Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie naturalnej historii choroby BAG3-DCM

17 marca 2026 zaktualizowane przez: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Badanie obserwacyjne pacjentów z kardiomiopatią rozstrzeniową (DCM) związaną z patogennymi wariantami genu BAG3

Celem tego międzynarodowego badania obserwacyjnego jest poznanie naturalnej historii kardiomiopatii rozstrzeniowej (DCM) wynikającej z patogennych wariantów genu BAG3 u dorosłych pacjentów w wieku ≥18 lat.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Szczegółowy opis

To badanie obserwacyjne obejmuje zarówno retrospektywną, jak i prospektywną zbiórkę danych. Badanie ma na celu opisanie naturalnej historii BAG3-DCM, w tym objawów i symptomów, kluczowych zdarzeń klinicznych oraz wpływu choroby na jakość życia w ramach obecnego standardu opieki medycznej. Stosowane jest podejście hybrydowe (retrospektywna i prospektywna zbiórka danych) w celu uzyskania solidnych i długoterminowych danych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

30

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dorośli pacjenci w wieku 18 lat i więcej (w momencie wyrażenia zgody) z potwierdzoną kardiomiopatią rozstrzeniową (DCM) powstałą w wyniku patogennych wariantów BAG3, rekrutowani z różnych odpowiednich placówek opieki zdrowotnej.

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

Pacjenci są uprawnieni do włączenia do badania tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:

Ogólne:

  1. Dorośli pacjenci w wieku 18 lat lub starsi w momencie wyrażenia świadomej zgody (tj. podpisania formularza ICF).
  2. Zdolni i chętni do wyrażenia podpisanej świadomej zgody, co obejmuje przestrzeganie wymagań i ograniczeń wymienionych w formularzu ICF i protokole.
  3. Rozpoznanie DCM zdefiniowane jako łagodna do umiarkowanej dysfunkcja skurczowa przeprowadzona w ciągu 12 miesięcy od rekrutacji i potwierdzona przez głównego badacza, że DCM jest głównie niedokrwienne.
  4. Dokumentacja patogennej lub prawdopodobnie patogennej wariantu w BAG3 przez laboratoryjne testy genetyczne certyfikowane przez CLIA lub równoważne.
  5. Klasa NYHA I-III

Kluczowe kryteria wykluczenia:

Wszystkie kohorty:

1. Równoczesne uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym obejmującym zastosowanie środka badawczego na jakikolwiek stan w momencie rekrutacji do tego badania, co mogłoby zakłócić interpretację wyników tego badania 2. Poprzednie leczenie terapią genową 2. Testy genetyczne wskazują, że arytmia lub kardiomiopatia pacjenta mogą być związane z inną etiologią genetyczną niż wariant BAG3.

4. Klasa NYHA IV HF. 5. Obecność lub wymaganie MCS lub przewidywana potrzeba MCS lub przeszczepu serca w ciągu 6 miesięcy przed rekrutacją.

6. Wcześniejszy przeszczep serca. 7. Znane zakażenie wirusem ludzkiego niedoboru odporności (HIV). 8. Niechęć do przestrzegania procedur badania, w tym obserwacji określonych przez ten protokół, lub niechęć do pełnej współpracy z badaczem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Prospektywne badanie kohortowe i retrospektywne (nieinterwencyjne)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Struktura i funkcja serca
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Oceń stan zdrowia układu sercowo-naczyniowego na podstawie biomarkerów sercowych oraz występowania wyników klinicznych związanych z układem sercowo-naczyniowym.
48 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Klasyfikacja NYHA
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Ocena w trakcie okresu obserwacji
48 miesięcy
Zmiana w arytmiach lub czynniku ryzyka wystąpienia komorowych zaburzeń rytmu serca
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Oceń zmiany w stanie zdrowia poprzez analizę występowania wyników klinicznych
48 miesięcy
Pomiar rytmu i tętna serca
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Ocena zmian w trakcie okresu obserwacji
48 miesięcy
Biomarkery sercowe i proteomika krwi
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Ocena zmiany w czasie trwania obserwacji
48 miesięcy
Oceń wyniki zgłaszane przez pacjentów oraz miary jakości życia
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Oceń zgłaszane przez pacjenta wyniki i miary jakości życia przy użyciu zwalidowanego kwestionariusza.
48 miesięcy
Oceń zmiany w stanie zdrowia
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Oceń zmiany w stanie zdrowia na podstawie występowania wyników klinicznych
48 miesięcy
Wolne od zdarzeń przeżycie
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Ocena w trakcie okresu obserwacji
48 miesięcy
Miano przeciwciał anty-AAV9
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Zmiana wyników testów na obecność przeciwciał w czasie
48 miesięcy
Ekspresja tkankowa białka BAG3 i cechy DCM
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Zmiana ekspresji białek i cechy histopatologiczne
48 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2032

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RP-NI-A701-0146

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby serca

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Luxembourg

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj