Mavacamten在有症状的潜在阻塞性肥厚心肌病患者中的功效
2025年4月20日 更新者：Xu Liu
Mavacamten对有症状的潜在阻塞性肥厚心肌病的患者的功效：一项随机对照试验
这项研究旨在评估Mavacamten的疗效和安全性，与有症状的潜在阻塞性肥厚性心肌病患者无治疗。
该试验被随机分为两组：Mavacamten组和非马瓦卡姆滕组。
在30周的治疗期间，患者在预定义的时间点进行了一系列评估，包括经胸膜超声心动图，心电图（ECG），Holter Monumoning，NYHA功能分类，堪萨斯城心肌疗法问卷（KCCQ）和Cardiac BioMarkers。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
78
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Shanghai、中国
- Shanghai Chest Hospital
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥18岁。
- 重量大于45公斤。
- 足够的声学窗口，可以准确地经胸膜超声心动图（TTE）。
- 根据美国心脏病学院基金会/美国心脏协会，欧洲心脏病学和中国心脏病学会的当前指南，诊断潜在阻塞性肥厚性心肌病。
- 超声心动图核心实验室证实，休息时左心室射血分数（LVEF）≥55％。
- 纽约心脏协会（NYHA）II类或III级症状在筛查时出现。
- 筛查时静止的氧饱和度≥90％。
排除标准：
- 任何急性或严重的合并症（例如，严重感染或血液学，肾脏，代谢，胃肠道或内分泌功能障碍）。
- 目前在筛查前14天内使用或使用过禁止的药物，例如细胞色素CYP2C19抑制剂（例如，俄罗拉唑或埃索美吡唑）或强CYP3A4抑制剂。
- 预期寿命少于1年。
- 怀孕或母乳喂养的妇女。
- 在过去6个月内运动期间，晕厥或持续性心律失常的病史。
- 心房颤动（AF）。
- 目前接受或打算接受氨基吡啶，cibenzoline，ranolazine或β受体阻滞剂与Verapamil或Diltiazem的组合的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Mavacamten集团
该组的患者接受Mavacamten治疗，从初始剂量为2.5 mg开始，每天口服一次。
根据压力梯度的变化和随访期间观察到的心脏功能的变化来调整随后的剂量。
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该组的患者接受Mavacamten治疗，从初始剂量为2.5 mg开始，每天口服一次。
根据压力梯度的变化和随访期间观察到的心脏功能的变化来调整随后的剂量。
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无干预：对照组
该组中的患者没有接受Mavacamten治疗，而是通过他们选择的传统疗法进行治疗，例如β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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峰值左心室流出道（LVOT）梯度的变化
大体时间：从基线到第30周。
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峰值左心室流出道（LVOT）梯度的变化，由多普勒超声心动图确定，在基线到第30周的运动或药理挑衅期间。
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从基线到第30周。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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左心流出峰值（LVOT）梯度小于30 mmHg的患者比例的比例。
大体时间：在第30周。
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在运动期间，在运动或药物挑衅期间，患有左心室流出峰值（LVOT）梯度小于30 mmHg的患者的比例在第30周。
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在第30周。
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左心流出峰值（LVOT）梯度小于50 mmHg的患者比例的比例。
大体时间：在第30周。
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在运动期间，在运动或药物挑衅期间，患有左心室流出峰值（LVOT）梯度小于50 mmHg的患者的比例在第30周。
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在第30周。
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NYHA功能分类至少一级改善的患者比例。
大体时间：在第30周。
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在第30周，NYHA功能分类至少有一级改善的患者比例。
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在第30周。
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堪萨斯城心肌病问卷临床摘要评分（KCCQ-CSS）的变化。
大体时间：从基线到第30周。
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堪萨斯城心肌病问卷调查临床摘要评分（KCCQ-CSS）的变化从基线到第30周。
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从基线到第30周。
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N末端pro-B型纳地尿肽（NT-ProBNP）水平的变化。
大体时间：从基线到第30周。
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从基线到第30周，N末端促二型纳地酸肽（NT-ProBNP）水平的变化。
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从基线到第30周。
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高灵敏性心脏肌钙蛋白I（HS-CTNI）水平的变化。
大体时间：从基线到第30周。
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从基线到第30周，高敏感性心脏肌钙蛋白I（HS-CTNI）水平的变化。
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从基线到第30周。
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关键安全端点
大体时间：从基线到第30周。
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关键安全终点包括治疗急需不良事件（TEAE）和严重不良事件（SAE）的发病率和严重性。
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从基线到第30周。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年4月20日
初级完成 (估计的)
2026年2月1日
研究完成 (估计的)
2026年2月1日
研究注册日期
首次提交
2025年4月20日
首先提交符合 QC 标准的
2025年4月20日
首次发布 (实际的)
2025年4月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年4月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年4月20日
最后验证
2025年4月1日
更多信息
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