症候性潜在的潜在閉塞性肥大性心筋症の患者におけるマバカムテンの有効性
2025年4月20日 更新者：Xu Liu
症候性潜在的閉塞性肥大性肥大性心筋症の患者におけるマバカムテンの有効性：無作為化比較試験
この研究の目的は、症状のある潜在的な閉塞性肥大性心筋症の患者の治療なしと比較して、Mavacamtenの有効性と安全性を評価することを目的としています。
この試験は、Mavacamten GroupとNon-Mavacamtenグループの2つのグループにランダム化されました。
30週間の治療期間にわたって、患者は、経胸壁心エコー検査、心電図（ECG）、ホルターモニタリング、NYHA機能分類、カンザスシティカリオミョパシーアンケート（KCCQ）、心臓生物様式など、事前定義された時点で一連の評価を受けました。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
78
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Shanghai、中国
- Shanghai Chest Hospital
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 18歳以上。
- 45 kgを超える重量。
- 正確な経胸壁心エコー図（TTE）を可能にする適切な音響ウィンドウ。
- 米国心臓病財団/アメリカ心臓協会、欧州心臓病学会、および中国心臓病学会の現在のガイドラインに従って、潜在的な閉塞性肥大性心筋症の診断。
- 心エコー造影コアラボタクタで確認された、安静時の左心室駆出率（LVEF）≥55％。
- ニューヨークハート協会（NYHA）クラスIIまたはIIIのスクリーニング時の症状。
- スクリーニング時の安静時酸素飽和度≥90％。
除外基準：
- 急性または重度の併存疾患（たとえば、重度の感染症または血液、腎臓、代謝、胃腸、または内分泌機能障害）。
- 現在、シトクロムCYP2C19阻害剤（オメプラゾールやエソメプラゾールなど）または強力なCYP3A4阻害剤など、スクリーニングの14日以内に禁止薬を使用または使用しています。
- 1年未満の平均余命。
- 妊娠または母乳育児の女性。
- 過去6か月以内の運動中の失神または持続的な心室性脈不整脈の既往。
- 心房細動（AF）。
- 現在、ジモピラミド、シベンゾリン、ラノラジン、またはベータ遮断薬とベラパミルまたはジルチアゼムの組み合わせによる治療を受けている患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Mavacamten Group
このグループの患者は、2.5 mgの初期用量から始まり、1日1回口頭で投与されたMavacamtenで治療されました。
後続の用量は、フォローアップ中に観察された圧力勾配と心機能の変化に基づいて調整されました。
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このグループの患者は、2.5 mgの初期用量から始まり、1日1回口頭で投与されたMavacamtenで治療されました。
後続の用量は、フォローアップ中に観察された圧力勾配と心機能の変化に基づいて調整されました。
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介入なし：コントロールグループ
このグループの患者は、Mavacamten治療を受けておらず、代わりにベータ遮断薬やカルシウムチャネルブロッカーなど、選択した従来の治療法で管理されていました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ピークの左心室流出管（LVOT）勾配の変化
時間枠：ベースラインから30週目まで。
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ベースラインから30週目までの運動中、または薬理学的挑発中のドップラー心エコー検査によって決定される、ピーク左室流出路（LVOT）勾配の変化。
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ベースラインから30週目まで。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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30 mmHg未満の左心室流出路（LVOT）勾配のピーク患者の割合。
時間枠：30週目。
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30週目の運動中または薬理学的挑発中に30 mmHg未満の左心室流出管（LVOT）勾配のピーク患者の割合。
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30週目。
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50 mmHg未満の左心室流出管（LVOT）勾配のピーク患者の割合。
時間枠：30週目。
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30週目の運動または薬理学的挑発中に50 mmHg未満の左心室流出管（LVOT）勾配のピーク患者の割合。
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30週目。
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NYHA機能分類に少なくとも1クラスの改善がある患者の割合。
時間枠：30週目。
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30週目のNYHA機能分類の少なくとも1クラスの改善がある患者の割合。
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30週目。
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カンザスシティの心筋症アンケート臨床要約スコア（KCCQ-CSS）の変化。
時間枠：ベースラインから30週目まで。
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カンザスシティの心筋症アンケート臨床要約スコア（KCCQ-CSS）のベースラインから30週までの変化。
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ベースラインから30週目まで。
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N末端Pro-B型ナトリウム利尿ペプチド（NT-ProBNP）レベルの変化。
時間枠：ベースラインから30週目まで。
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ベースラインから30週までのN末端Pro-B型ナトリウム利尿ペプチド（NT-ProBNP）レベルの変化。
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ベースラインから30週目まで。
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高感度心臓トロポニンI（HS-CTNI）レベルの変化。
時間枠：ベースラインから30週目まで。
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ベースラインから30週までの高感度心臓トロポニンI（HS-CTNI）レベルの変化。
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ベースラインから30週目まで。
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主要な安全エンドポイント
時間枠：ベースラインから30週目まで。
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主要な安全性のエンドポイントには、治療に発生した有害事象（TEAE）および深刻な有害事象（SAE）の発生率と重症度が含まれます。
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ベースラインから30週目まで。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年4月20日
一次修了 (推定)
2026年2月1日
研究の完了 (推定)
2026年2月1日
試験登録日
最初に提出
2025年4月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年4月20日
最初の投稿 (実際)
2025年4月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年4月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年4月20日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。