BAG3-DCM 자연사 연구
2026년 3월 17일 업데이트: Rocket Pharmaceuticals Inc.
병원성 BAG3 변이와 관련된 확장성 심근병증(DCM) 환자에 대한 관찰 연구
본 국제 관찰 연구의 목적은 18세 이상(≥18세)의 성인 환자에서 병원성 BAG3 변이로 인한 확장성 심근병증(DCM)의 자연 경과에 대해 알아보는 것입니다.
연구 개요
상태
아직 모집하지 않음
상세 설명
이 연구는 후향적 및 전향적 데이터 수집을 모두 포함한 관찰 연구입니다.
본 연구는 현재 표준 치료로 관리되는 질병의 징후와 증상, 주요 임상 사건 및 삶의 질에 미치는 영향을 포함하여 BAG3-DCM의 자연사를 설명하기 위해 설계되었습니다.
견고하고 종단적인 데이터를 생성하기 위해 하이브리드(후향적 및 전향적 데이터 수집) 접근법이 사용되고 있습니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
30
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Clinical Information
- 전화번호: 646-627-0033
- 이메일: clinicaltrials@rocketpharma.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
확인된 병원성 BAG3 변이로 인한 확장성 심근병증(DCM)을 가진 성인 환자(동의 시점에서 18세 이상)로, 다양한 적절한 치료 환경에서 모집되었습니다.
설명
주요 포함 기준:
다음 모든 기준이 충족되는 경우에만 대상자가 연구에 포함될 수 있습니다:
일반:
- 성인 환자로서 정보제공 동의서(즉, ICF 서명) 제공 시점에 만 18세 이상.
- 서명된 정보제공 동의서를 제공할 능력과 의향이 있으며, 이는 ICF 및 연구 계획서에 명시된 요구사항과 제한사항을 준수하는 것을 포함합니다.
- 등록 12개월 이내에 수행된 경도 내지 중등도의 수축기 기능 장애로 정의된 DCM 진단, 그리고 DCM이 주로 비허혈성임을 주 연구자가 확인함.
- CLIA 인증 또는 이에 상응하는 유전자 검사 실험실에 의한 BAG3의 병원성 또는 병원성 가능성이 높은 변이 문서화.
- NYHA 분류 I-III
주요 제외 기준:
모든 코호트:
1. 이 연구 결과 해석에 혼란을 줄 수 있는 다른 임상 연구에 등록 시점에 동시 등록된 경우 2. 이전에 유전자 치료를 받은 적이 있음 3. 유전자 검사 결과 환자의 부정맥 또는 심근병증이 BAG3 변이 이외의 다른 유전적 원인과 관련될 수 있음을 나타냄.
4. NYHA 분류 IV 심부전. 5. 등록 6개월 전에 기계적 순환 보조(MCS)의 존재 또는 필요성, 또는 MCS 또는 심장 이식 필요성 예측.
6. 이전 심장 이식 경험. 7. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염이 알려짐. 8. 이 연구 계획서에 명시된 대로 추적 관찰을 포함한 연구 절차를 준수할 의향이 없거나, 연구자와 완전히 협조할 의향이 없음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
|---|
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전향적 코호트 및 후향적(비중재적)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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심장 구조와 기능
기간: 48개월
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심혈관 건강을 심장 바이오마커와 심혈관계와 관련된 임상적 결과의 발생을 통해 평가합니다.
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48개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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NYHA 분류
기간: 48개월
|
추적 관찰 기간 동안의 평가
|
48개월
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부정맥 또는 심실 부정맥 위험 요인의 변화
기간: 48개월
|
임상 결과 발생률을 통해 평가된 건강 상태 변화 평가
|
48개월
|
|
심장 리듬 및 심박수 모니터링 측정
기간: 48개월
|
추적 기간 동안의 변화 평가
|
48개월
|
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심장 생체 표지자 및 혈액 단백체학
기간: 48개월
|
추적 관찰 기간 동안의 변화 평가
|
48개월
|
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환자 보고 결과 및 삶의 질 측정 항목 평가
기간: 48개월
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검증된 설문지를 사용하여 환자 보고 결과와 삶의 질 측정을 평가하십시오.
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48개월
|
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건강 상태 변화 평가
기간: 48개월
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임상 결과 발생률에 의해 평가된 건강 상태 변화 평가
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48개월
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무사건 생존율
기간: 48개월
|
추적 관찰 기간 동안의 평가
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48개월
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Anti-AAV9 역가
기간: 48개월
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시간 경과에 따른 항체 검사 결과 변화
|
48개월
|
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BAG3 단백질의 조직 발현과 확장형 심근병증 특징
기간: 48개월
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단백질 발현 및 조직병리학적 특징의 변화
|
48개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 5월 1일
기본 완료 (추정된)
2032년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2033년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 3월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 3월 17일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 17일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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