A mavakamen hatékonysága a tüneti latens obstruktív hipertrofikus kardiomiopátia betegekben
2025. április 20. frissítette: Xu Liu
A mavakamen hatékonysága tüneti latens obstruktív hipertrofikus kardiomiopátia: randomizált kontrollos vizsgálat
Ennek a tanulmánynak a célja a mavakamen hatékonyságának és biztonságának értékelése volt, összehasonlítva a tüneti latens obstruktív hipertrofikus kardiomiopátia esetén kezelt betegek kezelésére.
A vizsgálatot két csoportba véletlenszerűen véletlenszerűen vettük: Mavacamten csoport és nem-Mavacamten csoport.
A 30 hetes kezelési időszak alatt a betegek értékelések sorozatát végezték előre definiált időpontokban, ideértve a transzhoracikus echokardiográfiát, az elektrokardiogramot (EKG), a Holter-monitorozást, a NYHA funkcionális osztályozását, a Kansas City Cardiomyopathy kérdőívet (KCCQ) és a Cardiac Biomarkers-t.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
78
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Shanghai, Kína
- Shanghai Chest Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Befogadási kritériumok:
- Életkor ≥18 év.
- A 45 kg -nál nagyobb súly.
- Megfelelő akusztikus ablakok, hogy lehetővé tegyék a pontos transzhoracikus echokardiogramokat (TTES).
- A látens obstruktív hipertrofikus kardiomiopátia diagnosztizálása, az Amerikai Kardiológiai Főiskola Alapítvány/Amerikai Szív Egyesület, az Európai Kardiológiai Társaság és a Kínai Kardiológiai Társaság jelenlegi irányelveinek megfelelően.
- A bal kamrai kilökődés frakciója (LVEF) ≥55% nyugalmi állapotban, amelyet az echokardiográfia alaplaboratóriuma igazol.
- New York Heart Association (NYHA) II. Osztályú vagy III. Osztály tünetei a szűréskor.
- Nyugtató oxigéntelítettség ≥90% a szűrés idején.
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen akut vagy súlyos komorbiditás (például súlyos fertőzések vagy hematológiai, vese, metabolikus, gastrointestinalis vagy endokrin diszfunkció).
- Jelenleg tiltott gyógyszereket használnak vagy használtak a szűrést megelőző 14 napon belül, például a citokróm CYP2C19 inhibitorok (például omeprazol vagy esomeprazol) vagy erős CYP3A4 inhibitorok.
- A várható élettartam kevesebb, mint 1 év.
- Terhes vagy szoptató nők.
- A szinkop vagy a tartós kamrai tachyarrhythmia története az elmúlt 6 hónapban végzett testmozgás során.
- Pitvarfibrilláció (AF).
- A jelenleg diszopiramid, cibenzolin, ranolazin, vagy a béta-blokkolók kombinációjával, a verapamil vagy a diltiazem kombinációjával kezelt betegek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Mavacamten csoport
Ebben a csoportban a betegeket mavacamtennel kezeltük, kezdeti 2,5 mg -os adaggal kezdve, napi egyszeri szájon át adva.
A későbbi dózisokat a nyomásgradiensek és a nyomon követés során megfigyelt szívfunkció változásai alapján módosítottuk.
|
Ebben a csoportban a betegeket mavacamtennel kezeltük, kezdeti 2,5 mg -os adaggal kezdve, napi egyszeri szájon át adva.
A későbbi dózisokat a nyomásgradiensek és a nyomon követés során megfigyelt szívfunkció változásai alapján módosítottuk.
|
|
Nincs beavatkozás: Vezérlőcsoport
Az ebben a csoportban részt vevő betegek nem kaptak mavacamten kezelést, hanem az általuk választott hagyományos terápiákkal, például béta-blokkolókkal vagy kalciumcsatorna-blokkolókkal kezelték őket.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Bal kamrai kiáramló traktus (LVOT) gradiens változása
Időkeret: A kiindulási értéktől a 30. hétig.
|
A bal kamrai kiáramló traktus (LVOT) gradiens változása, amelyet Doppler echokardiográfiával határoznak meg, edzés közben vagy farmakológiai provokáció során a kiindulási értéktől a 30. hétig.
|
A kiindulási értéktől a 30. hétig.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A csúcsteljesítményű bal kamrai kiáramló traktus (LVOT) gradiensnél kevesebb, mint 30 mmHg -os betegek aránya.
Időkeret: A 30. héten.
|
A bal oldali kamrai kiáramló traktus (LVOT) gradiensnél kevesebb, mint 30 mmHg -os betegek aránya testmozgás vagy farmakológiai provokáció során a 30. héten.
|
A 30. héten.
|
|
A csúcsteljesítményű bal kamrai kiáramló traktus (LVOT) gradiensnél kevesebb, mint 50 mmHg -os betegek aránya.
Időkeret: A 30. héten.
|
A bal oldali kamrai kiáramló traktus (LVOT) gradienssel rendelkező betegek aránya kevesebb, mint 50 mmHg testmozgás vagy farmakológiai provokáció során a 30. héten.
|
A 30. héten.
|
|
A NYHA funkcionális osztályozásának legalább egyosztályú javulásával rendelkező betegek aránya.
Időkeret: A 30. héten.
|
A NYHA funkcionális osztályozásának legalább egyosztályú javulásával rendelkező betegek aránya a 30. héten.
|
A 30. héten.
|
|
A Kansas City cardiomyopathia kérdőíves klinikai összefoglaló pontszámának (KCCQ-CSS) változása.
Időkeret: A kiindulási értéktől a 30. hétig.
|
A Kansas City cardiomyopathia kérdőíves klinikai összefoglaló pontszámának (KCCQ-CSS) változása a kiindulási értékről a 30. hétre.
|
A kiindulási értéktől a 30. hétig.
|
|
Az N-terminális Pro-B típusú natriuretic peptid (NT-PROBNP) szintjének változása.
Időkeret: A kiindulási értéktől a 30. hétig.
|
Az N-terminális Pro-B típusú natriuretic peptid (NT-PROBNP) szintjének változása a kiindulási értékről a 30. hétre.
|
A kiindulási értéktől a 30. hétig.
|
|
A nagy érzékenységű szív-troponin I (HS-CTNI) szintek változása.
Időkeret: A kiindulási értéktől a 30. hétig.
|
A magas érzékenységű szív-troponin I (HS-CTNI) szintek változása az alapvonalról a 30. hétre.
|
A kiindulási értéktől a 30. hétig.
|
|
Főbb biztonsági végpontok
Időkeret: A kiindulási értéktől a 30. hétig.
|
A kulcsfontosságú biztonsági végpontok közé tartozik a kezelés által okozott nemkívánatos események (TEAES) és a súlyos mellékhatások (SAE) előfordulása és súlyossága.
|
A kiindulási értéktől a 30. hétig.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. április 20.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. február 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. február 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. április 20.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. április 20.
Első közzététel (Tényleges)
2025. április 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. április 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. április 20.
Utolsó ellenőrzés
2025. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MVLOHCM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .