Langsiktig oppfølgingsstudie for å evaluere sikkerhet og effekt av FBX-101 hos Krabbe-pasienter
29. august 2025 oppdatert av: Forge Biologics, Inc
En langsiktig oppfølgingsstudie for å evaluere sikkerhet og effekt av Krabbe-pasienter fra kliniske studier med genterapi som involverer administrering av FBX-101 (AAVrh.10-hGALC)
Dette er en observasjonsstudie som vil inkludere alle pasienter med Krabbe sykdom som har deltatt i tidligere intervensjonelle kliniske studier som involverer administrering av FBX-101.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
FBX-101-LTFU er en multisenter, ikke-intervensjonell, langsiktig oppfølgingsstudie (LTFU) av deltakere fra tidligere intervensjonsforsøk som involverer administrering av FBX-101.
Kvalifiserte deltakere vil gjennomgå kliniske evalueringer med forhåndsdefinerte intervaller i minst 3 år fra siste besøk i den tidligere kliniske studien (opptil 5 år etter FBX-101-behandling).
Generell sikkerhet og ytterligere tegn på effekt vil bli samlet inn med en rekke laboratorietester, diagnostiske tester og ytelsesundersøkelser.
I tillegg vil barn som deltar i intervensjonsforsøk som avsluttes tidlig, bli overført til denne LTFU-studien og vil fullføre eventuelle ventende besøk fra intervensjonsforsøket før de starter de kliniske evalueringene som er inkludert i denne protokollen.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Dette er en observasjonsstudie med langsiktig oppfølging (LTFU) av deltakere fra tidligere intervensjonsforsøk som involverer administrering av FBX-101.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere som har fullført en tidligere klinisk studie som involverer administrering av FBX-101.
- Foreldre/verge til deltaker som er villig og i stand til å fullføre prosessen med informert samtykke og overholde studieprosedyrer og besøksplan.
Ekskluderingskriterier:
•Planlagt eller nåværende deltakelse i enhver annen intervensjonell klinisk studie som kan forvirre sikkerheten eller effektivitetsevalueringen av FBX-101 under denne studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pasienter som er registrert i FBX-101-LTFU-studien
Deltakerne vil bli fulgt i 36 måneder etter at de har avsluttet sin deltakelse i intervensjonsforsøket.
De vil gjennomføre 5 planlagte besøk med vurderinger som spesifisert i planen for vurderinger, for å samle inn data for sikkerhet og ytterligere tegn på effekt for FBX-101.
De pasientene som er registrert fra en annen tidlig avsluttet studie, vil først fullføre ventende evalueringer fra den studien.
|
En replikasjonsdefekt adeno-assosiert virusgenoverføringsvektor som uttrykker human galaktocerebrosidase (hGALC) cDNA vil bli levert en gang gjennom et venekateter satt inn i en perifer lemvene.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Langsiktig sikkerhet vurdert ut fra forekomsten av alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger av spesiell interesse (AESI) som tilskrives FBX-101
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekt som vurdert ved endring av livskvalitet målt i lengderetningen av Pediatric Quality of Life (PedsQL) Generic Core Scales with Family Impact Module og Multidimensional Fatigue Scale
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
|
|
Effekt som vurderes ved endring av utviklingsmilepæler som språk og motoriske ferdigheter som målt i lengderetningen av et spesifikt utviklingsmilepæler spørreskjema
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
|
|
Effekt som vurderes ved endring av visuell funksjon målt i lengderetningen ved visuell fremkalte potensialer (VEP)
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
|
|
Effekt som vurdert ved endring av synsfunksjon målt i lengderetningen ved synsskarphet
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
|
|
Effekt som vurderes ved endring av helblodgiverkimerisme
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
|
|
Effekt vurdert ved endring av psykosin i fullblod og plasma
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
|
|
Effekt som vurdert ved endring av grovmotorisk funksjon målt i lengderetningen med Peabody Developmental Motor Scale (PDMS-2)
Tidsramme: 36 måneder
|
Nettstedet leverer rådata og sponsor beregner avledede poengsummer i henhold til spesifikk manual.
Høyere verdier vil bety bedre resultat.
|
36 måneder
|
|
Effekt som vurdert ved endring av grovmotorisk funksjon målt i lengderetningen ved Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2)
Tidsramme: 36 måneder
|
Nettstedet leverer rådata og sponsor beregner avledede poengsummer i henhold til spesifikk manual.
Høyere verdier vil bety bedre resultat.
|
36 måneder
|
|
Effektivitet vurdert ved endring av grovmotorisk funksjon målt i lengderetningen ved Gross Motor Function Measure 88 (GMFM-88)
Tidsramme: 36 måneder
|
Nettstedet leverer rådata og sponsor beregner avledede poengsummer i henhold til spesifikk manual.
Høyere verdier vil bety bedre resultat.
|
36 måneder
|
|
Effekt som vurdert ved endring av finmotorisk funksjon målt i lengderetningen av Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Tidsramme: 36 måneder
|
Nettstedet leverer rådata og sponsor beregner avledede poengsummer i henhold til spesifikk manual.
Høyere verdier vil bety bedre resultat.
|
36 måneder
|
|
Effekt som vurdert ved endring av finmotorisk funksjon målt i lengderetningen av Beery VMI Sixth Edition (VMI)
Tidsramme: 36 måneder
|
Nettstedet leverer rådata og sponsor beregner avledede poengsummer i henhold til spesifikk manual.
Høyere verdier vil bety bedre resultat.
|
36 måneder
|
|
Effekt som vurdert ved endring av finmotorisk funksjon målt i lengderetningen ved Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Tidsramme: 36 måneder
|
Nettstedet leverer rådata og sponsor beregner avledede poengsummer i henhold til spesifikk manual.
Høyere verdier vil bety bedre resultat.
|
36 måneder
|
|
Effekt som vurdert ved endring av finmotorisk funksjon målt i lengderetningen av Vineland Adaptive Behaviour Scale (Vineland 3)
Tidsramme: 36 måneder
|
Nettstedet leverer rådata og sponsor beregner avledede poengsummer i henhold til spesifikk manual.
Høyere verdier vil bety bedre resultat.
|
36 måneder
|
|
Effekt som vurdert ved endring av kognitiv funksjon målt i lengderetningen av Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Tidsramme: 36 måneder
|
Nettstedet leverer rådata og sponsor beregner avledede poengsummer i henhold til spesifikk manual.
Høyere verdier vil bety bedre resultat.
|
36 måneder
|
|
Effekt som vurdert ved endring av kognitiv funksjon målt i lengderetningen ved hjelp av Differential Ability Scale II (DAS-II)
Tidsramme: 36 måneder
|
Nettstedet leverer rådata og sponsor beregner avledede poengsummer i henhold til spesifikk manual.
Høyere verdier vil bety bedre resultat.
|
36 måneder
|
|
Effekt som vurdert ved endring av kognitiv funksjon målt i lengderetningen ved Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Tidsramme: 36 måneder
|
Nettstedet leverer rådata og sponsor beregner avledede poengsummer i henhold til spesifikk manual.
Høyere verdier vil bety bedre resultat.
|
36 måneder
|
|
Effekt som vurdert ved endring av adaptiv atferdsfunksjon målt i lengderetningen av Vineland Adaptive Behaviour Scale (Vineland 3).
Tidsramme: 36 måneder
|
Nettstedet leverer rådata og sponsor beregner avledede poengsummer i henhold til spesifikk manual.
Høyere verdier vil bety bedre resultat.
|
36 måneder
|
|
Effektivitet vurdert ved endring av språkfunksjon målt i lengderetningen av Mullen Scales of Early Learning (MSEL).
Tidsramme: 36 måneder
|
Nettstedet leverer rådata og sponsor beregner avledede poengsummer i henhold til spesifikk manual.
Høyere verdier vil bety bedre resultat.
|
36 måneder
|
|
Effektivitet vurdert ved endring av språkfunksjon målt i lengderetningen ved Clinical Evaluation of Language Fundamentals Fifth Edition (CELF-5)
Tidsramme: 36 måneder
|
Nettstedet leverer rådata og sponsor beregner avledede poengsummer i henhold til spesifikk manual.
Høyere verdier vil bety bedre resultat.
|
36 måneder
|
|
Effekt som vurdert ved endring av språkfunksjon målt i lengderetningen ved Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Tidsramme: 36 måneder
|
Nettstedet leverer rådata og sponsor beregner avledede poengsummer i henhold til spesifikk manual.
Høyere verdier vil bety bedre resultat.
|
36 måneder
|
|
Effekt som vurdert ved endring av språkfunksjon målt i lengderetningen ved Vineland Adaptive Behaviour Scale (Vineland 3).
Tidsramme: 36 måneder
|
Nettstedet leverer rådata og sponsor beregner avledede poengsummer i henhold til spesifikk manual.
Høyere verdier vil bety bedre resultat.
|
36 måneder
|
|
Effekt som vurderes ved endring av hørselsfunksjon målt i lengderetningen av Auditory Brainstem Responses (ABRs)
Tidsramme: 36 måneder
|
Absolutte verdier for bølgene I, III og V i millisekunder vil bli registrert sammen med tolkning og bølgeformmorfologi; og også auditive hjernestammeresponser (korrigert).
|
36 måneder
|
|
Effekt som vurdert ved endring av hørselsfunksjon målt i lengderetningen med Behavior Audiometry (BAUD)
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
|
|
Effekt som vurdert ved endring av perifer nerveledningshastighet målt i lengderetningen ved vurderinger av nerveledningshastighet (NCV)
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
|
|
Effekt som vurdert ved endring av fraksjonell anisotropi (FA) målt i lengderetningen ved magnetisk resonansavbildning av hjernen (MRI) med diffusjonstensoravbildning (DTI)
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
|
|
Effekt som vurdert ved endring av Galactosylceramidase (GALC) nivåer i plasma og cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Bascou N, DeRenzo A, Poe MD, Escolar ML. A prospective natural history study of Krabbe disease in a patient cohort with onset between 6 months and 3 years of life. Orphanet J Rare Dis. 2018 Aug 9;13(1):126. doi: 10.1186/s13023-018-0872-9.
- Beltran-Quintero ML, Bascou NA, Poe MD, Wenger DA, Saavedra-Matiz CA, Nichols MJ, Escolar ML. Early progression of Krabbe disease in patients with symptom onset between 0 and 5 months. Orphanet J Rare Dis. 2019 Feb 18;14(1):46. doi: 10.1186/s13023-019-1018-4.
- Yoon IC, Bascou NA, Poe MD, Szabolcs P, Escolar ML. Long-term neurodevelopmental outcomes of hematopoietic stem cell transplantation for late-infantile Krabbe disease. Blood. 2021 Apr 1;137(13):1719-1730. doi: 10.1182/blood.2020005477.
- Wright MD, Poe MD, DeRenzo A, Haldal S, Escolar ML. Developmental outcomes of cord blood transplantation for Krabbe disease: A 15-year study. Neurology. 2017 Sep 26;89(13):1365-1372. doi: 10.1212/WNL.0000000000004418. Epub 2017 Aug 30.
- Gupta A, Poe MD, Styner MA, Panigrahy A, Escolar ML. Regional differences in fiber tractography predict neurodevelopmental outcomes in neonates with infantile Krabbe disease. Neuroimage Clin. 2014 Sep 26;7:792-8. doi: 10.1016/j.nicl.2014.09.014. eCollection 2015.
- Bradbury AM, Bagel J, Swain G, Miyadera K, Pesayco JP, Assenmacher CA, Brisson B, Hendricks I, Wang XH, Herbst Z, Pyne N, Odonnell P, Shelton GD, Gelb M, Hackett N, Szabolcs P, Vite CH, Escolar M. Combination HSCT and intravenous AAV-mediated gene therapy in a canine model proves pivotal for translation of Krabbe disease therapy. Mol Ther. 2024 Jan 3;32(1):44-58. doi: 10.1016/j.ymthe.2023.11.014. Epub 2023 Nov 11.
- Siddiqi ZA, Sanders DB, Massey JM. Peripheral neuropathy in Krabbe disease: effect of hematopoietic stem cell transplantation. Neurology. 2006 Jul 25;67(2):268-72. doi: 10.1212/01.wnl.0000230156.01228.33.
- Vander Lugt MT, Chen X, Escolar ML, Carella BA, Barnum JL, Windreich RM, Hill MJ, Poe M, Marsh RA, Stanczak H, Stenger EO, Szabolcs P. Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Adv. 2020 Jul 14;4(13):3041-3052. doi: 10.1182/bloodadvances.2020001940.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. august 2024
Primær fullføring (Faktiske)
10. april 2025
Studiet fullført (Faktiske)
11. april 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. mars 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. mars 2024
Først lagt ut (Faktiske)
13. mars 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
5. september 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. august 2025
Sist bekreftet
1. august 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Demyeliniserende sykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Arvelige demyeliniserende sykdommer i sentralnervesystemet
- Leukoencefalopatier
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Sfingolipidoser
- Lipidoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Lysosomale lagringssykdommer
- Leukodystrofi, globoidcelle
Andre studie-ID-numre
- FBX-101-LTFU
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .