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Langzeit-Follow-up-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von FBX-101 bei Krabbe-Patienten

29. August 2025 aktualisiert von: Forge Biologics, Inc

Eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Krabbe-Patienten aus klinischen Gentherapiestudien, die die Verabreichung von FBX-101 (AAVrh.10-hGALC) beinhalteten.

Hierbei handelt es sich um eine Beobachtungsstudie, in die alle Patienten mit Krabbe-Krankheit aufgenommen werden, die an früheren interventionellen klinischen Studien mit der Verabreichung von FBX-101 teilgenommen haben.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

FBX-101-LTFU ist eine multizentrische, nicht-interventionelle Langzeit-Follow-up-Studie (LTFU) mit Teilnehmern aus früheren Interventionsstudien, bei denen FBX-101 verabreicht wurde. Berechtigte Teilnehmer werden in vorab festgelegten Abständen für mindestens 3 Jahre ab dem letzten Besuch in der vorherigen klinischen Studie (bis zu 5 Jahre nach der FBX-101-Behandlung) klinischen Untersuchungen unterzogen. Die allgemeine Sicherheit und zusätzliche Anzeichen der Wirksamkeit werden mit einer Reihe von Labortests, Diagnosetests und Leistungsbefragungen erfasst. Darüber hinaus werden Kinder, die an Interventionsstudien teilnehmen, die vorzeitig abgebrochen werden, in diese LTFU-Studie überführt und alle ausstehenden Besuche der Interventionsstudie abschließen, bevor mit den in diesem Protokoll enthaltenen klinischen Bewertungen begonnen wird.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Hierbei handelt es sich um eine beobachtende Langzeit-Follow-up-Studie (LTFU) mit Teilnehmern aus früheren Interventionsstudien, bei denen FBX-101 verabreicht wurde.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die eine vorherige klinische Studie mit der Verabreichung von FBX-101 abgeschlossen haben.
  • Eltern/Erziehungsberechtigte des Teilnehmers, die bereit und in der Lage sind, den Prozess der Einwilligung nach Aufklärung abzuschließen und die Studienabläufe und den Besuchsplan einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

•Geplante oder aktuelle Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie, die die Sicherheits- oder Wirksamkeitsbewertung von FBX-101 während dieser Studie beeinträchtigen könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten, die an der FBX-101-LTFU-Studie teilnehmen
Die Teilnehmer werden nach Abschluss ihrer Teilnahme an der Interventionsstudie 36 Monate lang beobachtet. Sie werden 5 geplante Besuche mit Bewertungen gemäß dem Bewertungsplan absolvieren, um Daten zur Sicherheit und zusätzliche Anzeichen der Wirksamkeit von FBX-101 zu sammeln. Die Patienten, die für eine andere vorzeitig beendete Studie rekrutiert wurden, werden zunächst die ausstehenden Auswertungen dieser Studie abschließen.
Biologisch: FBX-101
Ein replikationsdefizienter Adeno-assoziierter Virus-Gentransfervektor, der die cDNA der menschlichen Galactocerebrosidase (hGALC) exprimiert, wird einmalig über einen Venenkatheter verabreicht, der in eine periphere Extremitätsvene eingeführt wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Langfristige Sicherheit, bewertet anhand der Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs), die auf FBX-101 zurückzuführen sind
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung der Lebensqualität bewertet, die in Längsrichtung anhand der generischen Kernskalen der pädiatrischen Lebensqualität (PedsQL) mit Family Impact Module und der multidimensionalen Müdigkeitsskala gemessen wird
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung von Entwicklungsmeilensteinen wie Sprache und motorischen Fähigkeiten bewertet, die im Längsschnitt anhand eines spezifischen Fragebogens zu Entwicklungsmeilensteinen gemessen werden
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung der Sehfunktion beurteilt, die in Längsrichtung anhand der visuell evozierten Potenziale (VEP) gemessen wird.
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung der Sehfunktion beurteilt, die in Längsrichtung anhand der Sehschärfe gemessen wird
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate
Wirksamkeit anhand der Veränderung des Chimärismus des Vollblutspenders
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate
Wirksamkeit anhand der Veränderung des Psychosins in Vollblut und Plasma
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung der grobmotorischen Funktion beurteilt, die in Längsrichtung anhand der Peabody Developmental Motor Scale (PDMS-2) gemessen wird.
Zeitfenster: 36 Monate
Die Website stellt Rohdaten zur Verfügung und der Sponsor berechnet die daraus abgeleiteten Ergebnisse gemäß einem spezifischen Handbuch. Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung der grobmotorischen Funktion beurteilt, die in Längsrichtung mit dem Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2) gemessen wird.
Zeitfenster: 36 Monate
Die Website stellt Rohdaten zur Verfügung und der Sponsor berechnet die daraus abgeleiteten Ergebnisse gemäß einem spezifischen Handbuch. Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung der grobmotorischen Funktion beurteilt, die in Längsrichtung mit dem Grobmotorikfunktionsmaß 88 (GMFM-88) gemessen wird.
Zeitfenster: 36 Monate
Die Website stellt Rohdaten zur Verfügung und der Sponsor berechnet die daraus abgeleiteten Ergebnisse gemäß einem spezifischen Handbuch. Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung der Feinmotorik beurteilt, die in Längsrichtung anhand der Mullen Scales of Early Learning (MSEL) gemessen wird.
Zeitfenster: 36 Monate
Die Website stellt Rohdaten zur Verfügung und der Sponsor berechnet die daraus abgeleiteten Ergebnisse gemäß einem spezifischen Handbuch. Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
36 Monate
Die Wirksamkeit wurde anhand der Veränderung der Feinmotorik beurteilt, die in Längsrichtung mit dem Beery VMI Sixth Edition (VMI) gemessen wurde.
Zeitfenster: 36 Monate
Die Website stellt Rohdaten zur Verfügung und der Sponsor berechnet die daraus abgeleiteten Ergebnisse gemäß einem spezifischen Handbuch. Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung der Feinmotorik beurteilt, die in Längsrichtung anhand der Bayley-Skalen der Säuglingsentwicklung (Bayley-III) gemessen wird.
Zeitfenster: 36 Monate
Die Website stellt Rohdaten zur Verfügung und der Sponsor berechnet die daraus abgeleiteten Ergebnisse gemäß einem spezifischen Handbuch. Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung der Feinmotorik beurteilt, die in Längsrichtung anhand der Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3) gemessen wird.
Zeitfenster: 36 Monate
Die Website stellt Rohdaten zur Verfügung und der Sponsor berechnet die daraus abgeleiteten Ergebnisse gemäß einem spezifischen Handbuch. Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung der kognitiven Funktion beurteilt, die in Längsrichtung anhand der Mullen Scales of Early Learning (MSEL) gemessen wird.
Zeitfenster: 36 Monate
Die Website stellt Rohdaten zur Verfügung und der Sponsor berechnet die daraus abgeleiteten Ergebnisse gemäß einem spezifischen Handbuch. Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung der kognitiven Funktion beurteilt, die in Längsrichtung anhand der Differential Ability Scale II (DAS-II) gemessen wird.
Zeitfenster: 36 Monate
Die Website stellt Rohdaten zur Verfügung und der Sponsor berechnet die daraus abgeleiteten Ergebnisse gemäß einem spezifischen Handbuch. Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung der kognitiven Funktion beurteilt, die in Längsrichtung anhand der Bayley-Skalen der Säuglingsentwicklung (Bayley-III) gemessen wird.
Zeitfenster: 36 Monate
Die Website stellt Rohdaten zur Verfügung und der Sponsor berechnet die daraus abgeleiteten Ergebnisse gemäß einem spezifischen Handbuch. Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Änderung der adaptiven Verhaltensfunktion beurteilt, die in Längsrichtung anhand der Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3) gemessen wird.
Zeitfenster: 36 Monate
Die Website stellt Rohdaten zur Verfügung und der Sponsor berechnet die daraus abgeleiteten Ergebnisse gemäß einem spezifischen Handbuch. Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung der Sprachfunktion beurteilt, die in Längsrichtung anhand der Mullen Scales of Early Learning (MSEL) gemessen wird.
Zeitfenster: 36 Monate
Die Website stellt Rohdaten zur Verfügung und der Sponsor berechnet die daraus abgeleiteten Ergebnisse gemäß einem spezifischen Handbuch. Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
36 Monate
Wirksamkeit anhand der Veränderung der Sprachfunktion, gemessen in Längsrichtung durch Clinical Evaluation of Language Fundamentals Fifth Edition (CELF-5)
Zeitfenster: 36 Monate
Die Website stellt Rohdaten zur Verfügung und der Sponsor berechnet die daraus abgeleiteten Ergebnisse gemäß einem spezifischen Handbuch. Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung der Sprachfunktion beurteilt, die in Längsrichtung anhand der Bayley-Skalen der Säuglingsentwicklung (Bayley-III) gemessen wird.
Zeitfenster: 36 Monate
Die Website stellt Rohdaten zur Verfügung und der Sponsor berechnet die daraus abgeleiteten Ergebnisse gemäß einem spezifischen Handbuch. Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung der Sprachfunktion beurteilt, die in Längsrichtung anhand der Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland 3) gemessen wird.
Zeitfenster: 36 Monate
Die Website stellt Rohdaten zur Verfügung und der Sponsor berechnet die daraus abgeleiteten Ergebnisse gemäß einem spezifischen Handbuch. Höhere Werte bedeuten ein besseres Ergebnis.
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Veränderung der Hörfunktion beurteilt, die in Längsrichtung anhand der auditorischen Hirnstammreaktionen (ABRs) gemessen wird.
Zeitfenster: 36 Monate
Absolute Werte für die Wellen I, III und V in Millisekunden werden entlang der Interpretation und Wellenformmorphologie aufgezeichnet; und auch auditive Hirnstammreaktionen (korrigiert).
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Änderung der Hörfunktion beurteilt, die in Längsrichtung mittels Verhaltensaudiometrie (BAUD) gemessen wird.
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Änderung der peripheren Nervenleitungsgeschwindigkeit beurteilt, die in Längsrichtung durch Bewertungen der Nervenleitungsgeschwindigkeit (Nerven Conduction Velocity, NCV) gemessen wird
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate
Die Wirksamkeit wird anhand der Änderung der fraktionalen Anisotropie (FA) bewertet, die in Längsrichtung mittels Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns mit Diffusionstensor-Bildgebung (DTI) gemessen wird.
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate
Wirksamkeit anhand der Veränderung der Galactosylceramidase (GALC)-Spiegel im Plasma und in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Forge Biologics, Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. August 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. April 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. März 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. März 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. März 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

5. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FBX-101-LTFU

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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