Effektivitet av mavacamten hos patienter med symtomatisk latent obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati
20 april 2025 uppdaterad av: Xu Liu
Effektivitet av mavacamten hos patienter med symtomatisk latent obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati: en randomiserad kontrollerad studie
Denna studie syftade till att utvärdera effektiviteten och säkerheten för mavacamten jämfört med ingen behandling hos patienter med symtomatisk latent obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati.
Försöket randomiserades i två grupper: Mavacamten Group och icke-Mavacamten-gruppen.
Under den 30-veckors behandlingsperioden genomgick patienter en serie bedömningar vid fördefinierade tidpunkter, inklusive transthorakisk ekokardiografi, elektrokardiogram (ECG), Holter-övervakning, NYHA-funktionell klassificering, Kansas City Cardiomyopaty Questionnaire (KCCQ) och hjärtbiomarkare.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
78
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Shanghai, Kina
- Shanghai Chest Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inkluderingskriterier:
- Ålder ≥18 år.
- Vikt större än 45 kg.
- Tillräckliga akustiska fönster för att möjliggöra exakta transthorakiska ekokardiogram (TTE).
- Diagnos av latent obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, i enlighet med de nuvarande riktlinjerna från American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, European Society of Cardiology och Chinese Society of Cardiology.
- Vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) ≥55% i vila, bekräftat av ekokardiografi -kärnlaboratoriet.
- New York Heart Association (NYHA) Klass II eller III -symtom vid screening.
- Vilande syremättnad ≥90% vid screening.
Uteslutningskriterier:
- Alla akuta eller allvarliga komorbiditeter (t.ex. allvarliga infektioner eller hematologiska, njur-, metaboliska, gastrointestinala eller endokrina dysfunktioner).
- För närvarande använder eller har använt förbjudna mediciner inom 14 dagar före screening, såsom cytokrom CYP2C19 -hämmare (t.ex. omeprazol eller esomeprazol) eller starka CYP3A4 -hämmare.
- Livslängd på mindre än 1 år.
- Gravida eller ammande kvinnor.
- Historia om synkope eller långvarig ventrikulär takyarrytmi under träning under de senaste 6 månaderna.
- Förmaksflimmer (AF).
- Patienter som för närvarande får eller planerar att få behandling med disopyramid, cibenzolin, ranolazin eller en kombination av beta-blockerare med verapamil eller diltiazem.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Mavacamten -grupp
Patienter i denna grupp behandlades med mavacamten, med början vid en initial dos av 2,5 mg, administrerades oralt en gång dagligen.
Efterföljande doser justerades baserat på förändringar i tryckgradienter och hjärtfunktion som observerades under uppföljningen.
|
Patienter i denna grupp behandlades med mavacamten, med början vid en initial dos av 2,5 mg, administrerades oralt en gång dagligen.
Efterföljande doser justerades baserat på förändringar i tryckgradienter och hjärtfunktion som observerades under uppföljningen.
|
|
Inget ingripande: Kontrollgrupp
Patienter i denna grupp fick inte Mavacamten-behandling och hanterades istället med traditionella terapier efter eget val, såsom beta-blockerare eller kalciumkanalblockerare.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringen i Peak Left Ventrikular Outflow Tract (LVOT) Gradient
Tidsram: Från baslinje till vecka 30.
|
Förändringen i toppen av vänster ventrikulär utflödeskanal (LVOT), bestämd av Dopplerekokardiografi, under träning eller farmakologisk provokation från baslinjen till vecka 30.
|
Från baslinje till vecka 30.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andelen patienter med en topp med vänster ventrikulär utflödes kanal (LVOT) på mindre än 30 mmHg.
Tidsram: Vid vecka 30.
|
Andelen patienter med en topp med vänster ventrikulär utflödeskanal (LVOT) på mindre än 30 mmHg under träning eller farmakologisk provokation vid vecka 30.
|
Vid vecka 30.
|
|
Andelen patienter med en topp med vänster ventrikulär utflödes kanal (LVOT) på mindre än 50 mmHg.
Tidsram: Vid vecka 30.
|
Andelen patienter med en topp med vänster ventrikulär utflödeskanal (LVOT) på mindre än 50 mmHg under träning eller farmakologisk provokation vid vecka 30.
|
Vid vecka 30.
|
|
Andelen patienter med minst en förbättring av en klass i NYHA-funktionell klassificering.
Tidsram: Vid vecka 30.
|
Andelen patienter med minst en förbättring av en klass i NYHA-funktionell klassificering vid vecka 30.
|
Vid vecka 30.
|
|
Förändringen i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS).
Tidsram: Från baslinje till vecka 30.
|
Förändringen i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) från baslinjen till vecka 30.
|
Från baslinje till vecka 30.
|
|
Förändringen i N-terminal pro-B-typ natriuretisk peptidnivåer (NT-ProBNP).
Tidsram: Från baslinje till vecka 30.
|
Förändringen i N-terminal pro-B-typ natriuretisk peptidnivåer (NT-ProBNP) från baslinjen till vecka 30.
|
Från baslinje till vecka 30.
|
|
Förändringen i hjärtnivåer med hög känslighet troponin I (HS-CTNI).
Tidsram: Från baslinje till vecka 30.
|
Förändringen i hjärtnivåer med hög känslighet troponin I (HS-CTNI) från baslinjen till vecka 30.
|
Från baslinje till vecka 30.
|
|
Viktiga säkerhets slutpunkter
Tidsram: Från baslinje till vecka 30.
|
Viktiga säkerhetsändpunkter inkluderar förekomsten och svårighetsgraden av behandlings-framstående biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE).
|
Från baslinje till vecka 30.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 april 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
1 februari 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 februari 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 april 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 april 2025
Första postat (Faktisk)
27 april 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 april 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 april 2025
Senast verifierad
1 april 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MVLOHCM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .