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Efficacité de Mavacamten chez les patients présentant une cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique

20 avril 2025 mis à jour par: Xu Liu

Efficacité de Mavacamten chez les patients présentant une cardiomyopathie hypertrophique obstructive latente symptomatique: un essai contrôlé randomisé

Cette étude visait à évaluer l'efficacité et l'innocuité de Mavacamten par rapport à aucun traitement chez les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive latente symptomatique. L'essai a été randomisé en deux groupes: le groupe Mavacamten et le groupe non-Mavacamten. Au cours de la période de traitement de 30 semaines, les patients ont subi une série d'évaluations à des moments prédéfinis, notamment l'échocardiographie transthoracique, l'électrocardiogramme (ECG), la surveillance Holter, la classification fonctionnelle de la NYHA, le questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ) et les biomarqueurs cardiaques.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

78

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Shanghai, Chine
        • Shanghai Chest Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Âge ≥ 18 ans.
  2. Poids supérieur à 45 kg.
  3. Des fenêtres acoustiques adéquates pour permettre des échocardiogrammes transthoraciques précis (TTES).
  4. Diagnostic de cardiomyopathie hypertrophique obstructive latente, conformément aux directives actuelles de l'American College of Cardiology Foundation / American Heart Association, de la Société européenne de cardiologie et de la Société chinoise de cardiologie.
  5. Fraction d'éjection ventriculaire gauche (LVEF) ≥55% au repos, confirmée par le laboratoire de base de l'échocardiographie.
  6. Symptômes de classe II ou III de la New York Heart Association (NYHA) au moment du dépistage.
  7. Saturation au repos en oxygène ≥90% au moment du dépistage.

Critères d'exclusion:

  1. Toutes les comorbidités aiguës ou sévères (par exemple, des infections graves ou des dysfonctionnement hématologiques, rénaux, métaboliques, gastro-intestinaux ou endocriniens).
  2. Utilisant ou ayant utilisé des médicaments interdits dans les 14 jours précédant le dépistage, tels que les inhibiteurs du cytochrome CYP2C19 (par exemple, l'oméprazole ou l'esoméprazole) ou de puissants inhibiteurs du CYP3A4.
  3. Espérance de vie de moins d'un an.
  4. Femmes enceintes ou allaitées.
  5. Antécédents de syncope ou tachyarythmie ventriculaire soutenue pendant l'exercice au cours des 6 derniers mois.
  6. Fibrillation auriculaire (AF).
  7. Les patients recevant ou prévoient actuellement de recevoir un traitement par désopyramide, cibenzoline, ranolazine ou une combinaison de bêta-bloquants avec du vérapamil ou du diltiazem.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe Mavacamten
Les patients de ce groupe ont été traités avec Mavacamten, à partir d'une dose initiale de 2,5 mg, administrée par voie orale une fois par jour. Les doses ultérieures ont été ajustées en fonction des modifications des gradients de pression et de la fonction cardiaque observée lors du suivi.
Médicament: mavacamten
Les patients de ce groupe ont été traités avec Mavacamten, à partir d'une dose initiale de 2,5 mg, administrée par voie orale une fois par jour. Les doses ultérieures ont été ajustées en fonction des modifications des gradients de pression et de la fonction cardiaque observée lors du suivi.
Aucune intervention: Groupe témoin
Les patients de ce groupe n'ont pas reçu de traitement Mavacamten et ont plutôt été gérés avec des thérapies traditionnelles de leur choix, telles que les bêta-bloquants ou les bloqueurs de canaux calciques.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le changement du gradient de tracts de sortie ventriculaire gauche (LVOT)
Délai: De la ligne de base à la semaine 30.
Le changement de gradient de pic de sortie ventriculaire gauche (LVOT), déterminé par l'échocardiographie Doppler, pendant l'exercice ou la provocation pharmacologique de la ligne de base à la semaine 30.
De la ligne de base à la semaine 30.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La proportion de patients avec un gradient de pic de sortie ventriculaire gauche (LVOT) de moins de 30 mmHg.
Délai: À la semaine 30.
La proportion de patients avec un gradient de pic de sortie ventriculaire gauche (LVOT) de moins de 30 mmHg pendant l'exercice ou la provocation pharmacologique à la semaine 30.
À la semaine 30.
La proportion de patients avec un gradient de tracts de sortie ventriculaire gauche à gauche (LVOT) de moins de 50 mmHg.
Délai: À la semaine 30.
La proportion de patients avec un gradient de pic de sortie ventriculaire gauche (LVOT) de moins de 50 mmHg pendant l'exercice ou la provocation pharmacologique à la semaine 30.
À la semaine 30.
La proportion de patients avec au moins une amélioration d'une classe dans la classification fonctionnelle de la NYHA.
Délai: À la semaine 30.
La proportion de patients avec au moins une amélioration d'une classe dans la classification fonctionnelle de la NYHA à la semaine 30.
À la semaine 30.
Le changement dans le score de résumé clinique du questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ-CSS).
Délai: De la ligne de base à la semaine 30.
Le changement dans le score de résumé clinique de la cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ-CSS) de la ligne de base à la semaine 30.
De la ligne de base à la semaine 30.
Le changement des niveaux de peptide natriurétique (NT-PROBNP) de type N-terminal (NT-PROBNP).
Délai: De la ligne de base à la semaine 30.
Le changement des niveaux de peptide natriurétique de type N-terminal N-terminal (NT-PROBNP) de la ligne de base à la semaine 30.
De la ligne de base à la semaine 30.
Le changement des niveaux de troponine I (HS-CTNI) cardiaque à haute sensibilité.
Délai: De la ligne de base à la semaine 30.
Le changement des niveaux de troponine cardiaque à haute sensibilité (HS-CTNI) de la ligne de base à la semaine 30.
De la ligne de base à la semaine 30.
Points de terminaison de sécurité
Délai: De la ligne de base à la semaine 30.
Les principaux critères d'évaluation de la sécurité comprennent l'incidence et la gravité des événements indésirables émergents du traitement (TEAES) et des événements indésirables graves (ESA).
De la ligne de base à la semaine 30.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Xu Liu

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 avril 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 avril 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 avril 2025

Première publication (Réel)

27 avril 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 avril 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 avril 2025

Dernière vérification

1 avril 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MVLOHCM

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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