Естественное течение болезни BAG3-ДКМП (исследование)
17 марта 2026 г. обновлено: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Наблюдательное исследование пациентов с дилатационной кардиомиопатией (ДКМП), ассоциированной с патогенными вариантами гена BAG3
Целью этого международного обсервационного исследования является изучение естественного течения дилатационной кардиомиопатии (ДКМП), вызванной патогенными вариантами гена BAG3, у взрослых пациентов в возрасте ≥18 лет.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Подробное описание
Это обсервационное исследование с ретроспективным и проспективным сбором данных.
Исследование предназначено для описания естественного течения BAG3-ДКМП, включая признаки и симптомы, ключевые клинические события и влияние заболевания на качество жизни при лечении в соответствии с текущими стандартами медицинской помощи.
Для получения надежных и долгосрочных данных используется гибридный подход (ретроспективный и проспективный сбор данных).
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
30
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Clinical Information
- Номер телефона: 646-627-0033
- Электронная почта: clinicaltrials@rocketpharma.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Взрослые пациенты 18 лет и старше (на момент получения согласия) с подтверждённой дилатационной кардиомиопатией (ДКМП), вызванной патогенными вариантами гена BAG3, набранные из различных подходящих медицинских учреждений.
Описание
Ключевые критерии включения:
Участники имеют право на включение в исследование только при соблюдении всех следующих критериев:
Общие:
- Взрослые пациенты в возрасте 18 лет и старше на момент предоставления информированного согласия (т.е. подписания ИДС).
- Способны и готовы предоставить подписанное информированное согласие, которое включает соблюдение требований и ограничений, указанных в ИДС и протоколе.
- Диагноз ДКМП, определенный как легкая или умеренная систолическая дисфункция, выполненная в течение 12 месяцев после включения в исследование и подтвержденная главным исследователем, что ДКМП преимущественно неишемического характера.
- Документация о патогенном или вероятно патогенном варианте в гене BAG3, выполненная лабораторией генетического тестирования, сертифицированной по CLIA или эквивалентной.
- Класс NYHA I-III
Ключевые критерии исключения:
Все когорты:
1. Одновременное участие в любом другом клиническом исследовании, предполагающем использование исследуемого препарата для любого состояния на момент включения в данное исследование, что может исказить интерпретацию результатов данного исследования. 2. Предыдущее лечение генной терапией. 3. Генетическое тестирование указывает, что аритмия или кардиомиопатия пациента могут быть связаны с генетической этиологией, отличной от варианта BAG3.
4. Сердечная недостаточность NYHA класса IV. 5. Наличие или необходимость в механической поддержке кровообращения (MCS) или прогнозируемая потребность в MCS или трансплантации сердца в течение 6 месяцев до включения в исследование.
6. Предыдущая трансплантация сердца. 7. Известная инфекция вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ). 8. Нежелание соблюдать процедуры исследования, включая наблюдение, указанное в данном протоколе, или нежелание полностью сотрудничать с исследователем.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Проспективная когорта и ретроспективный (неинтервенционный)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Структура и функция сердца
Временное ограничение: 48 месяцев
|
Оценить состояние сердечно-сосудистой системы по данным кардиальных биомаркеров и возникновению клинических исходов, связанных с сердечно-сосудистой системой.
|
48 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Классификация NYHA
Временное ограничение: 48 месяцев
|
Оценка в течение периода наблюдения
|
48 месяцев
|
|
Изменение аритмий или фактора риска желудочковых аритмий
Временное ограничение: 48 месяцев
|
Оценить изменения в состоянии здоровья на основе возникновения клинических исходов
|
48 месяцев
|
|
Мониторинг сердечного ритма и частоты сердечных сокращений
Временное ограничение: 48 месяцев
|
Оценка изменения в течение периода наблюдения
|
48 месяцев
|
|
Кардиомаркеры и протеомика крови
Временное ограничение: 48 месяцев
|
Оценка изменений в течение периода наблюдения
|
48 месяцев
|
|
Оценивать исходы, о которых сообщают пациенты, и показатели качества жизни
Временное ограничение: 48 месяцев
|
Оцените исходы, о которых сообщают пациенты, и показатели качества жизни с использованием валидированного опросника.
|
48 месяцев
|
|
Оценить изменения в состоянии здоровья
Временное ограничение: 48 месяцев
|
Оценить изменения в состоянии здоровья по наличию клинических исходов
|
48 месяцев
|
|
Безрецидивная выживаемость
Временное ограничение: 48 месяцев
|
Оценка в течение периода наблюдения
|
48 месяцев
|
|
Титр анти-AAV9
Временное ограничение: 48 месяцев
|
Изменение результатов анализа на антитела с течением времени
|
48 месяцев
|
|
Экспрессия белка BAG3 в тканях и особенности дилатационной кардиомиопатии (ДКМП)
Временное ограничение: 48 месяцев
|
Изменение экспрессии белка и гистопатологических признаков
|
48 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 мая 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2032 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 марта 2033 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 марта 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 марта 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 марта 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RP-NI-A701-0146
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Сердечные заболевания
-
Novartis PharmaceuticalsЗавершенныйПациенты, успешно завершившие 12-месячный период лечения основного исследования (реципиенты de Novo Heart), которые были заинтересованы в лечении с помощью EC-MPS