Eficácia de Mavacamten em pacientes com cardiomiopatia obstrutiva e sintomática hipertrófica
20 de abril de 2025 atualizado por: Xu Liu
Eficácia de Mavacamten em pacientes com cardiomiopatia obstrutiva hipertrófica sintomática: um estudo controlado randomizado
Este estudo teve como objetivo avaliar a eficácia e a segurança do Mavacamten em comparação com o tratamento em pacientes com cardiomiopatia hipertrófica de latente sintomática.
O estudo foi randomizado em dois grupos: o grupo Mavacamten e o grupo não Mavacamten.
Durante o período de tratamento de 30 semanas, os pacientes foram submetidos a uma série de avaliações em momentos predefinidos, incluindo ecocardiografia transtorácica, eletrocardiograma (ECG), Holter Monitoring, Classificação funcional da NYHA, Questionário de Cardiomiopathy da cidade de Kansas (KCCQ) e biomarcadores cardíacos.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
78
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Shanghai, China
- Shanghai Chest Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Idade ≥ 18 anos.
- Peso maior que 45 kg.
- Janelas acústicas adequadas para permitir ecocardiogramas transtorácicos precisos (TTES).
- Diagnóstico de cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva latente, de acordo com as diretrizes atuais da American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, Sociedade Europeia de Cardiologia e Sociedade Chinesa de Cardiologia.
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) ≥55% em repouso, confirmado pelo Laboratório Core de Ecocardiografia.
- Os sintomas da Classe II ou III da Classe II ou III da NYHA (NYHA) no momento da triagem.
- Saturação de oxigênio em repouso ≥90% no momento da triagem.
Critérios de exclusão:
- Quaisquer comorbidades agudas ou graves (por exemplo, infecções graves ou disfunção hematológica, renal, metabólica, gastrointestinal ou endócrina).
- Atualmente, usando ou utilizando medicamentos proibidos dentro de 14 dias antes da triagem, como inibidores do cytocromo cyp2c19 (por exemplo, omeprazol ou esomeprazol) ou inibidores fortes do CYP3A4.
- Expectativa de vida inferior a 1 ano.
- Mulheres grávidas ou amamentando.
- História de síncope ou taquiarritmia ventricular sustentada durante o exercício nos últimos 6 meses.
- Fibrilação atrial (AF).
- Os pacientes atualmente recebem ou planejam receber tratamento com disopiramida, cibenzolina, ranolazina ou uma combinação de betabloqueadores com verapamil ou diltiazem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo Mavacamten
Os pacientes deste grupo foram tratados com Mavacamten, começando em uma dose inicial de 2,5 mg, administrados por via oral uma vez ao dia.
As doses subsequentes foram ajustadas com base em alterações nos gradientes de pressão e na função cardíaca observada durante o acompanhamento.
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Os pacientes deste grupo foram tratados com Mavacamten, começando em uma dose inicial de 2,5 mg, administrados por via oral uma vez ao dia.
As doses subsequentes foram ajustadas com base em alterações nos gradientes de pressão e na função cardíaca observada durante o acompanhamento.
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Sem intervenção: Grupo de controle
Os pacientes deste grupo não receberam tratamento com Mavacamten e, em vez disso, foram tratados com terapias tradicionais de sua escolha, como betabloqueadores ou bloqueadores de canais de cálcio.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A mudança no pico do trato de saída do ventrículo esquerdo (LVOT) gradiente
Prazo: Da linha de base à semana 30.
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A mudança no pico do gradiente do trato de saída do ventrículo esquerdo (LVOT), determinado pelo ecocardiografia do Doppler, durante o exercício ou provocação farmacológica da linha de base para a semana 30.
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Da linha de base à semana 30.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A proporção de pacientes com um gradiente de pico do trato de saída do ventrículo esquerdo (LVOT) de menos de 30 mmHg.
Prazo: Na semana 30.
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A proporção de pacientes com um gradiente de pico do trato de saída do ventrículo esquerdo (LVOT) de menos de 30 mmHg durante o exercício ou provocação farmacológica na semana 30.
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Na semana 30.
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A proporção de pacientes com um gradiente de pico do trato de saída do ventrículo esquerdo (LVOT) de menos de 50 mmHg.
Prazo: Na semana 30.
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A proporção de pacientes com um gradiente de pico do trato de saída do ventrículo esquerdo (LVOT) de menos de 50 mmHg durante o exercício ou provocação farmacológica na semana 30.
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Na semana 30.
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A proporção de pacientes com pelo menos uma melhoria de uma classe na classificação funcional da NYHA.
Prazo: Na semana 30.
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A proporção de pacientes com pelo menos uma melhoria de uma classe na classificação funcional da NYHA na semana 30.
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Na semana 30.
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A mudança no questionário de cardiomiopatia da cidade de Kansas escore de resumo clínico (KCCQ-CSS).
Prazo: Da linha de base à semana 30.
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A mudança no questionário de cardiomiopatia da cidade de Kansas pontuação de resumo clínico (KCCQ-CSS) da linha de base para a semana 30.
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Da linha de base à semana 30.
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A alteração nos níveis de peptídeo natriurético pró-tipo N-terminal (NT-proBNP).
Prazo: Da linha de base à semana 30.
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A mudança nos níveis de peptídeo natriurético pró-tipo N-terminal (NT-ProBNP) da linha de base para a semana 30.
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Da linha de base à semana 30.
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A mudança nos níveis de troponina I (HS-CTNI) de alta sensibilidade.
Prazo: Da linha de base à semana 30.
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A mudança nos níveis de troponina I (HS-CTNI) de alta sensibilidade da linha de base até a semana 30.
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Da linha de base à semana 30.
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Pontos finais de segurança
Prazo: Da linha de base à semana 30.
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Os principais pontos de extremidade da segurança incluem a incidência e a gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES) e eventos adversos graves (SAEs).
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Da linha de base à semana 30.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de abril de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de fevereiro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de abril de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de abril de 2025
Primeira postagem (Real)
27 de abril de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de abril de 2025
Última verificação
1 de abril de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MVLOHCM
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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