SAE) e di eventi avversi di particolare interesse (AESI) attribuiti a FBX-101
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia valutata in base al cambiamento della qualità della vita misurato longitudinalmente dalle scale core generiche Pediatric Quality of Life (PedsQL) con Family Impact Module e Multidimensional Fatigue Scale
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi
Efficacia valutata dal cambiamento delle tappe fondamentali dello sviluppo come il linguaggio e le abilità motorie misurate longitudinalmente da uno specifico questionario sulle tappe fondamentali dello sviluppo
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi
Efficacia valutata dal cambiamento della funzione visiva misurata longitudinalmente dai potenziali evocati visivi (VEP)
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi
Efficacia valutata dal cambiamento della funzione visiva misurata longitudinalmente dall'acuità visiva
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi
Efficacia valutata in base al cambiamento del chimerismo del donatore di sangue intero
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi
Efficacia valutata mediante variazione della psicosina nel sangue intero e nel plasma
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi
Efficacia valutata dal cambiamento della funzione motoria generale misurata longitudinalmente dalla Peabody Developmental Motor Scale (PDMS-2)
Lasso di tempo: 36 mesi
Il sito fornisce dati grezzi e lo sponsor calcola i punteggi derivati ​​secondo il manuale specifico. Valori più alti significheranno risultati migliori.
36 mesi
Efficacia valutata mediante il cambiamento della funzione motoria generale misurata longitudinalmente mediante il test di competenza motoria Bruininks-Oseretsky (BOT-2)
Lasso di tempo: 36 mesi
Il sito fornisce dati grezzi e lo sponsor calcola i punteggi derivati ​​secondo il manuale specifico. Valori più alti significheranno risultati migliori.
36 mesi
Efficacia valutata dal cambiamento della funzione motoria generale misurata longitudinalmente dalla Misura della funzione motoria lorda 88 (GMFM-88)
Lasso di tempo: 36 mesi
Il sito fornisce dati grezzi e lo sponsor calcola i punteggi derivati ​​secondo il manuale specifico. Valori più alti significheranno risultati migliori.
36 mesi
Efficacia valutata dal cambiamento della funzione motoria fine misurata longitudinalmente mediante Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Lasso di tempo: 36 mesi
Il sito fornisce dati grezzi e lo sponsor calcola i punteggi derivati ​​secondo il manuale specifico. Valori più alti significheranno risultati migliori.
36 mesi
Efficacia valutata mediante il cambiamento della funzione motoria fine misurata longitudinalmente mediante Beery VMI Sesta Edizione (VMI)
Lasso di tempo: 36 mesi
Il sito fornisce dati grezzi e lo sponsor calcola i punteggi derivati ​​secondo il manuale specifico. Valori più alti significheranno risultati migliori.
36 mesi
Efficacia valutata mediante il cambiamento della funzione motoria fine misurata longitudinalmente mediante le Scale Bayley dello sviluppo infantile (Bayley-III)
Lasso di tempo: 36 mesi
Il sito fornisce dati grezzi e lo sponsor calcola i punteggi derivati ​​secondo il manuale specifico. Valori più alti significheranno risultati migliori.
36 mesi
Efficacia valutata dal cambiamento della funzione motoria fine misurata longitudinalmente dalla Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3)
Lasso di tempo: 36 mesi
Il sito fornisce dati grezzi e lo sponsor calcola i punteggi derivati ​​secondo il manuale specifico. Valori più alti significheranno risultati migliori.
36 mesi
Efficacia valutata mediante il cambiamento della funzione cognitiva misurata longitudinalmente mediante Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Lasso di tempo: 36 mesi
Il sito fornisce dati grezzi e lo sponsor calcola i punteggi derivati ​​secondo il manuale specifico. Valori più alti significheranno risultati migliori.
36 mesi
Efficacia valutata mediante il cambiamento della funzione cognitiva misurata longitudinalmente mediante la Differential Ability Scale II (DAS-II)
Lasso di tempo: 36 mesi
Il sito fornisce dati grezzi e lo sponsor calcola i punteggi derivati ​​secondo il manuale specifico. Valori più alti significheranno risultati migliori.
36 mesi
Efficacia valutata dal cambiamento della funzione cognitiva misurata longitudinalmente mediante Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Lasso di tempo: 36 mesi
Il sito fornisce dati grezzi e lo sponsor calcola i punteggi derivati ​​secondo il manuale specifico. Valori più alti significheranno risultati migliori.
36 mesi
Efficacia valutata dal cambiamento della funzione del comportamento adattivo misurata longitudinalmente dalla Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3).
Lasso di tempo: 36 mesi
Il sito fornisce dati grezzi e lo sponsor calcola i punteggi derivati ​​secondo il manuale specifico. Valori più alti significheranno risultati migliori.
36 mesi
Efficacia valutata dal cambiamento della funzione linguistica misurata longitudinalmente mediante Mullen Scales of Early Learning (MSEL).
Lasso di tempo: 36 mesi
Il sito fornisce dati grezzi e lo sponsor calcola i punteggi derivati ​​secondo il manuale specifico. Valori più alti significheranno risultati migliori.
36 mesi
Efficacia valutata mediante il cambiamento della funzione linguistica misurata longitudinalmente mediante la valutazione clinica dei fondamenti del linguaggio quinta edizione (CELF-5)
Lasso di tempo: 36 mesi
Il sito fornisce dati grezzi e lo sponsor calcola i punteggi derivati ​​secondo il manuale specifico. Valori più alti significheranno risultati migliori.
36 mesi
Efficacia valutata dal cambiamento della funzione linguistica misurata longitudinalmente mediante Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Lasso di tempo: 36 mesi
Il sito fornisce dati grezzi e lo sponsor calcola i punteggi derivati ​​secondo il manuale specifico. Valori più alti significheranno risultati migliori.
36 mesi
Efficacia valutata dal cambiamento della funzione linguistica misurata longitudinalmente dalla Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3).
Lasso di tempo: 36 mesi
Il sito fornisce dati grezzi e lo sponsor calcola i punteggi derivati ​​secondo il manuale specifico. Valori più alti significheranno risultati migliori.
36 mesi
Efficacia valutata mediante il cambiamento della funzione uditiva misurata longitudinalmente mediante le risposte uditive del tronco encefalico (ABR)
Lasso di tempo: 36 mesi
I valori assoluti per le onde I, III e V in millisecondi verranno registrati insieme all'interpretazione e alla morfologia della forma d'onda; e anche risposte uditive del tronco encefalico (corrette).
36 mesi
Efficacia valutata mediante il cambiamento della funzione uditiva misurata longitudinalmente mediante audiometria comportamentale (BAUD)
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi
Efficacia valutata mediante variazione della velocità di conduzione nervosa periferica misurata longitudinalmente mediante valutazioni della velocità di conduzione nervosa (NCV)
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi
Efficacia valutata mediante variazione dell'anisotropia frazionata (FA) misurata longitudinalmente mediante risonanza magnetica cerebrale (MRI) con tensore di diffusione (DTI)
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi
Efficacia valutata mediante variazione dei livelli di galattosilceramidasi (GALC) nel plasma e nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Forge Biologics, Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 agosto 2024

Completamento primario (Effettivo)

10 aprile 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

11 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

13 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

5 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FBX-101-LTFU

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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