Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

BAG3-DCM naturlig historiestudie

17. mars 2026 oppdatert av: Rocket Pharmaceuticals Inc.

En observasjonsstudie av pasienter med dilatert kardiomyopati (DCM) assosiert med patogene BAG3-variantar

Målet med denne internasjonale observasjonsstudien er å lære om den naturlige historien til Dilatert Kardiomyopati (DCM) som oppstår fra patogene BAG3-variantene hos voksne pasienter ≥18 år.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Detaljert beskrivelse

Dette er en observasjonsstudie med både retrospektiv og prospektiv datainnsamling. Studien er utformet for å beskrive den naturlige historien til BAG3-DCM, inkludert tegn og symptomer, viktige kliniske hendelser og sykdommens innvirkning på livskvaliteten slik den håndteres med dagens standardbehandling. En hybridtilnærming (retrospektiv og prospektiv datainnsamling) brukes for å generere robuste og longitudinelle data.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

30

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Voksne pasienter 18 år og over (på tidspunktet for samtykke) med bekreftet dilatert kardiomyopati (DCM) som skyldes patogene BAG3-variantar, rekruttert frå eit utval av aktuelle omsorgsinnstillingar.

Beskrivelse

Viktige inklusjonskriterier:

Personer er kvalifisert for inkludering i studien bare hvis alle følgende kriterier gjelder:

Generelt:

  1. Voksne pasienter 18 år eller eldre på tidspunktet for informert samtykke (dvs. signering av ICF).
  2. I stand til og villig til å gi signert informert samtykke, som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene oppført i ICF og protokoll.
  3. Diagnose DCM som definert av mild til moderat systolisk dysfunksjon utført innen 12 måneder etter inkludering og bekreftet av hovedforskeren at DCM hovedsakelig er ikke-iskemisk.
  4. Dokumentasjon av en patogen eller sannsynlig patogen variant i BAG3 fra et CLIA-sertifisert eller tilsvarende genetisk testlaboratorium.
  5. NYHA klasse I-III

Viktige eksklusjonskriterier:

Alle kohorter:

1. Samtidig inkludering i en annen klinisk undersøkelse som involverer bruk av et undersøkelsesmiddel for en hvilken som helst tilstand på tidspunktet for inkludering i denne studien som kan forvirre tolkningen av denne studieens resultater 2. Tidligere behandling med genterapi 2. Genetisk testing indikerer at pasientens arytmi eller kardiomyopati kan være relatert til en annen genetisk etiologi enn BAG3-variant.

4. NYHA klasse IV HF. 5. Tilstedeværelse eller behov for MCS eller forventet behov for MCS eller hjertetransplantasjon innen 6 måneder før inkludering.

6. Tidligere hjertetransplantasjon. 7. Kjent infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV). 8. Uvilje til å følge studiens prosedyrer, inkludert oppfølging som spesifisert av denne protokollen, eller uvilje til å samarbeide fullt ut med forskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Prospektiv kohort og retrospektiv (ikke-intervensjonell)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kardiell struktur og funksjon
Tidsramme: 48 måneder
Evaluere kardiovaskulær helse som vurdert gjennom hjertebiomarkører og forekomsten av kliniske utfall relatert til kardiovaskulærsystemet.
48 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
NYHA-klassifisering
Tidsramme: 48 måneder
Evaluering over oppfølgingsperioden
48 måneder
Endring i arytmier eller risikofaktor for ventrikulær arytmi
Tidsramme: 48 måneder
Vurdere endringer i helsetilstand som vurdert gjennom forekomst av kliniske utfall
48 måneder
Hjerterytme- og pulsmonitorering
Tidsramme: 48 måneder
Evaluering av endring over oppfølgingsperiodens varighet
48 måneder
Kardiologiske biomarkører og blodproteomikk
Tidsramme: 48 måneder
Evaluering av endring over oppfølgingstidens varighet
48 måneder
Evaluer pasientrapporterte utfall og livskvalitetsmål
Tidsramme: 48 måneder
Evaluer pasientrapporterte resultater og livskvalitetsmål ved hjelp av validerte spørreskjemaer.
48 måneder
Evaluer endringer i helsetilstand
Tidsramme: 48 måneder
Evaluer endringer i helsetilstand vurdert ut fra forekomst av kliniske utfall
48 måneder
Begivenhetsfri overlevelse
Tidsramme: 48 måneder
Evaluering over oppfølgingstiden
48 måneder
Anti-AAV9-titer
Tidsramme: 48 måneder
Endring i antistoffassay-funn over tid
48 måneder
Vevsekspresjon av BAG3-proteinet og DCM-egenskaper
Tidsramme: 48 måneder
Endring i proteinuttrykk og histopatologiske kjennetegn
48 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2032

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

20. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RP-NI-A701-0146

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hjertesykdommer

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Israel

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere