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Studio di Storia Naturale BAG3-DCM

17 marzo 2026 aggiornato da: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Uno studio osservazionale sui pazienti con cardiomiopatia dilatativa (DCM) associata a varianti patogene di BAG3

Lo scopo di questo studio osservazionale internazionale è di conoscere la storia naturale della Cardiomiopatia Dilatata (DCM) derivante da varianti patogene di BAG3 in pazienti adulti di età ≥18 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio osservazionale con raccolta di dati sia retrospettiva che prospettica. Lo studio è progettato per descrivere la storia naturale della BAG3-DCM, inclusi i segni e i sintomi, gli eventi clinici chiave e l'impatto della malattia sulla qualità della vita, come gestita con l'attuale standard di cura. Un approccio ibrido (raccolta di dati retrospettiva e prospettica) viene utilizzato per generare dati robusti e longitudinali.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

30

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti adulti di 18 anni e oltre (al momento del consenso) con diagnosi confermata di Cardiomiopatia Dilatativa (DCM) derivante da varianti patogene di BAG3, reclutati da una gamma di contesti assistenziali applicabili.

Descrizione

Criteri di inclusione principali:

I soggetti sono idonei per l'inclusione nello studio solo se tutti i seguenti criteri si applicano:

Generali:

  1. Pazienti adulti di 18 anni o più al momento della fornitura del consenso informato (cioè, alla firma del modulo ICF).
  2. Capaci e disposti a fornire un consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo ICF e nel protocollo.
  3. Diagnosi di DCM come definita da una disfunzione sistolica da lieve a moderata eseguita entro 12 mesi dall'arruolamento e confermata dal ricercatore principale che la DCM è prevalentemente non ischemica.
  4. Documentazione di una variante patogena o probabilmente patogena in BAG3 da un laboratorio di test genetici certificato CLIA o equivalente.
  5. Classe NYHA I-III

Criteri di esclusione principali:

Tutte le coorti:

1. Arruolamento simultaneo in qualsiasi altra indagine clinica che coinvolge l'uso di un agente sperimentale per qualsiasi condizione al momento dell'arruolamento in questo studio che potrebbe confondere l'interpretazione dei risultati di questo studio 2. Trattamento precedente con terapia genica 3. I test genetici indicano che l'aritmia o la cardiomiopatia del paziente possono essere correlate a un'eziologia genetica diversa dalla variante BAG3.

4. Classe NYHA IV per HF. 5. Presenza o necessità di MCS o necessità prevista di MCS o trapianto di cuore entro 6 mesi prima dell'arruolamento.

6. Trapianto di cuore precedente. 7. Infezione nota con il virus dell'immunodeficienza umana (HIV). 8. Mancata volontà di conformarsi alle procedure dello studio, incluso il follow-up come specificato da questo protocollo, o mancata volontà di cooperare pienamente con lo sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Cohort Prospettico e Retrospettivo (Non Interventistico)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Struttura e funzione cardiaca
Lasso di tempo: 48 mesi
Valutare la salute cardiovascolare come determinata dai biomarcatori cardiaci e dall'occorrenza di esiti clinici relativi al sistema cardiovascolare.
48 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Classificazione NYHA
Lasso di tempo: 48 mesi
Valutazione durante il periodo di follow-up
48 mesi
Variazione delle aritmie o del fattore di rischio per aritmie ventricolari
Lasso di tempo: 48 mesi
Valutare le modifiche dello stato di salute come valutate dall'occorrenza di outcome clinici
48 mesi
Monitoraggio del ritmo e della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: 48 mesi
Valutazione del cambiamento nel corso del follow-up
48 mesi
Biomarcatori cardiaci e proteomica del sangue
Lasso di tempo: 48 mesi
Valutazione del cambiamento nel corso del follow-up
48 mesi
Valutare gli esiti riportati dai pazienti e le misure della qualità della vita
Lasso di tempo: 48 mesi
Valutare gli esiti riportati dai pazienti e le misure della qualità della vita utilizzando questionari validati.
48 mesi
Valutare le modifiche dello stato di salute
Lasso di tempo: 48 mesi
Valutare i cambiamenti nello stato di salute come valutati dal verificarsi di esiti clinici
48 mesi
Sopravvivenza libera da eventi
Lasso di tempo: 48 mesi
Valutazione nel corso del follow-up
48 mesi
Titolo anti-AAV9
Lasso di tempo: 48 mesi
Variazione dei risultati dell'analisi anticorpale nel tempo
48 mesi
Espressione tissutale della proteina BAG3 e caratteristiche della DCM
Lasso di tempo: 48 mesi
Variazione nell'espressione proteica e caratteristiche istopatologiche
48 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2032

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

20 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RP-NI-A701-0146

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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