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Estudo de História Natural da BAG3-DCM

17 de março de 2026 atualizado por: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Um Estudo Observacional de Pacientes com Cardiomiopatia Dilatada (DCM) Associada a Variantes Patogénicas do Gene BAG3

O objetivo deste estudo observacional internacional é aprender sobre a história natural da Cardiomiopatia Dilatada (CMD) resultante de variantes patogénicas do gene BAG3 em doentes adultos ≥18 anos de idade.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Descrição detalhada

Este é um estudo observacional com recolha de dados retrospetiva e prospetiva. O estudo foi concebido para descrever a história natural da BAG3-DCM, incluindo os sinais e sintomas, os principais eventos clínicos e o impacto da doença na qualidade de vida, conforme gerida com o atual padrão de cuidados. Está a ser utilizada uma abordagem híbrida (recolha de dados retrospetiva e prospetiva) para gerar dados robustos e longitudinais.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

30

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Doentes adultos com 18 anos ou mais (no momento de consentir) com Cardiomiopatia Dilatada (DCM) confirmada, resultante de Variantes Patogénicas do BAG3, recrutados de uma variedade de contextos de cuidados aplicáveis.

Descrição

Critérios-Chave de Inclusão:

Os sujeitos são elegíveis para inclusão no estudo apenas se todos os seguintes critérios se aplicarem:

Geral:

  1. Pacientes adultos com 18 anos ou mais na altura de fornecer consentimento informado (ou seja, assinar o CIF).
  2. Capaz e disposto a fornecer consentimento informado assinado, o que inclui cumprir os requisitos e restrições listados no CIF e protocolo.
  3. Diagnóstico de MCD conforme definido por disfunção sistólica ligeira a moderada realizada dentro de 12 meses após a inscrição e confirmado pelo investigador principal de que a MCD é predominantemente não isquémica.
  4. Documentação de uma variante patogénica ou provavelmente patogénica em BAG3 por um laboratório de testes genéticos certificado CLIA ou equivalente.
  5. Classe NYHA I-III

Critérios-Chave de Exclusão:

Todas as Coortes:

1. Inscrição simultânea em qualquer outra investigação clínica envolvendo o uso de um agente investigacional para qualquer condição no momento da inscrição neste estudo que possa confundir a interpretação dos resultados deste estudo. 2. Tratamento prévio com terapia genética. 3. Testes genéticos indicam que a arritmia ou cardiomiopatia do paciente pode estar relacionada com uma etiologia genética diferente da variante BAG3.

4. Classe NYHA IV de IC. 5. Presença ou necessidade de SCM ou necessidade prevista de SCM ou transplante cardíaco dentro de 6 meses antes da inscrição.

6. Transplante cardíaco prévio. 7. Infeção conhecida com vírus da imunodeficiência humana (VIH). 8. Relutância em cumprir os procedimentos do estudo, incluindo acompanhamento conforme especificado por este protocolo, ou relutância em cooperar plenamente com o investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Estudo de Coorte Prospectivo e Retrospetivo (Não Intervencionista)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estrutura e função cardíaca
Prazo: 48 meses
Avaliar a saúde cardiovascular conforme avaliada por biomarcadores cardíacos e a ocorrência de desfechos clínicos relacionados com o sistema cardiovascular.
48 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Classificação NYHA
Prazo: 48 meses
Avaliação ao longo da duração do acompanhamento
48 meses
Alteração em arritmias ou fator de risco para arritmias ventriculares
Prazo: 48 meses
Avaliar alterações no estado de saúde através da ocorrência de resultados clínicos
48 meses
Medição do ritmo e frequência cardíaca
Prazo: 48 meses
Avaliação da alteração ao longo da duração do acompanhamento
48 meses
Biomarcadores cardíacos e proteómica sanguínea
Prazo: 48 meses
Avaliação da mudança ao longo da duração do acompanhamento
48 meses
Avaliar os resultados relatados pelo paciente e as medidas de qualidade de vida
Prazo: 48 meses
Avaliar os resultados relatados pelo paciente e as medidas de qualidade de vida utilizando um questionário validado.
48 meses
Avaliar alterações no estado de saúde
Prazo: 48 meses
Avaliar alterações no estado de saúde conforme avaliado pela ocorrência de resultados clínicos
48 meses
Sobrevivência livre de eventos
Prazo: 48 meses
Avaliação ao longo do período de acompanhamento
48 meses
Título de anti-AAV9
Prazo: 48 meses
Alteração nos resultados dos ensaios de anticorpos ao longo do tempo
48 meses
Expressão tecidual da proteína BAG3 e características da DCM
Prazo: 48 meses
Alteração na expressão proteica e características histopatológicas
48 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de maio de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2032

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2033

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de março de 2026

Primeira postagem (Real)

20 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RP-NI-A701-0146

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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