Effektivitet av mavacamten hos pasienter med symptomatisk latent obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati
20. april 2025 oppdatert av: Xu Liu
Effektivitet av mavacamten hos pasienter med symptomatisk latent obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati: en randomisert kontrollert studie
Denne studien hadde som mål å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Mavacamten sammenlignet med ingen behandling hos pasienter med symptomatisk latent obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati.
Rettsaken ble randomisert i to grupper: Mavacamten Group og Non-Mavacamten Group.
I løpet av den 30 ukers behandlingsperioden gjennomgikk pasienter en serie vurderinger på forhåndsdefinerte tidspunkter, inkludert transthorakisk ekkokardiografi, elektrokardiogram (EKG), Holter Monitoring, NYHA Functional Classification, Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) og Cardiac Biomarkers.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
78
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Shanghai, Kina
- Shanghai Chest Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Alder ≥ 18 år.
- Vekt større enn 45 kg.
- Tilstrekkelige akustiske vinduer for å tillate nøyaktige transthorakiske ekkokardiogrammer (TTE).
- Diagnostisering av latent obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, i samsvar med de nåværende retningslinjene fra American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, European Society of Cardiology og Chinese Society of Cardiology.
- Venstre ventrikkelutviklingsfraksjon (LVEF) ≥55% i ro, bekreftet av Echocardiography Core Laboratory.
- New York Heart Association (NYHA) klasse II eller III symptomer på screeningstidspunktet.
- Hvilende oksygenmetning ≥90% på screeningstidspunktet.
Eksklusjonskriterier:
- Eventuelle akutte eller alvorlige komorbiditeter (f.eks. Alvorlige infeksjoner eller hematologisk, nyre, metabolsk, gastrointestinal eller endokrin dysfunksjon).
- Bruker eller har brukt forbudt medisiner innen 14 dager før screening, for eksempel cytokrom CYP2C19 -hemmere (f.eks. Omeeprazol eller esomeprazol) eller sterke CYP3A4 -hemmere.
- Forventet levealder på mindre enn 1 år.
- Gravide eller ammende kvinner.
- Historie med synkope eller vedvarende ventrikulær takyarytmi under trening i løpet av de siste 6 månedene.
- Atrieflimmer (AF).
- Pasienter som for tiden får eller planlegger å få behandling med disopyramid, cibenzolin, ranolazin eller en kombinasjon av betablokkere med verapamil eller diltiazem.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Mavacamten Group
Pasienter i denne gruppen ble behandlet med mavacamten, startet med en innledende dose på 2,5 mg, administrert oralt en gang daglig.
Påfølgende doser ble justert basert på endringer i trykkgradienter og hjertefunksjon observert under oppfølging.
|
Pasienter i denne gruppen ble behandlet med mavacamten, startet med en innledende dose på 2,5 mg, administrert oralt en gang daglig.
Påfølgende doser ble justert basert på endringer i trykkgradienter og hjertefunksjon observert under oppfølging.
|
|
Ingen inngripen: Kontrollgruppe
Pasienter i denne gruppen fikk ikke Mavacamten-behandling og ble i stedet administrert med tradisjonelle terapier etter eget valg, for eksempel betablokkere eller kalsiumkanalblokkere.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringen i topp venstre ventrikkelutstrømningskanal (LVOT) gradient
Tidsramme: Fra baseline til uke 30.
|
Endringen i topp venstre ventrikkelutstrømningskanal (LVOT) gradient, bestemt ved Doppler ekkokardiografi, under trening eller farmakologisk provokasjon fra baseline til uke 30.
|
Fra baseline til uke 30.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andelen pasienter med en topp venstre ventrikkelutstrømningskanal (LVOT) gradient på mindre enn 30 mmHg.
Tidsramme: I uke 30.
|
Andelen pasienter med en topp venstre ventrikkelutstrømningskanal (LVOT) gradient på mindre enn 30 mmHg under trening eller farmakologisk provokasjon i uke 30.
|
I uke 30.
|
|
Andelen pasienter med en topp venstre ventrikkelutstrømningskanal (LVOT) gradient på mindre enn 50 mmHg.
Tidsramme: I uke 30.
|
Andelen pasienter med en topp venstre ventrikkelutstrømningskanal (LVOT) gradient på mindre enn 50 mmHg under trening eller farmakologisk provokasjon i uke 30.
|
I uke 30.
|
|
Andelen pasienter med minst en forbedring av en klasse i NYHA-funksjonell klassifisering.
Tidsramme: I uke 30.
|
Andelen pasienter med minst en forbedring av en klasse i NYHA-funksjonell klassifisering i uke 30.
|
I uke 30.
|
|
Endringen i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS).
Tidsramme: Fra baseline til uke 30.
|
Endringen i Kansas City Cardiomyopathy-spørreskjemaet Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) fra baseline til uke 30.
|
Fra baseline til uke 30.
|
|
Endringen i N-terminal pro-B-type natriuretisk peptid (NT-ProBNP) nivåer.
Tidsramme: Fra baseline til uke 30.
|
Endringen i N-terminal pro-B-type natriuretisk peptid (NT-ProBNP) nivåer fra baseline til uke 30.
|
Fra baseline til uke 30.
|
|
Endringen i høysensitivitet hjerte troponin I (HS-CTNI) nivåer.
Tidsramme: Fra baseline til uke 30.
|
Endringen i høysensitivitet hjerte troponin I (HS-CTNI) nivåer fra baseline til uke 30.
|
Fra baseline til uke 30.
|
|
Key Safety -endepunkter
Tidsramme: Fra baseline til uke 30.
|
Key Safety Safety-endepunkter inkluderer forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger av behandlingsoppførende (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAES).
|
Fra baseline til uke 30.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. april 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. februar 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. februar 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. april 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. april 2025
Først lagt ut (Faktiske)
27. april 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. april 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. april 2025
Sist bekreftet
1. april 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MVLOHCM
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .