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BAG3-DCM Natural History Study

17. März 2026 aktualisiert von: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Eine Beobachtungsstudie von Patienten mit dilatativer Kardiomyopathie (DCM) im Zusammenhang mit pathogenen BAG3-Varianten

Das Ziel dieser internationalen Beobachtungsstudie ist es, mehr über die natürliche Geschichte der dilatativen Kardiomyopathie (DCM) zu erfahren, die durch pathogene BAG3-Varianten bei erwachsenen Patienten ≥18 Jahren verursacht wird.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Beobachtungsstudie mit retrospektiver und prospektiver Datenerhebung. Die Studie ist darauf ausgelegt, die natürliche Krankheitsgeschichte von BAG3-DCM einschließlich der Anzeichen und Symptome, wichtiger klinischer Ereignisse und der Auswirkungen der Krankheit auf die Lebensqualität unter der aktuellen Standardbehandlung zu beschreiben. Ein hybrider Ansatz (retrospektive und prospektive Datenerhebung) wird verwendet, um robuste und longitudinale Daten zu generieren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene Patienten ab 18 Jahren (zum Zeitpunkt der Einwilligung) mit bestätigter dilatativer Kardiomyopathie (DCM) aufgrund pathogener BAG3-Varianten, die aus einer Reihe geeigneter Versorgungseinrichtungen rekrutiert wurden.

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

Probanden sind nur dann für die Aufnahme in die Studie berechtigt, wenn alle folgenden Kriterien zutreffen:

Allgemein:

  1. Erwachsene Patienten ab 18 Jahren zum Zeitpunkt der Einwilligungserklärung (d.h. Unterschrift des ICF).
  2. In der Lage und bereit, eine unterschriebene Einwilligungserklärung abzugeben, die die Einhaltung der im ICF und Protokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen beinhaltet.
  3. Diagnose von DCM, definiert durch leichte bis mittelschwere systolische Dysfunktion, durchgeführt innerhalb von 12 Monaten nach Einschluss und bestätigt durch den Hauptprüfer, dass die DCM überwiegend nicht-ischämisch ist.
  4. Dokumentation einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen Variante in BAG3 durch ein CLIA-zertifiziertes oder gleichwertiges genetisches Testlabor.
  5. NYHA-Klasse I-III

Wichtige Ausschlusskriterien:

Alle Kohorten:

1. Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Untersuchung, die die Verwendung eines Prüfpräparats für irgendeinen Zustand zum Zeitpunkt der Aufnahme in diese Studie beinhaltet, was die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen könnte. 2. Vorherige Behandlung mit Gentherapie. 3. Gentests zeigen, dass die Arrhythmie oder Kardiomyopathie des Patienten möglicherweise mit einer anderen genetischen Ätiologie als der BAG3-Variante zusammenhängt.

4. NYHA-Klasse IV HF. 5. Vorhandensein oder Erfordernis von MCS oder vorhergesagter Bedarf für MCS oder Herztransplantation innerhalb von 6 Monaten vor der Aufnahme.

6. Frühere Herztransplantation. 7. Bekannte Infektion mit dem Humanen Immundefizienz-Virus (HIV). 8. Unwilligkeit, die Studienverfahren einschließlich der Nachbeobachtung gemäß diesem Protokoll einzuhalten, oder Unwilligkeit, vollständig mit dem Prüfer zusammenzuarbeiten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Prospektive Kohorte und retrospektiv (nicht-interventionell)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Struktur und Funktion des Herzens
Zeitfenster: 48 Monate
Bewertung der kardiovaskulären Gesundheit anhand von kardialen Biomarkern und des Auftretens klinischer Ergebnisse im Zusammenhang mit dem kardiovaskulären System.
48 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
NYHA-Klassifikation
Zeitfenster: 48 Monate
Evaluation über die Dauer der Nachbeobachtung
48 Monate
Änderung der Arrhythmien oder Risikofaktor für ventrikuläre Arrhythmien
Zeitfenster: 48 Monate
Bewertung von Veränderungen des Gesundheitszustands anhand des Auftretens klinischer Ergebnisse
48 Monate
Herzrhythmus- und Herzfrequenzüberwachungsmaßnahmen
Zeitfenster: 48 Monate
Bewertung der Veränderung über die Dauer der Nachbeobachtung
48 Monate
Kardiale Biomarker und Blutproteomik
Zeitfenster: 48 Monate
Bewertung der Veränderung über die Dauer der Nachbeobachtung
48 Monate
Erheben Sie patientenberichtete Endpunkte und Lebensqualitätsmaße
Zeitfenster: 48 Monate
Erheben Sie patientenberichtete Endpunkte und Lebensqualitätsmaße mittels validierter Fragebögen.
48 Monate
Bewerten Sie Veränderungen im Gesundheitszustand
Zeitfenster: 48 Monate
Bewerten Sie Veränderungen im Gesundheitszustand anhand des Auftretens klinischer Ergebnisse
48 Monate
ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: 48 Monate
Bewertung über die Dauer der Nachbeobachtung
48 Monate
Anti-AAV9-Titer
Zeitfenster: 48 Monate
Änderung der Antikörperassay-Befunde im Zeitverlauf
48 Monate
Gewebeexpression von BAG3-Protein und DCM-Merkmale
Zeitfenster: 48 Monate
Veränderung der Proteinexpression und histopathologischen Merkmale
48 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2032

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RP-NI-A701-0146

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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