Estudo de acompanhamento de longo prazo para avaliar segurança e eficácia do FBX-101 em pacientes Krabbe
29 de agosto de 2025 atualizado por: Forge Biologics, Inc
Um estudo de acompanhamento de longo prazo para avaliar a segurança e eficácia de pacientes Krabbe em ensaios clínicos de terapia genética envolvendo a administração de FBX-101 (AAVrh.10-hGALC)
Este é um estudo observacional que inscreverá todos os pacientes com doença de Krabbe que participaram de ensaios clínicos intervencionistas anteriores envolvendo a administração de FBX-101.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
FBX-101-LTFU é um estudo multicêntrico, não intervencionista e de acompanhamento de longo prazo (LTFU) de participantes de ensaios intervencionistas anteriores envolvendo a administração de FBX-101.
Os participantes elegíveis serão submetidos a avaliações clínicas em intervalos pré-especificados por pelo menos 3 anos a partir da última visita no ensaio clínico anterior (até 5 anos após o tratamento com FBX-101).
A segurança geral e sinais adicionais de eficácia serão coletados com uma série de testes laboratoriais, testes de diagnóstico e pesquisas de desempenho.
Além disso, as crianças que participam de ensaios intervencionistas encerrados precocemente serão transferidas para este estudo LTFU e completarão quaisquer visitas pendentes do ensaio intervencionista antes de iniciar as avaliações clínicas incluídas neste protocolo.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Este é um estudo observacional de acompanhamento de longo prazo (LTFU) de participantes de ensaios intervencionistas anteriores envolvendo a administração de FBX-101.
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes que completaram um ensaio clínico anterior envolvendo a administração de FBX-101.
- Pai(s)/responsável(s) legal(eis) do participante que desejam e são capazes de concluir o processo de consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo e cronograma de visitas.
Critério de exclusão:
•Participação planejada ou atual em qualquer outro estudo clínico intervencionista que possa confundir a avaliação de segurança ou eficácia do FBX-101 durante este estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Pacientes inscritos no estudo FBX-101-LTFU
Os participantes serão acompanhados por 36 meses após terem concluído sua participação no ensaio intervencionista.
Eles completarão 5 visitas agendadas com avaliações conforme especificado no cronograma de avaliações, para coletar dados de segurança e sinais adicionais de eficácia para FBX-101.
Os pacientes inscritos em qualquer outro estudo encerrado antecipadamente irão primeiro concluir as avaliações pendentes desse estudo.
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Um vetor de transferência de gene de vírus adeno-associado com replicação deficiente que expressa o cDNA da galactocerebrosidase humana (hGALC) será entregue uma única vez através de um cateter venoso inserido em uma veia periférica do membro.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Segurança a longo prazo avaliada pela incidência de eventos adversos graves (EAGs) e eventos adversos de interesse especial (EAIEs) atribuídos ao FBX-101
Prazo: 36 meses
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36 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eficácia avaliada pela mudança na qualidade de vida medida longitudinalmente pelas escalas básicas genéricas de qualidade de vida pediátrica (PedsQL) com módulo de impacto familiar e escala multidimensional de fadiga
Prazo: 36 meses
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança de marcos de desenvolvimento, como habilidades linguísticas e motoras, medida longitudinalmente por um questionário específico de Marcos de Desenvolvimento
Prazo: 36 meses
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança da função visual medida longitudinalmente por potenciais evocados visuais (VEP)
Prazo: 36 meses
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança da função visual medida longitudinalmente pela acuidade visual
Prazo: 36 meses
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36 meses
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Eficácia avaliada pela alteração do quimerismo do doador de sangue total
Prazo: 36 meses
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36 meses
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Eficácia avaliada pela alteração da psicosina no sangue total e no plasma
Prazo: 36 meses
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança da função motora grossa medida longitudinalmente pela Peabody Developmental Motor Scale (PDMS-2)
Prazo: 36 meses
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O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico.
Valores mais altos significarão melhores resultados.
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36 meses
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Eficácia avaliada pela alteração da função motora grossa medida longitudinalmente pelo Teste de Proficiência Motora Bruininks-Oseretsky (BOT-2)
Prazo: 36 meses
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O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico.
Valores mais altos significarão melhores resultados.
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança da função motora grossa medida longitudinalmente pela Medida da Função Motora Grossa 88 (GMFM-88)
Prazo: 36 meses
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O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico.
Valores mais altos significarão melhores resultados.
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança da função motora fina medida longitudinalmente pelas Escalas Mullen de Aprendizagem Precoce (MSEL)
Prazo: 36 meses
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O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico.
Valores mais altos significarão melhores resultados.
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36 meses
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Eficácia avaliada pela alteração da função motora fina medida longitudinalmente pelo Beery VMI Sexta Edição (VMI)
Prazo: 36 meses
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O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico.
Valores mais altos significarão melhores resultados.
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança da função motora fina medida longitudinalmente pelas Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil (Bayley-III)
Prazo: 36 meses
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O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico.
Valores mais altos significarão melhores resultados.
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança da função motora fina medida longitudinalmente pela Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3)
Prazo: 36 meses
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O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico.
Valores mais altos significarão melhores resultados.
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança da função cognitiva medida longitudinalmente pelas Escalas Mullen de Aprendizagem Precoce (MSEL)
Prazo: 36 meses
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O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico.
Valores mais altos significarão melhores resultados.
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança da função cognitiva medida longitudinalmente pela Escala de Capacidade Diferencial II (DAS-II)
Prazo: 36 meses
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O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico.
Valores mais altos significarão melhores resultados.
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança da função cognitiva medida longitudinalmente pelas Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil (Bayley-III)
Prazo: 36 meses
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O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico.
Valores mais altos significarão melhores resultados.
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança da função de comportamento adaptativo medida longitudinalmente pela Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3).
Prazo: 36 meses
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O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico.
Valores mais altos significarão melhores resultados.
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança da função da linguagem medida longitudinalmente pelas Escalas Mullen de Aprendizagem Precoce (MSEL).
Prazo: 36 meses
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O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico.
Valores mais altos significarão melhores resultados.
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança da função da linguagem medida longitudinalmente pela Avaliação Clínica dos Fundamentos da Linguagem Quinta Edição (CELF-5)
Prazo: 36 meses
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O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico.
Valores mais altos significarão melhores resultados.
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança da função de linguagem medida longitudinalmente pelas Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil (Bayley-III)
Prazo: 36 meses
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O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico.
Valores mais altos significarão melhores resultados.
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança da função da linguagem medida longitudinalmente pela Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3).
Prazo: 36 meses
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O site fornece dados brutos e o patrocinador calcula as pontuações derivadas de acordo com um manual específico.
Valores mais altos significarão melhores resultados.
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança da função auditiva medida longitudinalmente pelas Respostas Auditivas de Tronco Encefálico (ABRs)
Prazo: 36 meses
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Os valores absolutos das Ondas I, III e V em milissegundos serão registrados ao longo da interpretação e morfologia da forma de onda; e também Respostas Auditivas de Tronco Encefálico (corrigidas).
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36 meses
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Eficácia avaliada pela mudança da função auditiva medida longitudinalmente por Audiometria Comportamental (BAUD)
Prazo: 36 meses
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36 meses
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Eficácia avaliada pela alteração da velocidade de condução nervosa periférica medida longitudinalmente por avaliações de velocidade de condução nervosa (NCV)
Prazo: 36 meses
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36 meses
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Eficácia avaliada pela alteração da anisotropia fracionária (FA), medida longitudinalmente por ressonância magnética (MRI) cerebral com imagem por tensor de difusão (DTI)
Prazo: 36 meses
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36 meses
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Eficácia avaliada pela alteração dos níveis de galactosilceramidase (GALC) no plasma e no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: 36 meses
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36 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Bascou N, DeRenzo A, Poe MD, Escolar ML. A prospective natural history study of Krabbe disease in a patient cohort with onset between 6 months and 3 years of life. Orphanet J Rare Dis. 2018 Aug 9;13(1):126. doi: 10.1186/s13023-018-0872-9.
- Beltran-Quintero ML, Bascou NA, Poe MD, Wenger DA, Saavedra-Matiz CA, Nichols MJ, Escolar ML. Early progression of Krabbe disease in patients with symptom onset between 0 and 5 months. Orphanet J Rare Dis. 2019 Feb 18;14(1):46. doi: 10.1186/s13023-019-1018-4.
- Yoon IC, Bascou NA, Poe MD, Szabolcs P, Escolar ML. Long-term neurodevelopmental outcomes of hematopoietic stem cell transplantation for late-infantile Krabbe disease. Blood. 2021 Apr 1;137(13):1719-1730. doi: 10.1182/blood.2020005477.
- Wright MD, Poe MD, DeRenzo A, Haldal S, Escolar ML. Developmental outcomes of cord blood transplantation for Krabbe disease: A 15-year study. Neurology. 2017 Sep 26;89(13):1365-1372. doi: 10.1212/WNL.0000000000004418. Epub 2017 Aug 30.
- Gupta A, Poe MD, Styner MA, Panigrahy A, Escolar ML. Regional differences in fiber tractography predict neurodevelopmental outcomes in neonates with infantile Krabbe disease. Neuroimage Clin. 2014 Sep 26;7:792-8. doi: 10.1016/j.nicl.2014.09.014. eCollection 2015.
- Bradbury AM, Bagel J, Swain G, Miyadera K, Pesayco JP, Assenmacher CA, Brisson B, Hendricks I, Wang XH, Herbst Z, Pyne N, Odonnell P, Shelton GD, Gelb M, Hackett N, Szabolcs P, Vite CH, Escolar M. Combination HSCT and intravenous AAV-mediated gene therapy in a canine model proves pivotal for translation of Krabbe disease therapy. Mol Ther. 2024 Jan 3;32(1):44-58. doi: 10.1016/j.ymthe.2023.11.014. Epub 2023 Nov 11.
- Siddiqi ZA, Sanders DB, Massey JM. Peripheral neuropathy in Krabbe disease: effect of hematopoietic stem cell transplantation. Neurology. 2006 Jul 25;67(2):268-72. doi: 10.1212/01.wnl.0000230156.01228.33.
- Vander Lugt MT, Chen X, Escolar ML, Carella BA, Barnum JL, Windreich RM, Hill MJ, Poe M, Marsh RA, Stanczak H, Stenger EO, Szabolcs P. Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Adv. 2020 Jul 14;4(13):3041-3052. doi: 10.1182/bloodadvances.2020001940.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de agosto de 2024
Conclusão Primária (Real)
10 de abril de 2025
Conclusão do estudo (Real)
11 de abril de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de março de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de março de 2024
Primeira postagem (Real)
13 de março de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
5 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de agosto de 2025
Última verificação
1 de agosto de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças Desmielinizantes
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Desmielinizantes Hereditárias do Sistema Nervoso Central
- Leucoencefalopatias
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Esfingolipidoses
- Lipidoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Leucodistrofia de Células Globoides
Outros números de identificação do estudo
- FBX-101-LTFU
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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