Pitkäaikainen seurantatutkimus FBX-101:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Krabbe-potilailla
perjantai 29. elokuuta 2025 päivittänyt: Forge Biologics, Inc
Pitkäaikainen seurantatutkimus Krabbe-potilaiden turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi FBX-101:n (AAVrh.10-hGALC) antoa sisältävistä kliinisistä geeniterapiatutkimuksista
Tämä on havainnointitutkimus, johon otetaan mukaan kaikki Krabben tautia sairastavat potilaat, jotka ovat osallistuneet aiempiin kliinisiin interventiotutkimuksiin, joissa on mukana FBX-101:n anto.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
FBX-101-LTFU on monikeskus, ei-interventio, pitkäaikainen seurantatutkimus (LTFU) osallistujilla aikaisemmista interventiotutkimuksista, joihin sisältyi FBX-101:n anto.
Tukikelpoiset osallistujat käyvät läpi kliiniset arvioinnit ennalta määrätyin väliajoin vähintään 3 vuoden ajan edellisen kliinisen tutkimuksen viimeisestä käynnistä (enintään 5 vuotta FBX-101-hoidon jälkeen).
Yleistä turvallisuutta ja lisämerkkejä tehokkuudesta kerätään sarjalla laboratoriotestejä, diagnostisia testejä ja suorituskykytutkimuksia.
Lisäksi ennenaikaisesti keskeytettyihin interventiotutkimuksiin osallistuvat lapset siirretään tähän LTFU-tutkimukseen, ja he suorittavat kaikki interventiotutkimuksen odottavat käynnit ennen tähän protokollaan sisältyvien kliinisten arvioiden aloittamista.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tämä on havainnollinen pitkän aikavälin seurantatutkimus (LTFU) osallistujista aikaisemmista interventiotutkimuksista, joihin sisältyi FBX-101:n anto.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat, jotka ovat suorittaneet aiemman kliinisen tutkimuksen, johon sisältyi FBX-101:n anto.
- Osallistujan vanhemmat/lailliset huoltajat, jotka haluavat ja pystyvät suorittamaan tietoisen suostumusprosessin ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja vierailuaikataulua.
Poissulkemiskriteerit:
• Suunniteltu tai meneillään oleva osallistuminen mihin tahansa muuhun interventiotutkimukseen, joka saattaa sekoittaa FBX-101:n turvallisuuden tai tehon arviointia tämän tutkimuksen aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
FBX-101-LTFU-tutkimukseen osallistuneet potilaat
Osallistujia seurataan 36 kuukauden ajan sen jälkeen, kun he ovat päättäneet osallistumisensa interventiotutkimukseen.
He suorittavat 5 suunniteltua käyntiä arvioinneilla arviointiaikataulussa määritellyillä arvioinneilla kerätäkseen FBX-101:n turvallisuutta koskevia tietoja ja lisämerkkejä tehokkuudesta.
Potilaat, jotka on otettu mukaan mistä tahansa muusta aikaisin päättyneestä tutkimuksesta, suorittavat ensin kyseisen tutkimuksen odottavat arvioinnit.
|
Replikaatiopuutteinen adeno-assosioituneen viruksen geeninsiirtovektori, joka ekspressoi ihmisen galaktoserebrosidaasin (hGALC) cDNA:ta, kuljetetaan kerran ääreisraajan laskimoon lisätyn laskimokatetrin kautta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Pitkän aikavälin turvallisuus FBX-101:n aiheuttamien vakavien haittatapahtumien (SAE) ja erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AESI) ilmaantuvuuden perusteella arvioituna
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
36 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tehokkuus arvioituna elämänlaadun muutoksella mitattuna pitkittäin lasten elämänlaadun (PedsQL) geneerisellä ydinasteikolla, jossa on perhevaikutusmoduuli ja moniulotteinen väsymysasteikko
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
36 kuukautta
|
|
|
Tehokkuus arvioituna kehityksen virstanpylväiden, kuten kielen ja motoristen taitojen, muutoksilla mitattuna pitkittäissuuntaisesti erityisellä kehityksen virstanpylväät -kyselylomakkeella
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
36 kuukautta
|
|
|
Tehokkuus arvioituna visuaalisen toiminnan muutoksella mitattuna pituussuunnassa visuaalisten herätyspotentiaalien (VEP) avulla
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
36 kuukautta
|
|
|
Teho arvioituna näkötoiminnan muutoksella mitattuna pituussuunnassa näöntarkkuudella
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
36 kuukautta
|
|
|
Tehokkuus mitattuna kokoverenluovuttajan kimerismin muutoksella
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
36 kuukautta
|
|
|
Teho arvioituna psykosiinin muutoksella kokoveressä ja plasmassa
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
36 kuukautta
|
|
|
Tehokkuus arvioituna bruttomotorisen toiminnan muutoksella mitattuna pituussuunnassa Peabody Developmental Motor Scale -asteikolla (PDMS-2)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Sivusto tarjoaa raakadataa ja sponsori laskee johdetut pisteet erityisten ohjeiden mukaan.
Korkeammat arvot tarkoittavat parempaa lopputulosta.
|
36 kuukautta
|
|
Tehokkuus arvioituna bruttomotorisen toiminnan muutoksella mitattuna pituussuunnassa Bruininks-Oseretskyn motorisella pätevyystestillä (BOT-2)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Sivusto tarjoaa raakadataa ja sponsori laskee johdetut pisteet erityisten ohjeiden mukaan.
Korkeammat arvot tarkoittavat parempaa lopputulosta.
|
36 kuukautta
|
|
Tehokkuus arvioituna bruttomotorisen toiminnan muutoksella mitattuna pituussuunnassa bruttomoottorifunktion mittauksella 88 (GMFM-88)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Sivusto tarjoaa raakadataa ja sponsori laskee johdetut pisteet erityisten ohjeiden mukaan.
Korkeammat arvot tarkoittavat parempaa lopputulosta.
|
36 kuukautta
|
|
Tehokkuus arvioituna hienomotorisen toiminnan muutoksella mitattuna pituussuunnassa Mullen Scales of Early Learning -asteikolla (MSEL)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Sivusto tarjoaa raakadataa ja sponsori laskee johdetut pisteet erityisten ohjeiden mukaan.
Korkeammat arvot tarkoittavat parempaa lopputulosta.
|
36 kuukautta
|
|
Tehokkuus arvioituna hienomotorisen toiminnan muutoksella mitattuna pituussuunnassa Beery VMI Sixth Edition (VMI) -laitteella
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Sivusto tarjoaa raakadataa ja sponsori laskee johdetut pisteet erityisten ohjeiden mukaan.
Korkeammat arvot tarkoittavat parempaa lopputulosta.
|
36 kuukautta
|
|
Tehokkuus arvioituna hienomotorisen toiminnan muutoksella mitattuna pituussuunnassa Bayley Scales of Infant Development -asteikolla (Bayley-III)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Sivusto tarjoaa raakadataa ja sponsori laskee johdetut pisteet erityisten ohjeiden mukaan.
Korkeammat arvot tarkoittavat parempaa lopputulosta.
|
36 kuukautta
|
|
Tehokkuus arvioituna hienomotorisen toiminnan muutoksella mitattuna pituussuunnassa Vineland Adaptive Behavior Scale -asteikolla (Vineland 3)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Sivusto tarjoaa raakadataa ja sponsori laskee johdetut pisteet erityisten ohjeiden mukaan.
Korkeammat arvot tarkoittavat parempaa lopputulosta.
|
36 kuukautta
|
|
Tehokkuus arvioituna kognitiivisten toimintojen muutoksella mitattuna pituussuunnassa Mullenin varhaisen oppimisen asteikolla (MSEL)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Sivusto tarjoaa raakadataa ja sponsori laskee johdetut pisteet erityisten ohjeiden mukaan.
Korkeammat arvot tarkoittavat parempaa lopputulosta.
|
36 kuukautta
|
|
Tehokkuus arvioituna kognitiivisten toimintojen muutoksella mitattuna pituussuunnassa differentiaalikykyasteikolla II (DAS-II)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Sivusto tarjoaa raakadataa ja sponsori laskee johdetut pisteet erityisten ohjeiden mukaan.
Korkeammat arvot tarkoittavat parempaa lopputulosta.
|
36 kuukautta
|
|
Teho arvioituna kognitiivisten toimintojen muutoksella mitattuna pituussuunnassa Bayley Scales of Infant Development -asteikolla (Bayley-III)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Sivusto tarjoaa raakadataa ja sponsori laskee johdetut pisteet erityisten ohjeiden mukaan.
Korkeammat arvot tarkoittavat parempaa lopputulosta.
|
36 kuukautta
|
|
Tehokkuus arvioituna mukautuvan käyttäytymisfunktion muutoksella mitattuna pituussuunnassa Vineland Adaptive Behavior Scale -asteikolla (Vineland 3).
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Sivusto tarjoaa raakadataa ja sponsori laskee johdetut pisteet erityisten ohjeiden mukaan.
Korkeammat arvot tarkoittavat parempaa lopputulosta.
|
36 kuukautta
|
|
Tehokkuus arvioituna kielen toiminnan muutoksella mitattuna pituussuunnassa Mullen Scales of Early Learning -asteikolla (MSEL).
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Sivusto tarjoaa raakadataa ja sponsori laskee johdetut pisteet erityisten ohjeiden mukaan.
Korkeammat arvot tarkoittavat parempaa lopputulosta.
|
36 kuukautta
|
|
Tehokkuus arvioituna kielen toiminnan muutoksella mitattuna pitkittäin Clinical Evaluation of Language Fundamentals Fifth Edition -menetelmällä (CELF-5)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Sivusto tarjoaa raakadataa ja sponsori laskee johdetut pisteet erityisten ohjeiden mukaan.
Korkeammat arvot tarkoittavat parempaa lopputulosta.
|
36 kuukautta
|
|
Tehokkuus arvioituna kielifunktion muutoksella mitattuna pitkittäin Bayley Scales of Infant Development -asteikolla (Bayley-III)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Sivusto tarjoaa raakadataa ja sponsori laskee johdetut pisteet erityisten ohjeiden mukaan.
Korkeammat arvot tarkoittavat parempaa lopputulosta.
|
36 kuukautta
|
|
Tehokkuus arvioituna kielen toiminnan muutoksella mitattuna pituussuunnassa Vineland Adaptive Behavior Scale -asteikolla (Vineland 3).
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Sivusto tarjoaa raakadataa ja sponsori laskee johdetut pisteet erityisten ohjeiden mukaan.
Korkeammat arvot tarkoittavat parempaa lopputulosta.
|
36 kuukautta
|
|
Tehokkuus arvioituna kuulotoiminnon muutoksella mitattuna pitkittäin Auditory Brainstem Responses (ABR:t) avulla
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Aaltojen I, III ja V absoluuttiset arvot millisekunteina tallennetaan tulkinnan ja aaltomuodon morfologian mukaan; ja myös auditiiviset aivorungon vastaukset (korjattu).
|
36 kuukautta
|
|
Tehokkuus arvioituna kuulotoiminnan muutoksella mitattuna pituussuunnassa Behavior Audiometrialla (BAUD)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
36 kuukautta
|
|
|
Teho arvioituna perifeeristen hermojen johtumisnopeuden muutoksella mitattuna pituussuunnassa hermojohtamisnopeuden (NCV) arvioinnilla
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
36 kuukautta
|
|
|
Tehokkuus arvioituna fraktionaalisen anisotropian (FA) muutoksella mitattuna pituussuunnassa aivojen magneettikuvauksella (MRI) ja diffuusiotensorikuvauksella (DTI)
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
36 kuukautta
|
|
|
Teho arvioituna plasman ja aivo-selkäydinnesteen (CSF) galaktosyyliseramidaasi (GALC) -tasojen muutoksilla
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
36 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Bascou N, DeRenzo A, Poe MD, Escolar ML. A prospective natural history study of Krabbe disease in a patient cohort with onset between 6 months and 3 years of life. Orphanet J Rare Dis. 2018 Aug 9;13(1):126. doi: 10.1186/s13023-018-0872-9.
- Beltran-Quintero ML, Bascou NA, Poe MD, Wenger DA, Saavedra-Matiz CA, Nichols MJ, Escolar ML. Early progression of Krabbe disease in patients with symptom onset between 0 and 5 months. Orphanet J Rare Dis. 2019 Feb 18;14(1):46. doi: 10.1186/s13023-019-1018-4.
- Yoon IC, Bascou NA, Poe MD, Szabolcs P, Escolar ML. Long-term neurodevelopmental outcomes of hematopoietic stem cell transplantation for late-infantile Krabbe disease. Blood. 2021 Apr 1;137(13):1719-1730. doi: 10.1182/blood.2020005477.
- Wright MD, Poe MD, DeRenzo A, Haldal S, Escolar ML. Developmental outcomes of cord blood transplantation for Krabbe disease: A 15-year study. Neurology. 2017 Sep 26;89(13):1365-1372. doi: 10.1212/WNL.0000000000004418. Epub 2017 Aug 30.
- Gupta A, Poe MD, Styner MA, Panigrahy A, Escolar ML. Regional differences in fiber tractography predict neurodevelopmental outcomes in neonates with infantile Krabbe disease. Neuroimage Clin. 2014 Sep 26;7:792-8. doi: 10.1016/j.nicl.2014.09.014. eCollection 2015.
- Bradbury AM, Bagel J, Swain G, Miyadera K, Pesayco JP, Assenmacher CA, Brisson B, Hendricks I, Wang XH, Herbst Z, Pyne N, Odonnell P, Shelton GD, Gelb M, Hackett N, Szabolcs P, Vite CH, Escolar M. Combination HSCT and intravenous AAV-mediated gene therapy in a canine model proves pivotal for translation of Krabbe disease therapy. Mol Ther. 2024 Jan 3;32(1):44-58. doi: 10.1016/j.ymthe.2023.11.014. Epub 2023 Nov 11.
- Siddiqi ZA, Sanders DB, Massey JM. Peripheral neuropathy in Krabbe disease: effect of hematopoietic stem cell transplantation. Neurology. 2006 Jul 25;67(2):268-72. doi: 10.1212/01.wnl.0000230156.01228.33.
- Vander Lugt MT, Chen X, Escolar ML, Carella BA, Barnum JL, Windreich RM, Hill MJ, Poe M, Marsh RA, Stanczak H, Stenger EO, Szabolcs P. Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Adv. 2020 Jul 14;4(13):3041-3052. doi: 10.1182/bloodadvances.2020001940.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 6. elokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 10. huhtikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 11. huhtikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 6. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 5. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 29. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Perinnölliset keskushermoston demyelinisoivat sairaudet
- Leukoenkefalopatiat
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Leukodystrofia, globoidisolu
Muut tutkimustunnusnumerot
- FBX-101-LTFU
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .