Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid van mavacamten bij patiënten met symptomatische latente obstructieve hypertrofische cardiomyopathie

20 april 2025 bijgewerkt door: Xu Liu

Werkzaamheid van mavacamten bij patiënten met symptomatische latente obstructieve hypertrofische cardiomyopathie: een gerandomiseerde gecontroleerde studie

Deze studie was gericht op het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van Mavacamten in vergelijking met geen behandeling bij patiënten met symptomatische latente obstructieve hypertrofische cardiomyopathie. De proef werd gerandomiseerd in twee groepen: Mavacamten-groep en niet-Mavacamten-groep. Gedurende de behandelingsperiode van 30 weken ondergingen patiënten een reeks beoordelingen op vooraf gedefinieerde tijdstippen, waaronder transthoracale echocardiografie, elektrocardiogram (ECG), Holter-monitoring, NYHA-functionele classificatie, Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) en cardiale biomarkers.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

78

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Shanghai, China
        • Shanghai Chest Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥18 jaar.
  2. Gewicht groter dan 45 kg.
  3. Adequate akoestische vensters om nauwkeurige transthoracale echocardiogrammen (TTE's) mogelijk te maken.
  4. Diagnose van latente obstructieve hypertrofische cardiomyopathie, in overeenstemming met de huidige richtlijnen van de American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, European Society of Cardiology en Chinese Society of Cardiology.
  5. Linker ventriculaire ejectiefractie (LVEF) ≥55% in rust, bevestigd door het Echocardiography Core Laboratory.
  6. New York Heart Association (NYHA) Klasse II of III symptomen op het moment van screening.
  7. Rustende zuurstofverzadiging ≥90% op het moment van screening.

Uitsluitingscriteria:

  1. Acute of ernstige comorbiditeiten (bijv. Ernstige infecties of hematologische, nier-, metabolische, gastro -intestinale of endocriene disfunctie).
  2. Momenteel gebruiken of hebben gebruikt voor verboden medicijnen binnen 14 dagen voorafgaand aan screening, zoals cytochrome CYP2C19 -remmers (bijv. Omeprazol of esomeprazol) of sterke CYP3A4 -remmers.
  3. Levensverwachting van minder dan 1 jaar.
  4. Zwangere of borstvoederende vrouwen.
  5. Geschiedenis van syncope of aanhoudende ventriculaire tachyaritmie tijdens het sporten in de afgelopen 6 maanden.
  6. Atriale fibrillatie (AF).
  7. Patiënten die momenteel worden behandeld of van plan om behandeling te krijgen met disopyramide, cibenzoline, ranolazine of een combinatie van bètablokkers met verapamil of diltiazem.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Mavacamten -groep
Patiënten in deze groep werden behandeld met Mavacamten, beginnend bij een initiële dosis van 2,5 mg, eenmaal daags oraal toegediend. Latere doses werden aangepast op basis van veranderingen in drukgradiënten en hartfunctie waargenomen tijdens de follow-up.
Geneesmiddel: Mavacamten
Patiënten in deze groep werden behandeld met Mavacamten, beginnend bij een initiële dosis van 2,5 mg, eenmaal daags oraal toegediend. Latere doses werden aangepast op basis van veranderingen in drukgradiënten en hartfunctie waargenomen tijdens de follow-up.
Geen tussenkomst: Controlegroep
Patiënten in deze groep ontvingen geen Mavacamten-behandeling en werden in plaats daarvan beheerd met traditionele therapieën van hun keuze, zoals bètablokkers of calciumkanaalblokkers.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De verandering in piek linkventriculaire uitstroomkanaal (LVOT) gradiënt
Tijdsspanne: Van basis tot week 30.
De verandering in piek linkventriculaire uitstroomkanaal (LVOT) gradiënt, bepaald door Doppler -echocardiografie, tijdens inspanning of farmacologische provocatie van basislijn tot week 30.
Van basis tot week 30.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het aandeel patiënten met een piek linkerventrikelkanaal (LVOT) gradiënt van minder dan 30 mmHg.
Tijdsspanne: In week 30.
Het aandeel patiënten met een piek linkerventrikelkanaal (LVOT) gradiënt van minder dan 30 mmHg tijdens inspanning of farmacologische provocatie in week 30.
In week 30.
Het aandeel patiënten met een piek linkerventrikelkanaal (LVOT) gradiënt van minder dan 50 mmHg.
Tijdsspanne: In week 30.
Het aandeel patiënten met een piek linkerventrikelkanaal (LVOT) gradiënt van minder dan 50 mmHg tijdens inspanning of farmacologische provocatie in week 30.
In week 30.
Het aandeel patiënten met ten minste een one-class verbetering van de functionele NYHA-classificatie van NYHA.
Tijdsspanne: In week 30.
Het aandeel patiënten met ten minste een one-class verbetering in NYHA-functionele classificatie in week 30.
In week 30.
De verandering in de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS).
Tijdsspanne: Van basis tot week 30.
De verandering in de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) van basislijn tot week 30.
Van basis tot week 30.
De verandering in Natriuretic-peptide (NT-proBNP) van N-terminale pro-B-type.
Tijdsspanne: Van basis tot week 30.
De verandering in N-terminale pro-B-type natriuretische peptide (NT-proBNP) niveaus van basislijn tot week 30.
Van basis tot week 30.
De verandering in hooggevoelige cardiale troponine I (HS-CTNI) niveaus.
Tijdsspanne: Van basis tot week 30.
De verandering in hoge gevoeligheid cardiale troponine I (HS-CTNI) niveaus van basislijn tot week 30.
Van basis tot week 30.
Belangrijkste veiligheidse eindpunten
Tijdsspanne: Van basis tot week 30.
Belangrijkste veiligheidseindpunten zijn de incidentie en ernst van bijwerkingen voor behandelingsopkomende bijwerkingen (TEEAS) en ernstige bijwerkingen (SAE's).
Van basis tot week 30.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Xu Liu

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 april 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 april 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 april 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 april 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 april 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MVLOHCM

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren