Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BAG3-DCM Přírodní Historie Studie

17. března 2026 aktualizováno: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Observační studie pacientů s dilatační kardiomyopatií (DCM) spojenou s patogenními variantami genu BAG3

Cílem této mezinárodní observační studie je získat informace o přirozeném průběhu Dilatační kardiomyopatie (DCM) způsobené patogenními variantami genu BAG3 u dospělých pacientů ve věku ≥18 let.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Detailní popis

Jedná se o observační studii s retrospektivním i prospektivním sběrem dat. Studie je navržena tak, aby popsala přirozený průběh BAG3-DCM včetně příznaků a symptomů, klíčových klinických událostí a dopadu onemocnění na kvalitu života při současné standardní péči. K vytvoření robustních a longitudinálních dat se používá hybridní přístup (retrospektivní a prospektivní sběr dat).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

30

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí pacienti ve věku 18 let a více (v době udělení souhlasu) s potvrzenou dilatační kardiomyopatií (DCM) způsobenou patogenními variantami genu BAG3, kteří byli rekrutováni z různých příslušných zdravotnických zařízení.

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

Subjekty jsou způsobilé pro zařazení do studie pouze v případě, že jsou splněna všechna následující kritéria:

Obecná:

  1. Dospělí pacienti ve věku 18 let nebo starší v době poskytnutí informovaného souhlasu (tj. podepsání informovaného souhlasu).
  2. Schopní a ochotní poskytnout podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje dodržování požadavků a omezení uvedených v informovaném souhlasu a protokolu.
  3. Diagnóza DCM definovaná mírnou až střední systolickou dysfunkcí provedenou do 12 měsíců od zařazení a potvrzená hlavním vyšetřovatelem, že DCM je převážně neischemického původu.
  4. Dokumentace patogenní nebo pravděpodobně patogenní varianty v genu BAG3 certifikovanou laboratoří CLIA nebo ekvivalentní genetickou testovací laboratoří.
  5. NYHA třída I-III

Klíčová kritéria pro vyloučení:

Všechny kohorty:

1. Souběžné zařazení do jakéhokoli jiného klinického šetření zahrnujícího použití zkoumaného léčiva pro jakýkoli stav v době zařazení do této studie, které by mohlo zkreslit interpretaci výsledků této studie 2. Předchozí léčba genovou terapií 2. Genetické testování naznačuje, že arytmie nebo kardiomyopatie pacienta může být spojena s genetickou etiologií jinou než varianta BAG3.

4. NYHA třída IV HF. 5. Přítomnost nebo potřeba MCS nebo předpokládaná potřeba MCS nebo transplantace srdce do 6 měsíců před zařazením.

6. Předchozí transplantace srdce. 7. Známá infekce virem lidské imunodeficience (HIV). 8. Neochota dodržovat studijní postupy, včetně sledování podle tohoto protokolu, nebo neochota plně spolupracovat s vyšetřovatelem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Prospektivní Kohorta a Retrospektivní (Neintervenční)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Srdeční struktura a funkce
Časové okno: 48 měsíců
Vyhodnotit kardiovaskulární zdraví na základě kardiálních biomarkerů a výskytu klinických výsledků souvisejících s kardiovaskulárním systémem.
48 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klasifikace NYHA
Časové okno: 48 měsíců
Hodnocení v průběhu doby sledování
48 měsíců
Změna arytmií nebo rizikového faktoru pro komorové arytmie
Časové okno: 48 měsíců
Vyhodnotit změny zdravotního stavu na základě výskytu klinických výsledků
48 měsíců
Měření srdečního rytmu a tepové frekvence
Časové okno: 48 měsíců
Hodnocení změn během doby sledování
48 měsíců
Kardiální biomarkery a krevní proteomika
Časové okno: 48 měsíců
Vyhodnocení změn během sledování
48 měsíců
Vyhodnocujte výsledky hlášené pacienty a měřítka kvality života
Časové okno: 48 měsíců
Vyhodnoťte pacienty hlášené výsledky a míry kvality života pomocí ověřeného dotazníku.
48 měsíců
Vyhodnotit změny ve zdravotním stavu
Časové okno: 48 měsíců
Posoudit změny ve zdravotním stavu na základě výskytu klinických výsledků
48 měsíců
Doba bez události
Časové okno: 48 měsíců
Hodnocení během trvání sledování
48 měsíců
Titr proti AAV9
Časové okno: 48 měsíců
Změna nálezů v testech na protilátky v čase
48 měsíců
Tkáňová exprese proteinu BAG3 a charakteristiky DCM
Časové okno: 48 měsíců
Změna v expresi proteinů a histopatologických znacích
48 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

20. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RP-NI-A701-0146

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srdeční choroba

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Costa Rica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit