Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование для оценки безопасности и эффективности FBX-101 у пациентов Краббе

25 апреля 2024 г. обновлено: Forge Biologics, Inc

Долгосрочное последующее исследование для оценки безопасности и эффективности пациентов Краббе в ходе клинических испытаний генной терапии с применением FBX-101 (AAVrh.10-hGALC)

Это обсервационное исследование, в котором будут участвовать все пациенты с болезнью Краббе, принимавшие участие в предыдущих интервенционных клинических исследованиях с применением FBX-101.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

FBX-101-LTFU — это многоцентровое неинтервенционное исследование с долгосрочным наблюдением (LTFU) с участием участников предыдущих интервенционных исследований, включающих введение FBX-101. Участники, отвечающие критериям участия, будут проходить клиническое обследование через заранее установленные промежутки времени в течение как минимум 3 лет с момента последнего визита в предыдущем клиническом исследовании (до 5 лет после лечения FBX-101). Общая безопасность и дополнительные признаки эффективности будут собраны с помощью серии лабораторных тестов, диагностических тестов и исследований эффективности. Кроме того, дети, участвующие в интервенционных исследованиях, которые были досрочно прекращены, будут переведены в это исследование LTFU и завершат все ожидающие визиты в рамках интервенционного исследования перед началом клинических оценок, включенных в этот протокол.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

25

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Это наблюдательное долгосрочное исследование (LTFU) участников предыдущих интервенционных исследований, включающих введение FBX-101.

Описание

Критерии включения:

  • Участники, завершившие предварительное клиническое исследование с применением FBX-101.
  • Родитель(и)/законный опекун(ы) участника, желающий и способный завершить процесс информированного согласия и соблюдать процедуры исследования и график посещений.

Критерий исключения:

• Планируемое или текущее участие в любом другом интервенционном клиническом исследовании, которое может поставить под сомнение оценку безопасности или эффективности FBX-101 во время этого исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты, включенные в исследование FBX-101-LTFU
За участниками будут наблюдать в течение 36 месяцев после завершения их участия в интервенционном исследовании. Они выполнят 5 плановых визитов с оценками, указанными в графике оценок, для сбора данных о безопасности и дополнительных признаках эффективности FBX-101. Пациенты, включенные в любое другое досрочно прекращенное исследование, сначала должны завершить ожидающие оценки этого исследования.
Биологический: ФБХ-101
Вектор для переноса гена аденоассоциированного вируса с дефицитом репликации, экспрессирующий кДНК галактоцереброзидазы человека (hGALC), будет доставлен однократно через венозный катетер, введенный в периферическую вену конечности.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Долгосрочная безопасность оценивается по частоте возникновения серьезных нежелательных явлений (SAE) и нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI), которые относятся к FBX-101.
Временное ограничение: 36 месяцев
36 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность оценивается по изменению качества жизни, измеренному в продольном направлении с помощью общих базовых шкал качества жизни детей (PedsQL) с модулем влияния на семью и многомерной шкалой усталости.
Временное ограничение: 36 месяцев
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению этапов развития, таких как языковые и двигательные навыки, измеренным в продольном направлении с помощью специального опросника по этапам развития.
Временное ограничение: 36 месяцев
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению зрительной функции, измеренной в продольном направлении с помощью зрительных вызванных потенциалов (ЗВП).
Временное ограничение: 36 месяцев
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению зрительной функции, измеренной в продольном направлении по остроте зрения.
Временное ограничение: 36 месяцев
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению химеризма донора цельной крови.
Временное ограничение: 36 месяцев
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению психозина в цельной крови и плазме.
Временное ограничение: 36 месяцев
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению функции крупной моторики, измеренной в продольном направлении по шкале развития моторики Пибоди (PDMS-2).
Временное ограничение: 36 месяцев
Сайт предоставляет необработанные данные, а спонсор рассчитывает полученные баллы в соответствии с конкретным руководством. Более высокие значения будут означать лучший результат.
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению общей двигательной функции, измеренному в продольном направлении с помощью теста двигательной компетентности Бруининка-Осерецкого (BOT-2).
Временное ограничение: 36 месяцев
Сайт предоставляет необработанные данные, а спонсор рассчитывает полученные баллы в соответствии с конкретным руководством. Более высокие значения будут означать лучший результат.
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению функции крупной моторики, измеренному в продольном направлении с помощью показателя общей моторной функции 88 (GMFM-88).
Временное ограничение: 36 месяцев
Сайт предоставляет необработанные данные, а спонсор рассчитывает полученные баллы в соответствии с конкретным руководством. Более высокие значения будут означать лучший результат.
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению функции мелкой моторики, измеренной в продольном направлении по шкале раннего обучения Маллена (MSEL).
Временное ограничение: 36 месяцев
Сайт предоставляет необработанные данные, а спонсор рассчитывает полученные баллы в соответствии с конкретным руководством. Более высокие значения будут означать лучший результат.
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению функции мелкой моторики, измеренной в продольном направлении с помощью Beery VMI Sixth Edition (VMI).
Временное ограничение: 36 месяцев
Сайт предоставляет необработанные данные, а спонсор рассчитывает полученные баллы в соответствии с конкретным руководством. Более высокие значения будут означать лучший результат.
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению функции мелкой моторики, измеренной в продольном направлении по шкале развития младенцев Бэйли (Бейли-III).
Временное ограничение: 36 месяцев
Сайт предоставляет необработанные данные, а спонсор рассчитывает полученные баллы в соответствии с конкретным руководством. Более высокие значения будут означать лучший результат.
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению функции мелкой моторики, измеренному в продольном направлении по шкале адаптивного поведения Вайнленда (Вайнленд 3).
Временное ограничение: 36 месяцев
Сайт предоставляет необработанные данные, а спонсор рассчитывает полученные баллы в соответствии с конкретным руководством. Более высокие значения будут означать лучший результат.
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению когнитивных функций, измеренному в продольном направлении по шкале раннего обучения Маллена (MSEL).
Временное ограничение: 36 месяцев
Сайт предоставляет необработанные данные, а спонсор рассчитывает полученные баллы в соответствии с конкретным руководством. Более высокие значения будут означать лучший результат.
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению когнитивных функций, измеренному в продольном направлении по шкале дифференциальных способностей II (DAS-II).
Временное ограничение: 36 месяцев
Сайт предоставляет необработанные данные, а спонсор рассчитывает полученные баллы в соответствии с конкретным руководством. Более высокие значения будут означать лучший результат.
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению когнитивных функций, измеренному в продольном направлении по шкале развития младенцев Бэйли (Бейли-III).
Временное ограничение: 36 месяцев
Сайт предоставляет необработанные данные, а спонсор рассчитывает полученные баллы в соответствии с конкретным руководством. Более высокие значения будут означать лучший результат.
36 месяцев
Эффективность оценивалась по изменению функции адаптивного поведения, измеренному в продольном направлении по шкале адаптивного поведения Вайнленда (Вайнленд 3).
Временное ограничение: 36 месяцев
Сайт предоставляет необработанные данные, а спонсор рассчитывает полученные баллы в соответствии с конкретным руководством. Более высокие значения будут означать лучший результат.
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению речевой функции, измеренному в продольном направлении по шкале раннего обучения Маллена (MSEL).
Временное ограничение: 36 месяцев
Сайт предоставляет необработанные данные, а спонсор рассчитывает полученные баллы в соответствии с конкретным руководством. Более высокие значения будут означать лучший результат.
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению речевой функции, измеренному в продольном направлении с помощью клинической оценки языковых основ, пятое издание (CELF-5).
Временное ограничение: 36 месяцев
Сайт предоставляет необработанные данные, а спонсор рассчитывает полученные баллы в соответствии с конкретным руководством. Более высокие значения будут означать лучший результат.
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению речевой функции, измеренному в продольном направлении по шкале развития младенцев Бэйли (Бейли-III).
Временное ограничение: 36 месяцев
Сайт предоставляет необработанные данные, а спонсор рассчитывает полученные баллы в соответствии с конкретным руководством. Более высокие значения будут означать лучший результат.
36 месяцев
Эффективность оценивалась по изменению речевой функции, измеренному в продольном направлении по шкале адаптивного поведения Вайнленда (Вайнленд 3).
Временное ограничение: 36 месяцев
Сайт предоставляет необработанные данные, а спонсор рассчитывает полученные баллы в соответствии с конкретным руководством. Более высокие значения будут означать лучший результат.
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению функции слуха, измеренному в продольном направлении с помощью слуховых реакций ствола мозга (ABR).
Временное ограничение: 36 месяцев
Абсолютные значения для волн I, III и V в миллисекундах будут записываться в соответствии с интерпретацией и морфологией сигналов; а также слуховые реакции ствола мозга (исправлено).
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению функции слуха, измеренному в продольном направлении с помощью поведенческой аудиометрии (BAUD).
Временное ограничение: 36 месяцев
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению скорости проводимости периферических нервов, измеренной в продольном направлении с помощью оценки скорости нервной проводимости (NCV).
Временное ограничение: 36 месяцев
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению фракционной анизотропии (FA), измеренной в продольном направлении с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) головного мозга с диффузионно-тензорной визуализацией (DTI).
Временное ограничение: 36 месяцев
36 месяцев
Эффективность оценивается по изменению уровней галактозилцерамидазы (GALC) в плазме и спинномозговой жидкости (СМЖ).
Временное ограничение: 36 месяцев
36 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Forge Biologics, Inc

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 марта 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 марта 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 марта 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FBX-101-LTFU

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ФБХ-101

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Uruguay

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться