BAG3-DCM Natural History Study

Belangrijkste inclusiecriteria:

Proefpersonen komen alleen in aanmerking voor opname in de studie als aan alle volgende criteria wordt voldaan:

Algemeen:

1. Volwassen patiënten van 18 jaar of ouder op het moment van het geven van geïnformeerde toestemming (d.w.z. ondertekening van de ICF).
2. In staat en bereid om ondertekende geïnformeerde toestemming te verlenen, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen vermeld in de ICF en het protocol.
3. Diagnose van DCM zoals gedefinieerd door milde tot matige systolische disfunctie uitgevoerd binnen 12 maanden na inclusie en bevestigd door de hoofdonderzoeker dat de DCM overwegend niet-ischemisch is.
4. Documentatie van een pathogene of waarschijnlijk pathogene variant in BAG3 door een CLIA-gecertificeerd of gelijkwaardig genetisch testlaboratorium.
5. NYHA-klasse I-III

Belangrijkste exclusiecriteria:

Alle cohorten:

1. Gelijktijdige deelname aan enig ander klinisch onderzoek waarbij een onderzoeksmiddel wordt gebruikt voor een aandoening op het moment van inclusie in deze studie die de interpretatie van de resultaten van deze studie zou kunnen beïnvloeden. 2. Eerdere behandeling met gentherapie. 3. Genetische testen geven aan dat de aritmie of cardiomyopathie van de patiënt mogelijk verband houdt met een andere genetische etiologie dan een BAG3-variant.

4. NYHA-klasse IV HF. 5. Aanwezigheid van of behoefte aan MCS of voorspelde behoefte aan MCS of harttransplantatie binnen 6 maanden voorafgaand aan inclusie.

6. Eerdere harttransplantatie. 7. Bekende infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV). 8. Onwil om de studievoorwaarden na te leven, inclusief follow-up zoals gespecificeerd in dit protocol, of onwil om volledig mee te werken met de onderzoeker.