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Étude de suivi à long terme pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du FBX-101 chez les patients Krabbe

29 août 2025 mis à jour par: Forge Biologics, Inc

Une étude de suivi à long terme pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des patients Krabbe issus d'essais cliniques de thérapie génique impliquant l'administration de FBX-101 (AAVrh.10-hGALC)

Il s'agit d'une étude observationnelle qui recrutera tous les patients atteints de la maladie de Krabbe ayant participé à des essais cliniques interventionnels antérieurs impliquant l'administration de FBX-101.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

FBX-101-LTFU est une étude multicentrique, non interventionnelle et de suivi à long terme (LTFU) de participants à des essais interventionnels antérieurs impliquant l'administration de FBX-101. Les participants éligibles subiront des évaluations cliniques à intervalles prédéfinis pendant au moins 3 ans à compter de la dernière visite de l'essai clinique précédent (jusqu'à 5 ans après le traitement FBX-101). La sécurité globale et les signes supplémentaires d'efficacité seront collectés grâce à une série de tests de laboratoire, de tests de diagnostic et d'enquêtes de performance. De plus, les enfants participant à des essais interventionnels terminés prématurément seront transférés à cette étude LTFU et effectueront toutes les visites en attente de l'essai interventionnel avant de commencer les évaluations cliniques incluses dans ce protocole.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Il s'agit d'une étude observationnelle de suivi à long terme (LTFU) de participants à des essais interventionnels antérieurs impliquant l'administration de FBX-101.

La description

Critère d'intégration:

  • Participants ayant terminé un essai clinique antérieur impliquant l'administration de FBX-101.
  • Parent(s)/tuteur(s) légal(s) du participant disposés et capables de terminer le processus de consentement éclairé et de se conformer aux procédures d'étude et au calendrier des visites.

Critère d'exclusion:

• Participation prévue ou actuelle à toute autre étude clinique interventionnelle susceptible de confondre l'évaluation de l'innocuité ou de l'efficacité du FBX-101 au cours de cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients inscrits dans l'étude FBX-101-LTFU
Les participants seront suivis pendant 36 mois après avoir conclu leur participation à l'essai interventionnel. Ils effectueront 5 visites programmées avec des évaluations comme spécifié dans le calendrier des évaluations, pour collecter des données sur la sécurité et des signes supplémentaires d'efficacité pour le FBX-101. Les patients inscrits dans tout autre essai terminé prématurément termineront d'abord les évaluations en attente de cet essai.
Biologique: FBX-101
Un vecteur de transfert de gène de virus adéno-associé déficient en réplication exprimant l'ADNc de la galactocérébrosidase humaine (hGALC) sera administré une seule fois via un cathéter veineux inséré dans une veine périphérique d'un membre.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Sécurité à long terme, évaluée par l'incidence des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) attribués au FBX-101.
Délai: 36 mois
36 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité telle qu'évaluée par le changement de la qualité de vie mesuré longitudinalement par les échelles de base génériques de qualité de vie pédiatrique (PedsQL) avec module d'impact familial et échelle de fatigue multidimensionnelle
Délai: 36 mois
36 mois
Efficacité telle qu'évaluée par le changement des étapes de développement telles que le langage et les capacités motrices, mesurées longitudinalement par un questionnaire spécifique sur les étapes de développement
Délai: 36 mois
36 mois
Efficacité évaluée par le changement de la fonction visuelle mesuré longitudinalement par les potentiels évoqués visuels (PEV)
Délai: 36 mois
36 mois
Efficacité évaluée par le changement de la fonction visuelle mesuré longitudinalement par l'acuité visuelle
Délai: 36 mois
36 mois
Efficacité évaluée par le changement du chimérisme du donneur de sang total
Délai: 36 mois
36 mois
Efficacité évaluée par le changement de psychosine dans le sang total et le plasma
Délai: 36 mois
36 mois
Efficacité évaluée par le changement de la fonction motrice globale mesuré longitudinalement par l'échelle motrice de développement Peabody (PDMS-2)
Délai: 36 mois
Le site fournit des données brutes et le sponsor calcule les scores dérivés selon un manuel spécifique. Des valeurs plus élevées signifieront de meilleurs résultats.
36 mois
Efficacité telle qu'évaluée par le changement de la fonction motrice globale mesuré longitudinalement par le test Bruininks-Oseretsky de compétence motrice (BOT-2)
Délai: 36 mois
Le site fournit des données brutes et le sponsor calcule les scores dérivés selon un manuel spécifique. Des valeurs plus élevées signifieront de meilleurs résultats.
36 mois
Efficacité telle qu'évaluée par le changement de la fonction motrice globale mesuré longitudinalement par la mesure de la fonction motrice globale 88 (GMFM-88)
Délai: 36 mois
Le site fournit des données brutes et le sponsor calcule les scores dérivés selon un manuel spécifique. Des valeurs plus élevées signifieront de meilleurs résultats.
36 mois
Efficacité évaluée par le changement de la fonction motrice fine mesuré longitudinalement par les échelles Mullen d'apprentissage précoce (MSEL)
Délai: 36 mois
Le site fournit des données brutes et le sponsor calcule les scores dérivés selon un manuel spécifique. Des valeurs plus élevées signifieront de meilleurs résultats.
36 mois
Efficacité évaluée par le changement de la fonction motrice fine mesuré longitudinalement par Beery VMI Sixth Edition (VMI)
Délai: 36 mois
Le site fournit des données brutes et le sponsor calcule les scores dérivés selon un manuel spécifique. Des valeurs plus élevées signifieront de meilleurs résultats.
36 mois
Efficacité évaluée par le changement de la fonction motrice fine mesuré longitudinalement par les échelles de développement du nourrisson de Bayley (Bayley-III)
Délai: 36 mois
Le site fournit des données brutes et le sponsor calcule les scores dérivés selon un manuel spécifique. Des valeurs plus élevées signifieront de meilleurs résultats.
36 mois
Efficacité évaluée par le changement de la fonction motrice fine mesuré longitudinalement par l'échelle de comportement adaptatif de Vineland (Vineland 3)
Délai: 36 mois
Le site fournit des données brutes et le sponsor calcule les scores dérivés selon un manuel spécifique. Des valeurs plus élevées signifieront de meilleurs résultats.
36 mois
Efficacité évaluée par le changement de la fonction cognitive mesuré longitudinalement par les échelles Mullen de l'apprentissage précoce (MSEL)
Délai: 36 mois
Le site fournit des données brutes et le sponsor calcule les scores dérivés selon un manuel spécifique. Des valeurs plus élevées signifieront de meilleurs résultats.
36 mois
Efficacité telle qu'évaluée par le changement de la fonction cognitive mesuré longitudinalement par l'échelle d'aptitude différentielle II (DAS-II)
Délai: 36 mois
Le site fournit des données brutes et le sponsor calcule les scores dérivés selon un manuel spécifique. Des valeurs plus élevées signifieront de meilleurs résultats.
36 mois
Efficacité évaluée par le changement de la fonction cognitive mesuré longitudinalement par les échelles de Bayley du développement du nourrisson (Bayley-III)
Délai: 36 mois
Le site fournit des données brutes et le sponsor calcule les scores dérivés selon un manuel spécifique. Des valeurs plus élevées signifieront de meilleurs résultats.
36 mois
Efficacité telle qu'évaluée par le changement de la fonction de comportement adaptatif mesuré longitudinalement par l'échelle de comportement adaptatif de Vineland (Vineland 3).
Délai: 36 mois
Le site fournit des données brutes et le sponsor calcule les scores dérivés selon un manuel spécifique. Des valeurs plus élevées signifieront de meilleurs résultats.
36 mois
Efficacité telle qu'évaluée par le changement de la fonction linguistique mesuré longitudinalement par les échelles Mullen d'apprentissage précoce (MSEL).
Délai: 36 mois
Le site fournit des données brutes et le sponsor calcule les scores dérivés selon un manuel spécifique. Des valeurs plus élevées signifieront de meilleurs résultats.
36 mois
Efficacité telle qu'évaluée par le changement de la fonction du langage mesuré longitudinalement par l'évaluation clinique des principes fondamentaux du langage, cinquième édition (CELF-5)
Délai: 36 mois
Le site fournit des données brutes et le sponsor calcule les scores dérivés selon un manuel spécifique. Des valeurs plus élevées signifieront de meilleurs résultats.
36 mois
Efficacité telle qu'évaluée par le changement de la fonction du langage mesuré longitudinalement par les échelles de développement du nourrisson de Bayley (Bayley-III)
Délai: 36 mois
Le site fournit des données brutes et le sponsor calcule les scores dérivés selon un manuel spécifique. Des valeurs plus élevées signifieront de meilleurs résultats.
36 mois
Efficacité évaluée par le changement de la fonction linguistique mesuré longitudinalement par l'échelle de comportement adaptatif de Vineland (Vineland 3).
Délai: 36 mois
Le site fournit des données brutes et le sponsor calcule les scores dérivés selon un manuel spécifique. Des valeurs plus élevées signifieront de meilleurs résultats.
36 mois
Efficacité telle qu'évaluée par le changement de la fonction auditive mesuré longitudinalement par les réponses auditives du tronc cérébral (ABR)
Délai: 36 mois
Les valeurs absolues des vagues I, III et V en millisecondes seront enregistrées selon l'interprétation et la morphologie de la forme d'onde ; et également les réponses auditives du tronc cérébral (corrigées).
36 mois
Efficacité évaluée par le changement de la fonction auditive mesuré longitudinalement par audiométrie comportementale (BAUD)
Délai: 36 mois
36 mois
Efficacité telle qu'évaluée par le changement de la vitesse de conduction nerveuse périphérique mesurée longitudinalement par des évaluations de la vitesse de conduction nerveuse (NCV)
Délai: 36 mois
36 mois
Efficacité telle qu'évaluée par le changement de l'anisotropie fractionnée (AF) mesurée longitudinalement par imagerie par résonance magnétique (IRM) cérébrale avec imagerie du tenseur de diffusion (DTI)
Délai: 36 mois
36 mois
Efficacité évaluée par la modification des taux de galactosylcéramidase (GALC) dans le plasma et le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: 36 mois
36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Forge Biologics, Inc

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 août 2024

Achèvement primaire (Réel)

10 avril 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

11 avril 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 mars 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2024

Première publication (Réel)

13 mars 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

5 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FBX-101-LTFU

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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