Studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia di FBX-101 nei pazienti Krabbe
Uno studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia dei pazienti Krabbe negli studi clinici sulla terapia genica che prevedono la somministrazione di FBX-101 (AAVrh.10-hGALC)
This is an observational study that will enroll any patients with Krabbe disease that have participated in prior interventional clinical trials involving the administration of FBX-101.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
FBX-101-LTFU is a multicenter, non-interventional, Long-Term Follow-Up (LTFU) study of participants from prior interventional trials involving the administration of FBX-101. Eligible participants will undergo clinical evaluations at prespecified intervals for at least 3 years from the last visit in the prior clinical trial (up to 5 years post-FBX-101 treatment). Overall safety and additional signs of efficacy will be collected with a series of laboratory tests, diagnostic tests, and performance surveys. Additionally, children participating in interventional trials that are terminated early will be transferred to this LTFU study and will complete any pending visits from the interventional trial before starting the clinical evaluations included in this protocol.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Duke University
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
This is an observational long-term follow-up (LTFU) study of participants from prior interventional trials involving the administration of FBX-101.
Descrizione
Inclusion Criteria:
- Participants that have completed a prior clinical trial involving the administration of FBX-101.
- Parent(s)/legal guardian(s) of participant willing and able to complete the informed consent process and comply with study procedures and visit schedule.
Exclusion Criteria:
•Planned or current participation in any other interventional clinical study that may confound the safety or efficacy evaluation of FBX-101 during this study.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: OTHER
- Prospettive temporali: PROSPECTIVE
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Patients enrolled in the FBX-101-LTFU study
The participants will be followed for 36 months after they have concluded their participation in the interventional trial. They will complete 5 scheduled visits with assessments as specified in the schedule of assessments, to collect data for safety and additional signs of efficacy for FBX-101. Those patients enrolled from any other early terminated trial, will first complete pending evaluations from that trial. |
A replication-deficient adeno-associated virus gene transfer vector expressing the human galactocerebrosidase (hGALC) cDNA will be delivered one-time through a venous catheter inserted into a peripheral limb vein. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Sicurezza a lungo termine valutata in base all'incidenza di eventi avversi gravi (SAE) e di eventi avversi di particolare interesse (AESI) attribuiti a FBX-101
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia valutata in base al cambiamento della qualità della vita misurato longitudinalmente dalle scale core generiche Pediatric Quality of Life (PedsQL) con Family Impact Module e Multidimensional Fatigue Scale
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Efficacia valutata dal cambiamento delle tappe fondamentali dello sviluppo come il linguaggio e le abilità motorie misurate longitudinalmente da uno specifico questionario sulle tappe fondamentali dello sviluppo
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Efficacia valutata dal cambiamento della funzione visiva misurata longitudinalmente dai potenziali evocati visivi (VEP)
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Efficacia valutata dal cambiamento della funzione visiva misurata longitudinalmente dall'acuità visiva
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Efficacia valutata in base al cambiamento del chimerismo del donatore di sangue intero
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Efficacia valutata mediante variazione della psicosina nel sangue intero e nel plasma
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Efficacia valutata mediante il cambiamento della funzione uditiva misurata longitudinalmente mediante audiometria comportamentale (BAUD)
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Efficacia valutata mediante variazione della velocità di conduzione nervosa periferica misurata longitudinalmente mediante valutazioni della velocità di conduzione nervosa (NCV)
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Efficacia valutata mediante variazione dell'anisotropia frazionata (FA) misurata longitudinalmente mediante risonanza magnetica cerebrale (MRI) con tensore di diffusione (DTI)
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Efficacia valutata mediante variazione dei livelli di galattosilceramidasi (GALC) nel plasma e nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Efficacy as assessed by change of gross motor function measured longitudinally by Peabody Developmental Motor Scale (PDMS-2)
Lasso di tempo: 36 months
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The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
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Efficacy as assessed by change of gross motor function measured longitudinally by Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2)
Lasso di tempo: 36 months
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The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
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Efficacy as assessed by change of gross motor function measured longitudinally by Gross Motor Function Measure 88 (GMFM-88)
Lasso di tempo: 36 months
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The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
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Efficacy as assessed by change of fine motor function measured longitudinally by Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Lasso di tempo: 36 months
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The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
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Efficacy as assessed by change of fine motor function measured longitudinally by Beery VMI Sixth Edition (VMI)
Lasso di tempo: 36 months
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The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
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Efficacy as assessed by change of fine motor function measured longitudinally by Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Lasso di tempo: 36 months
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The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
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Efficacy as assessed by change of fine motor function measured longitudinally by Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3)
Lasso di tempo: 36 months
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The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
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Efficacy as assessed by change of cognitive function measured longitudinally by Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Lasso di tempo: 36 months
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The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
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Efficacy as assessed by change of cognitive function measured longitudinally by the Differential Ability Scale II (DAS-II)
Lasso di tempo: 36 months
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The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
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Efficacy as assessed by change of cognitive function measured longitudinally by Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Lasso di tempo: 36 months
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The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
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Efficacy as assessed by change of adaptive behaviour function measured longitudinally by Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3).
Lasso di tempo: 36 months
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The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
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Efficacy as assessed by change of language function measured longitudinally by Mullen Scales of Early Learning (MSEL).
Lasso di tempo: 36 months
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The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
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Efficacy as assessed by change of language function measured longitudinally by Clinical Evaluation of Language Fundamentals Fifth Edition (CELF-5)
Lasso di tempo: 36 months
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The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
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Efficacy as assessed by change of language function measured longitudinally by Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Lasso di tempo: 36 months
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The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
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Efficacy as assessed by change of language function measured longitudinally by Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3).
Lasso di tempo: 36 months
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The site is providing raw data and sponsor is calculating derived scores according to specific manual. Higher values will mean better outcome. |
36 months
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Efficacy as assessed by change of hearing function measured longitudinally by Auditory Brainstem Responses (ABRs)
Lasso di tempo: 36 months
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Absolute values for Waves I, III and V in milliseconds will be recorded along interpretation and waveform morphology; and also Auditory Brainstem Responses (corrected). |
36 months
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Bascou N, DeRenzo A, Poe MD, Escolar ML. A prospective natural history study of Krabbe disease in a patient cohort with onset between 6 months and 3 years of life. Orphanet J Rare Dis. 2018 Aug 9;13(1):126. doi: 10.1186/s13023-018-0872-9.
- Beltran-Quintero ML, Bascou NA, Poe MD, Wenger DA, Saavedra-Matiz CA, Nichols MJ, Escolar ML. Early progression of Krabbe disease in patients with symptom onset between 0 and 5 months. Orphanet J Rare Dis. 2019 Feb 18;14(1):46. doi: 10.1186/s13023-019-1018-4.
- Yoon IC, Bascou NA, Poe MD, Szabolcs P, Escolar ML. Long-term neurodevelopmental outcomes of hematopoietic stem cell transplantation for late-infantile Krabbe disease. Blood. 2021 Apr 1;137(13):1719-1730. doi: 10.1182/blood.2020005477.
- Wright MD, Poe MD, DeRenzo A, Haldal S, Escolar ML. Developmental outcomes of cord blood transplantation for Krabbe disease: A 15-year study. Neurology. 2017 Sep 26;89(13):1365-1372. doi: 10.1212/WNL.0000000000004418. Epub 2017 Aug 30.
- Gupta A, Poe MD, Styner MA, Panigrahy A, Escolar ML. Regional differences in fiber tractography predict neurodevelopmental outcomes in neonates with infantile Krabbe disease. Neuroimage Clin. 2014 Sep 26;7:792-8. doi: 10.1016/j.nicl.2014.09.014. eCollection 2015.
- Bradbury AM, Bagel J, Swain G, Miyadera K, Pesayco JP, Assenmacher CA, Brisson B, Hendricks I, Wang XH, Herbst Z, Pyne N, Odonnell P, Shelton GD, Gelb M, Hackett N, Szabolcs P, Vite CH, Escolar M. Combination HSCT and intravenous AAV-mediated gene therapy in a canine model proves pivotal for translation of Krabbe disease therapy. Mol Ther. 2024 Jan 3;32(1):44-58. doi: 10.1016/j.ymthe.2023.11.014. Epub 2023 Nov 11.
- Siddiqi ZA, Sanders DB, Massey JM. Peripheral neuropathy in Krabbe disease: effect of hematopoietic stem cell transplantation. Neurology. 2006 Jul 25;67(2):268-72. doi: 10.1212/01.wnl.0000230156.01228.33.
- Vander Lugt MT, Chen X, Escolar ML, Carella BA, Barnum JL, Windreich RM, Hill MJ, Poe M, Marsh RA, Stanczak H, Stenger EO, Szabolcs P. Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Adv. 2020 Jul 14;4(13):3041-3052. doi: 10.1182/bloodadvances.2020001940.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie demielinizzanti
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie ereditarie demielinizzanti del sistema nervoso centrale
- Leucoencefalopatie
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Sfingolipidi
- Lipidosi
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Leucodistrofia, cellula globoide
Altri numeri di identificazione dello studio
- PRO00120964
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
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