Långtidsuppföljningsstudie för att utvärdera säkerhet och effekt av FBX-101 hos Krabbepatienter
29 augusti 2025 uppdaterad av: Forge Biologics, Inc
En långtidsuppföljningsstudie för att utvärdera säkerhet och effekt för Krabbe-patienter från kliniska prövningar av genterapi som involverar administrering av FBX-101 (AAVrh.10-hGALC)
Detta är en observationsstudie som kommer att registrera alla patienter med Krabbes sjukdom som har deltagit i tidigare interventionella kliniska prövningar som involverar administrering av FBX-101.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
FBX-101-LTFU är en multicenter, icke-interventionell, långtidsuppföljningsstudie (LTFU) av deltagare från tidigare interventionsstudier som involverar administrering av FBX-101.
Kvalificerade deltagare kommer att genomgå kliniska utvärderingar med förbestämda intervaller i minst 3 år från det senaste besöket i den tidigare kliniska prövningen (upp till 5 år efter FBX-101-behandling).
Övergripande säkerhet och ytterligare tecken på effekt kommer att samlas in med en serie laboratorietester, diagnostiska tester och prestandaundersökningar.
Dessutom kommer barn som deltar i interventionella prövningar som avslutas tidigt att överföras till denna LTFU-studie och kommer att slutföra eventuella pågående besök från interventionsprövningen innan de påbörjar de kliniska utvärderingarna som ingår i detta protokoll.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Detta är en observationell långtidsuppföljningsstudie (LTFU) av deltagare från tidigare interventionsstudier som involverar administrering av FBX-101.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare som har genomfört en tidigare klinisk prövning som involverar administrering av FBX-101.
- Föräldrar/vårdnadshavare till deltagaren som vill och kan slutföra processen för informerat samtycke och följa studieprocedurer och besöksschema.
Exklusions kriterier:
•Planerat eller aktuellt deltagande i någon annan interventionell klinisk studie som kan förvirra säkerhets- eller effektutvärderingen av FBX-101 under denna studie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter inskrivna i FBX-101-LTFU-studien
Deltagarna kommer att följas i 36 månader efter att de har avslutat sitt deltagande i den interventionella studien.
De kommer att genomföra 5 schemalagda besök med bedömningar enligt schemat för bedömningar, för att samla in data för säkerhet och ytterligare tecken på effekt för FBX-101.
De patienter som registrerats från någon annan tidigt avslutad studie kommer först att slutföra väntande utvärderingar från den studien.
|
En replikationsdefekt adenoassocierad virusgenöverföringsvektor som uttrycker humant galaktocerebrosidas (hGALC) cDNA kommer att levereras en gång genom en venkateter som sätts in i en perifer extremitetsven.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Långsiktig säkerhet bedömd utifrån förekomsten av allvarliga biverkningar (SAE) och biverkningar av särskilt intresse (AESI) som tillskrivs FBX-101
Tidsram: 36 månader
|
36 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effekt som bedöms genom förändring av livskvalitet mätt longitudinellt med Pediatric Quality of Life (PedsQL) Generic Core Scales med Family Impact Module och Multidimensional Fatigue Scale
Tidsram: 36 månader
|
36 månader
|
|
|
Effekt som bedöms genom förändring av utvecklingsmilstolpar såsom språk och motorik, mätt i längdriktningen med ett specifikt utvecklingsmilstolpar enkät
Tidsram: 36 månader
|
36 månader
|
|
|
Effekt som bedöms genom förändring av visuell funktion mätt i längdriktningen med visuellt framkallade potentialer (VEP)
Tidsram: 36 månader
|
36 månader
|
|
|
Effekt som bedöms genom förändring av synfunktionen mätt i längdriktningen med synskärpa
Tidsram: 36 månader
|
36 månader
|
|
|
Effekt som bedöms genom förändring av helblodsgivarens chimerism
Tidsram: 36 månader
|
36 månader
|
|
|
Effekt bedömd genom förändring av psykosin i helblod och plasma
Tidsram: 36 månader
|
36 månader
|
|
|
Effekt som bedöms genom förändring av grovmotorisk funktion mätt longitudinellt med Peabody Developmental Motor Scale (PDMS-2)
Tidsram: 36 månader
|
Webbplatsen tillhandahåller rådata och sponsorn beräknar härledda poäng enligt specifik manual.
Högre värden kommer att innebära bättre resultat.
|
36 månader
|
|
Effekt som bedömts genom förändring av grovmotorisk funktion mätt longitudinellt med Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2)
Tidsram: 36 månader
|
Webbplatsen tillhandahåller rådata och sponsorn beräknar härledda poäng enligt specifik manual.
Högre värden kommer att innebära bättre resultat.
|
36 månader
|
|
Effektivitet bedömd genom förändring av grovmotorisk funktion mätt longitudinellt med Gross Motor Function Measure 88 (GMFM-88)
Tidsram: 36 månader
|
Webbplatsen tillhandahåller rådata och sponsorn beräknar härledda poäng enligt specifik manual.
Högre värden kommer att innebära bättre resultat.
|
36 månader
|
|
Effekt som bedöms genom förändring av finmotorisk funktion mätt longitudinellt med Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Tidsram: 36 månader
|
Webbplatsen tillhandahåller rådata och sponsorn beräknar härledda poäng enligt specifik manual.
Högre värden kommer att innebära bättre resultat.
|
36 månader
|
|
Effekt som bedömts genom förändring av finmotorisk funktion mätt longitudinellt av Beery VMI Sixth Edition (VMI)
Tidsram: 36 månader
|
Webbplatsen tillhandahåller rådata och sponsorn beräknar härledda poäng enligt specifik manual.
Högre värden kommer att innebära bättre resultat.
|
36 månader
|
|
Effekt bedömd genom förändring av finmotorisk funktion mätt longitudinellt med Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Tidsram: 36 månader
|
Webbplatsen tillhandahåller rådata och sponsorn beräknar härledda poäng enligt specifik manual.
Högre värden kommer att innebära bättre resultat.
|
36 månader
|
|
Effekt som bedömts genom förändring av finmotorisk funktion mätt longitudinellt med Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3)
Tidsram: 36 månader
|
Webbplatsen tillhandahåller rådata och sponsorn beräknar härledda poäng enligt specifik manual.
Högre värden kommer att innebära bättre resultat.
|
36 månader
|
|
Effekt som bedöms genom förändring av kognitiv funktion mätt longitudinellt med Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Tidsram: 36 månader
|
Webbplatsen tillhandahåller rådata och sponsorn beräknar härledda poäng enligt specifik manual.
Högre värden kommer att innebära bättre resultat.
|
36 månader
|
|
Effekt som bedöms genom förändring av kognitiv funktion mätt longitudinellt med Differential Ability Scale II (DAS-II)
Tidsram: 36 månader
|
Webbplatsen tillhandahåller rådata och sponsorn beräknar härledda poäng enligt specifik manual.
Högre värden kommer att innebära bättre resultat.
|
36 månader
|
|
Effekt bedömd genom förändring av kognitiv funktion mätt longitudinellt med Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Tidsram: 36 månader
|
Webbplatsen tillhandahåller rådata och sponsorn beräknar härledda poäng enligt specifik manual.
Högre värden kommer att innebära bättre resultat.
|
36 månader
|
|
Effektivitet bedömd genom förändring av adaptiv beteendefunktion mätt longitudinellt med Vineland Adaptive Behaviour Scale (Vineland 3).
Tidsram: 36 månader
|
Webbplatsen tillhandahåller rådata och sponsorn beräknar härledda poäng enligt specifik manual.
Högre värden kommer att innebära bättre resultat.
|
36 månader
|
|
Effektivitet bedömd genom förändring av språkfunktion mätt longitudinellt med Mullen Scales of Early Learning (MSEL).
Tidsram: 36 månader
|
Webbplatsen tillhandahåller rådata och sponsorn beräknar härledda poäng enligt specifik manual.
Högre värden kommer att innebära bättre resultat.
|
36 månader
|
|
Effektivitet bedömd genom förändring av språkfunktion mätt longitudinellt genom Clinical Evaluation of Language Fundamentals Fifth Edition (CELF-5)
Tidsram: 36 månader
|
Webbplatsen tillhandahåller rådata och sponsorn beräknar härledda poäng enligt specifik manual.
Högre värden kommer att innebära bättre resultat.
|
36 månader
|
|
Effektivitet bedömd genom förändring av språkfunktion mätt longitudinellt med Bayley Scales of Infant Development (Bayley-III)
Tidsram: 36 månader
|
Webbplatsen tillhandahåller rådata och sponsorn beräknar härledda poäng enligt specifik manual.
Högre värden kommer att innebära bättre resultat.
|
36 månader
|
|
Effektivitet bedömd genom förändring av språkfunktion mätt longitudinellt med Vineland Adaptive Behaviour Scale (Vineland 3).
Tidsram: 36 månader
|
Webbplatsen tillhandahåller rådata och sponsorn beräknar härledda poäng enligt specifik manual.
Högre värden kommer att innebära bättre resultat.
|
36 månader
|
|
Effekt som bedöms genom förändring av hörselfunktion mätt i längdriktningen med Auditory Brainstem Responses (ABR)
Tidsram: 36 månader
|
Absoluta värden för vågorna I, III och V i millisekunder kommer att registreras längs tolkning och vågformsmorfologi; och även Auditiva hjärnstamsvar (korrigerade).
|
36 månader
|
|
Effekt bedömd genom förändring av hörselfunktion mätt i längdriktningen med beteendeaudiometri (BAUD)
Tidsram: 36 månader
|
36 månader
|
|
|
Effekt som bedöms genom förändring av perifer nervledningshastighet mätt i längdriktningen med nervledningshastighetsbedömningar (NCV)
Tidsram: 36 månader
|
36 månader
|
|
|
Effekt som bedöms genom förändring av fraktionerad anisotropi (FA) mätt i längdriktningen med magnetisk resonanstomografi (MRT) i hjärnan med diffusionstensoravbildning (DTI)
Tidsram: 36 månader
|
36 månader
|
|
|
Effekt bedömd genom förändring av galaktosylceramidas (GALC) nivåer i plasma och cerebrospinalvätska (CSF)
Tidsram: 36 månader
|
36 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Bascou N, DeRenzo A, Poe MD, Escolar ML. A prospective natural history study of Krabbe disease in a patient cohort with onset between 6 months and 3 years of life. Orphanet J Rare Dis. 2018 Aug 9;13(1):126. doi: 10.1186/s13023-018-0872-9.
- Beltran-Quintero ML, Bascou NA, Poe MD, Wenger DA, Saavedra-Matiz CA, Nichols MJ, Escolar ML. Early progression of Krabbe disease in patients with symptom onset between 0 and 5 months. Orphanet J Rare Dis. 2019 Feb 18;14(1):46. doi: 10.1186/s13023-019-1018-4.
- Yoon IC, Bascou NA, Poe MD, Szabolcs P, Escolar ML. Long-term neurodevelopmental outcomes of hematopoietic stem cell transplantation for late-infantile Krabbe disease. Blood. 2021 Apr 1;137(13):1719-1730. doi: 10.1182/blood.2020005477.
- Wright MD, Poe MD, DeRenzo A, Haldal S, Escolar ML. Developmental outcomes of cord blood transplantation for Krabbe disease: A 15-year study. Neurology. 2017 Sep 26;89(13):1365-1372. doi: 10.1212/WNL.0000000000004418. Epub 2017 Aug 30.
- Gupta A, Poe MD, Styner MA, Panigrahy A, Escolar ML. Regional differences in fiber tractography predict neurodevelopmental outcomes in neonates with infantile Krabbe disease. Neuroimage Clin. 2014 Sep 26;7:792-8. doi: 10.1016/j.nicl.2014.09.014. eCollection 2015.
- Bradbury AM, Bagel J, Swain G, Miyadera K, Pesayco JP, Assenmacher CA, Brisson B, Hendricks I, Wang XH, Herbst Z, Pyne N, Odonnell P, Shelton GD, Gelb M, Hackett N, Szabolcs P, Vite CH, Escolar M. Combination HSCT and intravenous AAV-mediated gene therapy in a canine model proves pivotal for translation of Krabbe disease therapy. Mol Ther. 2024 Jan 3;32(1):44-58. doi: 10.1016/j.ymthe.2023.11.014. Epub 2023 Nov 11.
- Siddiqi ZA, Sanders DB, Massey JM. Peripheral neuropathy in Krabbe disease: effect of hematopoietic stem cell transplantation. Neurology. 2006 Jul 25;67(2):268-72. doi: 10.1212/01.wnl.0000230156.01228.33.
- Vander Lugt MT, Chen X, Escolar ML, Carella BA, Barnum JL, Windreich RM, Hill MJ, Poe M, Marsh RA, Stanczak H, Stenger EO, Szabolcs P. Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Adv. 2020 Jul 14;4(13):3041-3052. doi: 10.1182/bloodadvances.2020001940.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
6 augusti 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
10 april 2025
Avslutad studie (Faktisk)
11 april 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 mars 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 mars 2024
Första postat (Faktisk)
13 mars 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
5 september 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
29 augusti 2025
Senast verifierad
1 augusti 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Demyeliniserande sjukdomar
- Lipidmetabolismstörningar
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Ärftliga demyeliniserande sjukdomar i centrala nervsystemet
- Leukoencefalopati
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Sfingolipidoser
- Lipidoser
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Närings- och metabola sjukdomar
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Leukodystrofi, Globoidcell
Andra studie-ID-nummer
- FBX-101-LTFU
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .