Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

BAG3-DCM Naturhistorieundersøgelse

17. marts 2026 opdateret af: Rocket Pharmaceuticals Inc.

En Observationsundersøgelse af Patienter med Dilateret Kardiomyopati (DCM) Forbundet med Patogene BAG3-Varianter

Formålet med denne internationale observationsstudie er at få viden om den naturlige historie for Dilateret Kardiomyopati (DCM), der skyldes patogene BAG3-variationer hos voksne patienter ≥18 år.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er en observationsundersøgelse med både retrospektiv og prospektiv dataindsamling. Studiet er designet til at beskrive den naturlige historie for BAG3-DCM, herunder tegn og symptomer, vigtige kliniske begivenheder og sygdommens indvirkning på livskvaliteten, som den håndteres med den nuværende standardpleje. En hybrid (retrospektiv og prospektiv dataindsamling) tilgang anvendes til at generere robuste og longitudinale data.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

30

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne patienter på 18 år og derover (på tidspunktet for samtykke) med bekræftet dilateret kardiomyopati (DCM) forårsaget af patogene BAG3-variant rekrutteret fra en række relevante behandlingssteder.

Beskrivelse

Vigtige inklusionskriterier:

Deltagere er kun berettigede til inklusion i studiet, hvis alle følgende kriterier er opfyldt:

Generelt:

  1. Voksne patienter på 18 år eller derover på tidspunktet for informeret samtykke (dvs. underskrivelse af ICF).
  2. I stand til og villige til at give underskrevet informeret samtykke, hvilket inkluderer overholdelse af de krav og begrænsninger, der er angivet i ICF og protokollen.
  3. Diagnose af DCM defineret som mild til moderat systolisk dysfunktion udført inden for 12 måneder fra inddelingen og bekræftet af hovedundersøgeren, at DCM primært er ikke-iskemisk.
  4. Dokumentation af en patogen eller sandsynligvis patogen variant i BAG3 fra et CLIA-certificeret eller tilsvarende genetisk testlaboratorium.
  5. NYHA klasse I-III

Vigtige eksklusionskriterier:

Alle kohorter:

1. Samtidig inddeling i enhver anden klinisk undersøgelse, der involverer brug af et undersøgelsesmiddel for enhver tilstand på tidspunktet for inddelingen til dette studie, som kunne forvirre fortolkningen af dette studiers resultater 2. Tidligere behandling med genterapi 2. Genetest indikerer, at patientens arytmi eller kardiomyopati kan være relateret til en anden genetisk etiologi end BAG3-varianten.

4. NYHA klasse IV HF. 5. Tilstedeværelse eller behov for MCS eller forudsagt behov for MCS eller hjertetransplantation inden for 6 måneder før inddelingen.

6. Tidligere hjertetransplantation. 7. Kendt infektion med human immundefektvirus (HIV). 8. Uvillighed til at overholde studieprocedurerne, herunder opfølgning som angivet i denne protokol, eller uvillighed til fuldt ud at samarbejde med undersøgeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Prospektiv Kohorte og Retrospektiv (Ikke-Interventionel)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kardiak struktur og funktion
Tidsramme: 48 måneder
Evaluér kardiovaskulær sundhed vurderet ved hjælp af kardiale biomarkører og forekomsten af kliniske udfald relateret til kardiovaskulærsystemet.
48 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
NYHA-klassifikation
Tidsramme: 48 måneder
Evaluering over opfølgningsperioden
48 måneder
Ændring i arytmier eller risikofaktor for ventrikulær arytmi
Tidsramme: 48 måneder
Evaluer ændringer i helbredstilstand som vurderet ved forekomst af kliniske resultater
48 måneder
Overvågning af hjerterytme og puls
Tidsramme: 48 måneder
Evaluering af ændring i løbet af opfølgningsperioden
48 måneder
Kardiale biomarkører og blodproteomik
Tidsramme: 48 måneder
Evaluering af ændringer i løbet af opfølgningsperioden
48 måneder
Evaluer patientrapporterede resultater og kvalitetslivsmål
Tidsramme: 48 måneder
Evaluér patientrapporterede resultater og livskvalitetsmål ved hjælp af valideret spørgeskema.
48 måneder
Evaluér ændringer i helbredsstatus
Tidsramme: 48 måneder
Evaluér ændringer i sundhedsstatus vurderet ud fra forekomst af kliniske udfald
48 måneder
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 48 måneder
Evaluering over opfølgningsperioden
48 måneder
Anti-AAV9-titer
Tidsramme: 48 måneder
Ændring i antistofanalyser over tid
48 måneder
Vævsudtryk af BAG3-protein og DCM-egenskaber
Tidsramme: 48 måneder
Ændring i proteinudtryk og histopatologiske træk
48 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2032

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

20. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RP-NI-A701-0146

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hjertesygdomme

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner