Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

BAG3-DCM Natural History Study

17 mars 2026 uppdaterad av: Rocket Pharmaceuticals Inc.

En observationsstudie av patienter med dilaterad kardiomyopati (DCM) associerad med patogena BAG3-varianter

Syftet med denna internationella observationsstudie är att lära sig om den naturliga historiken för Dilaterad Kardiomyopati (DCM) som uppstår från patogena BAG3-varier hos vuxna patienter ≥18 år.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Detta är en observationsstudie med både retrospektiv och prospektiv datainsamling. Studien är utformad för att beskriva den naturliga historiken för BAG3-DCM, inklusive tecken och symptom, viktiga kliniska händelser och sjukdomens inverkan på livskvaliteten vid hantering med nuvarande standardvård. En hybridmetod (retrospektiv och prospektiv datainsamling) används för att generera robusta och longitudinella data.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

30

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Vuxna patienter 18 år och äldre (vid tidpunkten för samtycke) med bekräftad Dilaterad Kardiomyopati (DCM) som uppstått från patogena BAG3-varianter, rekryterade från ett antal tillämpliga vårdmiljöer.

Beskrivning

Viktiga inklusionskriterier:

Deltagare är berättigade att inkluderas i studien endast om alla följande kriterier är uppfyllda:

Allmänt:

  1. Vuxna patienter 18 år eller äldre vid tidpunkten för informerat samtycke (dvs. undertecknandet av ICF).
  2. Kapabel och villig att lämna undertecknat informerat samtycke, vilket inkluderar efterlevnad av de krav och begränsningar som anges i ICF och protokoll.
  3. Diagnos av DCM enligt definitionen av lätt till måttlig systolisk dysfunktion som utförts inom 12 månader från inkluderingen och bekräftad av huvudansvarig forskare att DCM främst är icke-ischemiskt.
  4. Dokumentation av en patogen eller sannolikt patogen variant i BAG3 från ett CLIA-certifierat eller motsvarande genetiskt testlaboratorium.
  5. NYHA klass I-III

Viktiga exklusionskriterier:

Alla kohorter:

1. Samtidig inkludering i någon annan klinisk undersökning som involverar användning av en undersökningssubstans för vilket tillstånd som helst vid tidpunkten för inkludering i denna studie som kan förvirra tolkningen av denna studies resultat. 2. Tidigare behandling med genterapi. 3. Genetestning indikerar att patientens arytmi eller kardiomyopati kan vara relaterad till en annan genetisk etiologi än BAG3-variant.

4. NYHA klass IV HF. 5. Närvaro eller behov av MCS eller förutsedd behov av MCS eller hjärttransplantation inom 6 månader före inkludering.

6. Tidigare hjärttransplantation. 7. Känd infektion med humant immunbristvirus (HIV). 8. Ovillighet att följa studiens procedurer, inklusive uppföljning enligt detta protokoll, eller ovillighet att fullt ut samarbeta med forskaren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Prospektiv Kohort och Retrospektiv (Icke-interventionell)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kardiell struktur och funktion
Tidsram: 48 månader
Utvärdera kardiovaskulär hälsa utifrån kardiella biomarkörer och förekomsten av kliniska utfall relaterade till kardiovaskulära systemet.
48 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
NYHA-klassificering
Tidsram: 48 månader
Utvärdering över uppföljningens varaktighet
48 månader
Förändring i arytmier eller riskfaktor för ventrikulära arytmier
Tidsram: 48 månader
Utvärdera förändringar i hälsotillstånd genom att bedöma förekomsten av kliniska utfall
48 månader
Hjärtrytm- och hjärtfrekvensövervakningsmätningar
Tidsram: 48 månader
Utvärdering av förändring över uppföljningstiden
48 månader
Kardiologiska biomarkörer och blodproteomik
Tidsram: 48 månader
Utvärdering av förändring under uppföljningsperioden
48 månader
Utvärdera patientrapporterade utfall och livskvalitetsmått
Tidsram: 48 månader
Utvärdera patientrapporterade utfall och livskvalitetsmått med validerat frågeformulär.
48 månader
Utvärdera förändringar i hälsostatus
Tidsram: 48 månader
Utvärdera förändringar i hälsotillståndet enligt förekomsten av kliniska utfall
48 månader
Händelsefri överlevnad
Tidsram: 48 månader
Utvärdering över uppföljningens varaktighet
48 månader
Anti-AAV9-titer
Tidsram: 48 månader
Förändringar i antikroppstestresultat över tid
48 månader
Vävnadsexpression av BAG3-protein och DCM-karaktäristika
Tidsram: 48 månader
Förändring i proteinexpression och histopatologiska egenskaper
48 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 maj 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2032

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2033

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 mars 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 mars 2026

Första postat (Faktisk)

20 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RP-NI-A701-0146

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hjärtsjukdom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera