Mavacamtenin tehokkuus potilailla, joilla on oireellinen piilevä obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia
sunnuntai 20. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Xu Liu
Mavacamtenin tehokkuus potilailla, joilla on oireellinen piilevä obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia: satunnaistettu kontrolloitu tutkimus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida Mavacamtenin tehokkuutta ja turvallisuutta verrattuna hoitoon potilailla, joilla on oireenmukaista piilevää obstruktiivista hypertrofista kardiomyopatiaa.
Koe satunnaistettiin kahteen ryhmään: Mavacamten-ryhmä ja ei-Mavacamten-ryhmä.
30 viikon hoitojakson aikana potilaille tehtiin sarja arviointia ennalta määritettyinä ajankohtina, mukaan lukien transthoracic ehokardiografia, elektrokardiogrammi (ECG), Holterin seuranta, NYHA: n funktionaalinen luokittelu, Kansas Cityn kardiomyopatian kyselylomake (KCCQ) ja sydämen biomarkkerit.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
78
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Shanghai, Kiina
- Shanghai Chest Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥18 vuotta.
- Paino yli 45 kg.
- Riittävät akustiset ikkunat, jotka mahdollistavat tarkan transthoracic ehokardiogrammin (TTE).
- Latentin obstruktiivisen hypertrofisen kardiomyopatian diagnoosi American College of Cardiology Foundation/American Heart Associationin, Euroopan kardiologiayhdistyksen ja Kiinan kardiologiayhdistyksen nykyisten ohjeiden mukaisesti.
- Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) ≥55% levossa, vahvistetaan Ehokardiografian ydinlaboratoriossa.
- New York Heart Association (NYHA) -luokan II tai III oireet seulontahetkellä.
- Lepo happikyllästys ≥90% seulontahetkellä.
Poissulkemiskriteerit:
- Mahdolliset akuuttit tai vakavat lisävaikutukset (esim. Vakavat infektiot tai hematologiset, munuaisten, aineenvaihdunnan, maha -suolikanavan tai endokriiniset toimintahäiriöt).
- Tällä hetkellä käyttämällä tai käyttäneet kiellettyjä lääkkeitä 14 päivän kuluessa ennen seulontaa, kuten sytokromi CYP2C19 -estäjät (esim. Omepratsoli tai esompratsoli) tai vahvat CYP3A4 -estäjät.
- Elämänodote on alle vuosi.
- Raskaana tai imettäviä naisia.
- Syncope- tai jatkuvan kammion takyarytmian historia harjoituksen aikana viimeisen 6 kuukauden aikana.
- Eteisvärinä (AF).
- Potilaat, jotka saavat tai suunnittelevat saavansa hoitoa disopyramidilla, sibentsoliinilla, ranolatsiinilla tai beeta-salpaajien yhdistelmällä verapamiiliä tai diltiazemia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Mavacamten -ryhmä
Tämän ryhmän potilaita hoidettiin Mavacamtenilla, alkaen alkuperäisellä annoksella 2,5 mg, ja annettiin suun kautta kerran päivässä.
Myöhemmät annokset säädettiin ja seurannan aikana havaittiin painegradienttien ja sydämen toiminnan muutosten perusteella.
|
Tämän ryhmän potilaita hoidettiin Mavacamtenilla, alkaen alkuperäisellä annoksella 2,5 mg, ja annettiin suun kautta kerran päivässä.
Myöhemmät annokset säädettiin ja seurannan aikana havaittiin painegradienttien ja sydämen toiminnan muutosten perusteella.
|
|
Ei väliintuloa: Kontrolliryhmä
Tämän ryhmän potilaat eivät saaneet Mavacamten-hoitoa, ja niitä sen sijaan hoidettiin valitsemillaan perinteisillä terapioilla, kuten beetasalpaajilla tai kalsiumkanavan salpaajilla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vasemman kammion ulosvirtausradan (LVOT) gradientin muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 30.
|
Vasemman kammion huippujen ulosvirtausradan (LVOT) gradientin muutos, joka määritetään Doppler -ehokardiografialla, harjoituksen tai farmakologisen provokaation aikana lähtötilanteesta viikkoon 30.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 30.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden osuus, joilla on vasemman kammion huipun yli 30 mmHg -kaltevuus (LVOT) -gradientti (LVOT).
Aikaikkuna: Viikolla 30.
|
Potilaiden osuus, joilla on vasemman kammion huipun yli 30 mmHg: n kaltevuus (LVOT) -gradientti harjoituksen tai farmakologisen provokaation aikana viikolla 30.
|
Viikolla 30.
|
|
Potilaiden osuus, joilla on vasemman kammion huipun yli 50 mmHg -kaltevuus (LVOT) -gradientti.
Aikaikkuna: Viikolla 30.
|
Potilaiden osuus, joilla on vasemman kammion huipun yli 50 mmHg -gradientti (LVOT) -gradientti harjoituksen tai farmakologisen provokaation aikana viikolla 30.
|
Viikolla 30.
|
|
Potilaiden osuus, joilla on vähintään yhden luokan parannus NYHA: n toiminnallisessa luokituksessa.
Aikaikkuna: Viikolla 30.
|
Potilaiden osuus, joilla on vähintään yhden luokan parannus NYHA: n toiminnallisessa luokituksessa viikolla 30.
|
Viikolla 30.
|
|
Muutos Kansas Cityn kardiomyopatian kyselylomakkeen kliinisen yhteenvetopisteen (KCCQ-CSS).
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 30.
|
Muutos Kansas Cityn kardiomyopatian kyselylomakkeen kliinisen yhteenvetopisteen (KCCQ-CSS) lähtötasosta viikkoon 30.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 30.
|
|
N-terminaalisen Pro-B-tyyppisen natriureettisen peptidi (NT-probNP) -tasojen muutos.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 30.
|
N-terminaalisen PRO-B-tyypin natriureettisen peptidi (NT-proBNP) -tasojen muutos lähtötasosta viikkoon 30.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 30.
|
|
Suuren herkkyyden troponiini I (HS-CTNI) -tasojen muutos.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 30.
|
Suuren herkkyyden sydämen troponiini I (HS-CTNI) -tasojen muutos lähtötasosta viikkoon 30.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 30.
|
|
Tärkeimmät turvallisuuspäätepisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 30.
|
Tärkeimpiä turvallisuuspäätepisteitä ovat hoidon esiintyvien haittavaikutusten (TEATE) ja vakavien haittavaikutusten (SAE) esiintyvyys ja vakavuus.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 30.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 20. huhtikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 20. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 20. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Sunnuntai 27. huhtikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Sunnuntai 27. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 20. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MVLOHCM
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .