BAG3-DCM 自然史研究
2026年3月17日 更新者：Rocket Pharmaceuticals Inc.
一项针对与致病性BAG3变异相关的扩张型心肌病（DCM）患者的观察性研究
这项国际观察性研究旨在了解成年患者（年龄≥18岁）中由致病性BAG3变异引起的扩张型心肌病（DCM）的自然病史。
研究概览
地位
尚未招聘
条件
详细说明
这是一项包含回顾性和前瞻性数据收集的观察性研究。
该研究旨在描述BAG3-DCM的自然史，包括体征和症状、关键临床事件，以及在当前标准治疗管理下疾病对生活质量的影响。
采用混合（回顾性和前瞻性数据收集）方法以生成稳健的纵向数据。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
30
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Clinical Information
- 电话号码：646-627-0033
- 邮箱：clinicaltrials@rocketpharma.com
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
从多种适用护理环境中招募的、经证实患有致病性BAG3变异引起的扩张型心肌病（DCM）的成年患者（同意时年龄≥18岁）。
描述
关键入选标准：
只有在满足以下所有标准的情况下，受试者才有资格被纳入研究：
一般标准：
- 成年患者，在提供知情同意（即签署知情同意书）时年龄为18岁或以上。
- 有能力并愿意提供签署的知情同意书，包括遵守知情同意书和方案中列出的要求和限制。
- 诊断为扩张型心肌病，定义为在入组12个月内进行的轻度至中度收缩功能障碍，并由主要研究者确认该扩张型心肌病主要为非缺血性。
- 由CLIA认证或同等基因检测实验室记录到BAG3基因存在致病性或可能致病性变异。
- 纽约心脏协会心功能分级I-III级
关键排除标准：
所有队列：
1. 在本研究入组时，同时参与任何其他涉及使用研究药物（针对任何病症）的临床研究，这可能混淆对本研究结果的解释。2. 既往接受过基因治疗。3. 基因检测表明患者的心律失常或心肌病可能与BAG3变异以外的遗传病因有关。
4. 纽约心脏协会心功能分级IV级心力衰竭。5. 入组前6个月内存在或需要机械循环支持，或预计需要机械循环支持或心脏移植。
6. 既往进行过心脏移植。 7. 已知感染人类免疫缺陷病毒（HIV）。 8. 不愿意遵守研究程序，包括本方案规定的随访，或不愿意与研究者充分合作。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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前瞻性队列与回顾性（非干预性）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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心脏结构与功能
大体时间：48个月
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通过心脏生物标志物评估心血管健康状况，并评估与心血管系统相关的临床结局发生情况。
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48个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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NYHA心功能分级
大体时间：48个月
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随访期间的评估
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48个月
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心律失常或室性心律失常风险因素的变化
大体时间：48个月
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评估临床结局发生情况所反映的健康状况变化
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48个月
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心律与心率监测指标
大体时间：48个月
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随访期间变化评估
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48个月
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心脏生物标志物与血液蛋白质组学
大体时间：48个月
|
随访期间变化评估
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48个月
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评估患者报告结局与生活质量指标
大体时间：48个月
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使用经过验证的问卷评估患者报告结果及生活质量指标。
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48个月
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评估健康状况的变化
大体时间：48 个月
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评估健康状况变化，以临床结果的发生情况为依据
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48 个月
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无事件生存期
大体时间：48个月
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随访期间评估
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48个月
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抗AAV9滴度
大体时间：48个月
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随时间变化的抗体检测结果
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48个月
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BAG3蛋白的组织表达与扩张型心肌病特征
大体时间：48 个月
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蛋白质表达和病理组织学特征的变化
|
48 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年5月1日
初级完成 (估计的)
2032年12月1日
研究完成 (估计的)
2033年3月1日
研究注册日期
首次提交
2026年3月12日
首先提交符合 QC 标准的
2026年3月17日
首次发布 (实际的)
2026年3月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月17日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.