Эффективность мавакамтена у пациентов с симптоматической латентной обструктивной гипертрофической кардиомиопатией
20 апреля 2025 г. обновлено: Xu Liu
Эффективность мавакамтена у пациентов с симптоматической латентной обструктивной гипертрофической кардиомиопатией: рандомизированное контролируемое исследование
Это исследование было направлено на оценку эффективности и безопасности мавакамтена по сравнению с отсутствием лечения у пациентов с симптоматической латентной обструктивной гипертрофической кардиомиопатией.
Исследование было рандомизировано в две группы: группа мавакамттен и группа не-мавакамтена.
В течение 30-недельного периода лечения пациенты прошли ряд оценок в предопределенные моменты времени, включая трансторакальную эхокардиографию, электрокардиограмму (ЭКГ), мониторинг Холтера, функциональную классификацию NYHA, вопросник кардиомиопатии Канзас-Сити (KCCQ) и кардиологические биомарки.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
78
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Shanghai, Китай
- Shanghai Chest Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥18 лет.
- Вес более 45 кг.
- Адекватные акустические окна для обеспечения точных трансторакальных эхокардиограмм (TTE).
- Диагностика латентной обструктивной гипертрофической кардиомиопатии, в соответствии с нынешними руководящими принципами Американского колледжа кардиологического фонда/Американской кардиологической ассоциации, Европейского общества кардиологии и Китайского общества кардиологии.
- Фракция выброса левого желудочка (LVEF) ≥55% в состоянии покоя, подтвержденная основной лабораторией эхокардиографии.
- Симптомы нью -йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) класса II или III во время скрининга.
- Насыщение кислородом в состоянии покоя ≥90% во время скрининга.
Критерии исключения:
- Любые острые или тяжелые сопутствующие заболевания (например, тяжелые инфекции или гематологическая, почечная, метаболическая, желудочно -кишечная или эндокринная дисфункция).
- В настоящее время используется или используя запрещенные лекарства в течение 14 дней до скрининга, таких как цитохромовые ингибиторы CYP2C19 (например, омепразол или эзомепразол) или сильные ингибиторы CYP3A4.
- Ожидаемая продолжительность жизни менее 1 года.
- Беременные или кормящие женщины.
- История обморока или устойчивого желудочкового тахиаритмии во время упражнений в течение последних 6 месяцев.
- Аритмия фибрилляция (AF).
- Пациенты в настоящее время получают или планируют получить лечение с помощью дикопирамида, цибензолина, ранолазина или комбинации бета-блокаторов с верапамилом или дилтиазмом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Mavacamten Group
Пациенты в этой группе лечили мавакамтеном, начиная с начальной дозы 2,5 мг, вводили перорально один раз в день.
Последующие дозы были скорректированы на основе изменений в градиентах давления и функции сердца, наблюдаемой во время наблюдения.
|
Пациенты в этой группе лечили мавакамтеном, начиная с начальной дозы 2,5 мг, вводили перорально один раз в день.
Последующие дозы были скорректированы на основе изменений в градиентах давления и функции сердца, наблюдаемой во время наблюдения.
|
|
Без вмешательства: Контрольная группа
Пациенты в этой группе не получали лечение мавакамтена и вместо этого были управлялись с традиционными методами терапии по своему выбору, такими как бета-блокаторы или блокаторы кальциевых каналов.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение пикового градиента оттока левого желудочка (LVOT)
Временное ограничение: От исходного уровня до 30 -й недели.
|
Изменение пикового градиента оттока левого желудочка (LVOT), определяемое допплеровской эхокардиографией, во время упражнений или фармакологической провокации от исходного уровня до недели 30.
|
От исходного уровня до 30 -й недели.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля пациентов с пиковым градиентом оттока левого желудочка (LVOT) менее 30 мм рт.
Временное ограничение: На 30 неделе.
|
Доля пациентов с пиковым градиентом оттока левого желудочка (LVOT) менее 30 мм рт.ст. во время упражнений или фармакологической провокации на 30 неделе.
|
На 30 неделе.
|
|
Доля пациентов с пиковым градиентом оттока левого желудочка (LVOT) менее 50 мм рт. Ст.
Временное ограничение: На 30 неделе.
|
Доля пациентов с пиковым градиентом оттока левого желудочка (LVOT) менее 50 мм рт.ст. во время упражнений или фармакологической провокации на 30 неделе.
|
На 30 неделе.
|
|
Доля пациентов с по крайней мере одноклассным улучшением функциональной классификации NYHA.
Временное ограничение: На 30 неделе.
|
Доля пациентов с по крайней мере одноклассным улучшением функциональной классификации NYHA на 30 неделе.
|
На 30 неделе.
|
|
Изменение в вопроснике по кардиомиопатии в Канзас-Сити Клиническая сумма (KCCQ-CSS).
Временное ограничение: От исходного уровня до 30 -й недели.
|
Изменения в вопроснике по кардиомиопатии в Канзас-Сити Клиническая сумма (KCCQ-CSS) от базовой линии до 30 недели.
|
От исходного уровня до 30 -й недели.
|
|
Изменение N-концевого уровня натрийуретического пептида Pro-Type (NT-ProBNP).
Временное ограничение: От исходного уровня до 30 -й недели.
|
Изменение N-концевого уровня натрийуретического пептида Pro-Type (NT-ProBNP) от исходного уровня до 30-й недели.
|
От исходного уровня до 30 -й недели.
|
|
Изменение уровня высокочувствительности сердца тропонина I (HS-CTNI).
Временное ограничение: От исходного уровня до 30 -й недели.
|
Изменение уровня высокочувствительности сердца тропонина I (HS-CTNI) от исходного уровня до 30-й недели.
|
От исходного уровня до 30 -й недели.
|
|
Ключевые конечные точки безопасности
Временное ограничение: От исходного уровня до 30 -й недели.
|
Ключевые конечные точки безопасности включают частоту и тяжесть побочных явлений с лечебными заведениями (TEAE) и серьезных побочных эффектов (SAE).
|
От исходного уровня до 30 -й недели.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 апреля 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 февраля 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 февраля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 апреля 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 апреля 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 апреля 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 апреля 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 апреля 2025 г.
Последняя проверка
1 апреля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MVLOHCM
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .