Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet af mavacamten hos patienter med symptomatisk latent obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati

20. april 2025 opdateret af: Xu Liu

Effektivitet af mavacamten hos patienter med symptomatisk latent obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati: et randomiseret kontrolleret forsøg

Denne undersøgelse havde til formål at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​mavacamten sammenlignet med ingen behandling hos patienter med symptomatisk latent obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati. Retssagen blev randomiseret i to grupper: Mavacamten Group og Non-Mavacamten Group. I løbet af den 30-ugers behandlingsperiode gennemgik patienter en række vurderinger på foruddefinerede tidspunkter, herunder transthoracisk ekkokardiografi, elektrokardiogram (EKG), Holter-overvågning, NYHA-funktionel klassificering, Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) og CardiC Biomarkers.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

78

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina
        • Shanghai Chest Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Alder ≥18 år.
  2. Vægt større end 45 kg.
  3. Tilstrækkelige akustiske vinduer til at muliggøre nøjagtige transthoraciske ekkokardiogrammer (TTE'er).
  4. Diagnose af latent obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati i overensstemmelse med de nuværende retningslinjer for American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, European Society of Cardiology og Chinese Society of Cardiology.
  5. Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) ≥55% i hvile, bekræftet af ekkokardiografi kernes laboratorium.
  6. New York Heart Association (NYHA) Klasse II- eller III -symptomer på screeningstidspunktet.
  7. Hvilende iltmætning ≥90% på screeningstidspunktet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Eventuelle akutte eller alvorlige komorbiditeter (f.eks. Alvorlige infektioner eller hæmatologiske, nyre, metaboliske, gastrointestinale eller endokrin dysfunktion).
  2. I øjeblikket bruger eller har anvendt forbudte medicin inden for 14 dage før screening, såsom cytochrome CYP2C19 -hæmmere (f.eks. Omeprazol eller esseprazol) eller stærke CYP3A4 -hæmmere.
  3. Leve forventning på mindre end 1 år.
  4. Gravide eller ammende kvinder.
  5. Historie om synkope eller vedvarende ventrikulær takyarytmi under træning inden for de sidste 6 måneder.
  6. Atrieflimmer (AF).
  7. Patienter, der i øjeblikket modtager eller planlægger at modtage behandling med disopyramid, cibenzolin, ranolazin eller en kombination af betablokkere med verapamil eller diltiazem.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mavacamten Group
Patienter i denne gruppe blev behandlet med Mavacamten, der startede ved en indledende dosis på 2,5 mg, administreret oralt en gang dagligt. Efterfølgende doser blev justeret baseret på ændringer i trykgradienter og hjertefunktion observeret under opfølgningen.
Medicin: Mavacamten
Patienter i denne gruppe blev behandlet med Mavacamten, der startede ved en indledende dosis på 2,5 mg, administreret oralt en gang dagligt. Efterfølgende doser blev justeret baseret på ændringer i trykgradienter og hjertefunktion observeret under opfølgningen.
Ingen indgriben: Kontrolgruppe
Patienter i denne gruppe modtog ikke Mavacamten-behandling og blev i stedet styret med traditionelle terapier efter eget valg, såsom betablokkere eller calciumkanalblokkere.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringen i peak venstre ventrikulær udstrømningskanal (LVOT) gradient
Tidsramme: Fra baseline til uge 30.
Ændringen i den højeste venstre ventrikulære udstrømningskanal (LVOT) gradient, bestemt af Doppler -ekkokardiografi, under træning eller farmakologisk provokation fra baseline til uge 30.
Fra baseline til uge 30.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​patienter med en top venstre ventrikulær udstrømningskanal (LVOT) gradient på mindre end 30 mmHg.
Tidsramme: I uge 30.
Andelen af ​​patienter med en top venstre ventrikulær udstrømningskanal (LVOT) gradient på mindre end 30 mmHg under træning eller farmakologisk provokation i uge 30.
I uge 30.
Andelen af ​​patienter med en top venstre ventrikulær udstrømningskanal (LVOT) gradient på mindre end 50 mmHg.
Tidsramme: I uge 30.
Andelen af ​​patienter med en top venstre ventrikulær udstrømningskanal (LVOT) gradient på mindre end 50 mmHg under træning eller farmakologisk provokation i uge 30.
I uge 30.
Andelen af ​​patienter med mindst en forbedring af en klasse i NYHA-funktionel klassificering.
Tidsramme: I uge 30.
Andelen af ​​patienter med mindst en forbedring af en klasse i NYHA-funktionel klassificering i uge 30.
I uge 30.
Ændringen i Kansas City Cardiomyopathy-spørgeskema Clinical Summary Score (KCCQ-CSS).
Tidsramme: Fra baseline til uge 30.
Ændringen i Kansas City Cardiomyopathy-spørgeskema Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) fra baseline til uge 30.
Fra baseline til uge 30.
Ændringen i N-terminal pro-B-type natriuretisk peptid (NT-PROBNP) niveauer.
Tidsramme: Fra baseline til uge 30.
Ændringen i N-terminal pro-B-type natriuretisk peptid (NT-PROBNP) niveauer fra baseline til uge 30.
Fra baseline til uge 30.
Ændringen i hjerte-følsomhedshjerte troponin I (HS-CTNI) niveauer.
Tidsramme: Fra baseline til uge 30.
Ændringen i hjerte-sensitivitet Cardiac Troponin I (HS-CTNI) niveauer fra baseline til uge 30.
Fra baseline til uge 30.
Nøgle sikkerheds endepunkter
Tidsramme: Fra baseline til uge 30.
De vigtigste sikkerhedspunkter inkluderer forekomsten og sværhedsgraden af ​​behandling af bivirkninger (TEA) og alvorlige bivirkninger (SAES).
Fra baseline til uge 30.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Xu Liu

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. april 2025

Først opslået (Faktiske)

27. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MVLOHCM

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med HCM - Hypertrofisk kardiomyopati

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner