BAG3-DCM 自然経過研究
2026年3月17日 更新者：Rocket Pharmaceuticals Inc.
病原性BAG3変異体に関連する拡張型心筋症（DCM）患者の観察研究
この国際観察研究の目的は、18歳以上の成人患者における病原性BAG3変異に起因する拡張型心筋症（DCM）の自然経過について学ぶことです。
調査の概要
状態
まだ募集していません
条件
詳細な説明
これは、回顧的および前向きデータ収集の両方を含む観察研究です。
本研究は、現在の標準治療に基づいて管理されるBAG3-DCMの自然歴（兆候や症状、主要な臨床イベント、生活の質への疾患の影響を含む）を記述するために設計されています。
堅牢で縦断的なデータを生成するために、ハイブリッド（回顧的および前向きデータ収集）アプローチが採用されています。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
30
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Information
- 電話番号：646-627-0033
- メール：clinicaltrials@rocketpharma.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
（同意時点で）18歳以上の成人患者で、病原性BAG3変異に起因する拡張型心筋症（DCM）が確認され、様々な適切な医療環境から募集されたもの。
説明
主要な適格基準：
以下のすべての基準を満たす場合にのみ、被験者は研究への組み入れの対象となります：
一般：
- インフォームドコンセント（すなわち、ICFへの署名）時点で18歳以上の成人患者。
- 署名によるインフォームドコンセントを提供する能力と意思があり、これにはICFおよびプロトコルに記載されている要件と制限の遵守が含まれます。
- 登録から12か月以内に実施された軽度から中等度の収縮機能障害として定義されるDCMの診断であり、主要研究者によりDCMが主に非虚血性であることが確認されていること。
- CLIA認定または同等の遺伝子検査研究所によるBAG3の病原性または病原性の可能性が高いバリアントの文書化。
- NYHAクラスI-III
主要な除外基準：
全コホート：
1. この研究への登録時点で、他のいかなる状態に対する試験薬の使用を含む他の臨床試験への同時登録であり、この研究結果の解釈を混乱させる可能性があるもの。 2. 遺伝子治療による以前の治療。 3. 遺伝子検査により、患者の不整脈または心筋症がBAG3バリアント以外の遺伝的病因に関連している可能性があることが示されていること。
4. NYHAクラスIVの心不全。 5. 登録前6か月以内のMCSの存在または必要性、またはMCSまたは心臓移植の予測される必要性。
6. 以前の心臓移植。 7. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の既知の感染。 8. このプロトコルで指定されているフォローアップを含む研究手順の遵守、または研究者との完全な協力への不本意。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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前向きコホートおよび後ろ向き（非介入性）
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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心臓の構造と機能
時間枠：48ヶ月
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心臓バイオマーカーおよび心血管系に関連する臨床転帰の発生によって評価される心血管の健康状態を評価する。
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48ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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NYHA分類
時間枠：48ヶ月
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フォローアップ期間中の評価
|
48ヶ月
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不整脈または心室性不整脈の危険因子の変化
時間枠：48ヶ月
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臨床アウトカムの発生によって評価される健康状態の変化を評価する
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48ヶ月
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心拍リズムと心拍数のモニタリング測定
時間枠：48ヶ月
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追跡期間中の変化の評価
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48ヶ月
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心臓バイオマーカーと血液プロテオミクス
時間枠：48ヶ月
|
追跡期間中の変化の評価
|
48ヶ月
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患者報告アウトカムおよび生活の質（QOL）指標を評価する
時間枠：48か月
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検証済みのアンケートを用いて、患者報告アウトカムと生活の質の指標を評価する。
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48か月
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健康状態の変化を評価する
時間枠：48ヶ月
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臨床転帰の発生によって評価される健康状態の変化を評価する
|
48ヶ月
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イベントフリー生存期間
時間枠：48か月
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追跡期間中の評価
|
48か月
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抗AAV9タイター
時間枠：48か月
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時間経過に伴う抗体アッセイ所見の変化
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48か月
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BAG3タンパク質の組織発現とDCMの特徴
時間枠：48か月
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タンパク質発現および組織病理学的特徴の変化
|
48か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年5月1日
一次修了 (推定)
2032年12月1日
研究の完了 (推定)
2033年3月1日
試験登録日
最初に提出
2026年3月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年3月17日
最初の投稿 (実際)
2026年3月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月17日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RP-NI-A701-0146
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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