Eficacia de mavacamten en pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva latente sintomática
20 de abril de 2025 actualizado por: Xu Liu
Eficacia de Mavacamten en pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva latente sintomática: un ensayo controlado aleatorio
Este estudio tuvo como objetivo evaluar la eficacia y la seguridad de Mavacamten en comparación con el tratamiento sin tratamiento en pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva latente sintomática.
El ensayo fue asignado al azar en dos grupos: grupo Mavacamten y grupo no Mavacamten.
Durante el período de tratamiento de 30 semanas, los pacientes se sometieron a una serie de evaluaciones en puntos de tiempo predefinidos, incluida la ecocardiografía transtorácica, el electrocardiograma (ECG), el monitoreo de Holter, la clasificación funcional de NYHA, el cuestionario de cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ) y los biomarcadores cardíacos.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
78
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Shanghai, Porcelana
- Shanghai Chest Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥18 años.
- Peso mayor de 45 kg.
- Ventanas acústicas adecuadas para permitir ecocardiogramas transtorácicos precisos (TTE).
- Diagnóstico de cardiomiopatía hipertrófica obstructiva latente, de acuerdo con las directrices actuales de la American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, European Society of Cardiology y la Sociedad China de Cardiología.
- Fracción de eyección ventricular izquierda (FEVI) ≥55% en reposo, confirmada por el laboratorio de núcleo de ecocardiografía.
- Síntomas de clase II o III de la Asociación Corazón de Nueva York (NYHA) al momento de la detección.
- La saturación de oxígeno en reposo ≥90% en el momento de la detección.
Criterios de exclusión:
- Cualquier comorbilidad aguda o grave (por ejemplo, infecciones graves o disfunción hematológica, renal, metabólica, gastrointestinal o endocrina).
- Actualmente, utilizando o ha usado medicamentos prohibidos dentro de los 14 días anteriores a la detección, como los inhibidores del citocromo CYP2C19 (por ejemplo, omeprazol o esomeprazol) o inhibidores fuertes de CYP3A4.
- Esperanza de vida de menos de 1 año.
- Mujeres embarazadas o lactantes.
- Historia de síncope o taquiarritmia ventricular sostenida durante el ejercicio en los últimos 6 meses.
- Fibrilación auricular (AF).
- Los pacientes actualmente reciben o planean recibir tratamiento con disopiramida, cibenzolina, ranolazina o una combinación de betabloqueantes con verapamilo o diltiazem.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo mavacamten
Los pacientes en este grupo fueron tratados con Mavacamten, comenzando con una dosis inicial de 2.5 mg, administrada por vía oral una vez al día.
Las dosis posteriores se ajustaron en función de los cambios en los gradientes de presión y la función cardíaca observada durante el seguimiento.
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Los pacientes en este grupo fueron tratados con Mavacamten, comenzando con una dosis inicial de 2.5 mg, administrada por vía oral una vez al día.
Las dosis posteriores se ajustaron en función de los cambios en los gradientes de presión y la función cardíaca observada durante el seguimiento.
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Sin intervención: Grupo de control
Los pacientes en este grupo no recibieron tratamiento Mavacamten y, en cambio, fueron manejados con terapias tradicionales de su elección, como los betabloqueantes o los bloqueadores de los canales de calcio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El cambio en el gradiente de flujo de salida ventricular del ventricular izquierdo (LVOT)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 30.
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El cambio en el gradiente pico de flujo de salida ventricular izquierdo (LVOT), determinado por la ecocardiografía Doppler, durante el ejercicio o la provocación farmacológica desde el inicio hasta la semana 30.
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Desde la línea de base hasta la semana 30.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La proporción de pacientes con un gradiente pico de flujo de salida ventricular izquierdo (LVOT) de menos de 30 mmHg.
Periodo de tiempo: En la semana 30.
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La proporción de pacientes con un gradiente pico de flujo de salida ventricular izquierdo (LVOT) de menos de 30 mmHg durante el ejercicio o la provocación farmacológica en la semana 30.
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En la semana 30.
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La proporción de pacientes con un gradiente pico del tracto de salida del flujo ventricular izquierdo (LVOT) de menos de 50 mmHg.
Periodo de tiempo: En la semana 30.
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La proporción de pacientes con un gradiente pico de flujo de salida ventricular izquierdo (LVOT) de menos de 50 mmHg durante el ejercicio o la provocación farmacológica en la semana 30.
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En la semana 30.
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La proporción de pacientes con al menos una mejora de una clase en la clasificación funcional de NYHA.
Periodo de tiempo: En la semana 30.
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La proporción de pacientes con al menos una mejora de una clase en la clasificación funcional de NYHA en la semana 30.
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En la semana 30.
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El cambio en el puntaje de resumen clínico de la cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ-CSS).
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 30.
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El cambio en el cuestionario de cardiomiopatía de Kansas City Streting Clinical Resumen (KCCQ-CSS) desde el inicio hasta la semana 30.
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Desde la línea de base hasta la semana 30.
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El cambio en los niveles de péptido natriurético de tipo b-B-terminal N-terminal (NT-proBNP).
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 30.
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El cambio en los niveles de péptido natriurético de tipo B de tipo B N-terminal (NT-ProBNP) desde el inicio hasta la semana 30.
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Desde la línea de base hasta la semana 30.
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El cambio en los niveles de troponina I (HS-CTNI) de alta sensibilidad (HS-CTNI).
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 30.
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El cambio en los niveles de troponina I (HS-CTNI) de alta sensibilidad (HS-CTNI) desde el inicio hasta la semana 30.
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Desde la línea de base hasta la semana 30.
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Puntos finales de seguridad clave
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 30.
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Los puntos finales de seguridad clave incluyen la incidencia y la gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y los eventos adversos graves (SAE).
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Desde la línea de base hasta la semana 30.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de abril de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de abril de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de abril de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
27 de abril de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de abril de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de abril de 2025
Última verificación
1 de abril de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MVLOHCM
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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