BAG3-DCM Természetes Lefolyású Vizsgálat
2026. március 17. frissítette: Rocket Pharmaceuticals Inc.
A Dilatációs Kardiomiopátiaval (DCM) és Patogén BAG3 Variánsokkal Kapcsolatos Betegségmegfigyelő Vizsgálata
A nemzetközi megfigyelési vizsgálat célja a Dilatált Kardiomiopátia (DCM) természetes lefolyásának megismerése a patogén BAG3 variánsokból eredő esetekben, 18 éves vagy idősebb felnőtt betegekben.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Részletes leírás
Ez egy megfigyelési tanulmány, amely retrospektív és prospektív adatgyűjtést is magában foglal.
A tanulmány célja a BAG3-DCM természetes lefolyásának leírása, beleértve a tüneteket és jeleket, a kulcsfontosságú klinikai eseményeket, valamint a betegség életminőségre gyakorolt hatását a jelenlegi standard kezelés mellett.
A hibrid (retrospektív és prospektív adatgyűjtés) megközelítés alkalmazásával robusztus és longitudinális adatok generálása történik.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
30
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Clinical Information
- Telefonszám: 646-627-0033
- E-mail: clinicaltrials@rocketpharma.com
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Felnőtt betegek, 18 évesnél idősebbek (a beleegyezés pillanatában), akiknél a BAG3 variánsokból eredő Dilatált Kardiomyopathia (DCM) igazolást nyert, és akiket különböző alkalmazható ellátási helyzetekből toboroztak.
Leírás
Kulcsfontosságú beválogatási kritériumok:
A betegek csak akkor jogosultak a vizsgálatba történő bevonásra, ha minden alábbi kritérium teljesül:
Általános:
- Felnőtt betegek, akik a tájékoztatott beleegyezés (azaz az ICF aláírása) időpontjában 18 évesek vagy idősebbek.
- Képesek és hajlandók aláírni a tájékoztatott beleegyezést, amely magában foglalja az ICF-ben és a protokollban felsorolt követelmények és korlátozások betartását.
- DCM diagnózisa, amelyet enyhe vagy közepes szisztolés diszfunkcióként definiálnak, a bevonástól számított 12 hónapon belül elvégzett vizsgálattal, és a fővizsgáló megerősíti, hogy a DCM főként nem iszkémiás.
- Patogén vagy valószínűleg patogén BAG3 variáns dokumentációja egy CLIA-hitelesített vagy egyenértékű genetikai vizsgáló laboratóriumtól.
- NYHA I–III. osztály
Kulcsfontosságú kizárási kritériumok:
Összes kohorsz:
1. Egyidejű részvétel bármely más klinikai vizsgálatban, amely bármilyen állapot kezelésére szolgáló vizsgálati szer használatát foglalja magában a jelen vizsgálatba történő bevonás időpontjában, ami összetévethezné a jelen vizsgálat eredményeinek értelmezését. 2. Korábbi génterápiás kezelés. 3. A genetikai teszt azt mutatja, hogy a beteg arrhythmiája vagy kardiomyopathiája más genetikai etiológiához kapcsolódhat, mint a BAG3 variáns.
4. NYHA IV. osztályú szívelégtelenség. 5. MCS jelenléte vagy szükségessége, vagy előre jelzett szükség MCS-re vagy szívátültetésre a bevonástól számított 6 hónapon belül.
6. Korábbi szívátültetés. 7. Ismert emberi immunhiány vírus (HIV) fertőzés. 8. Nem hajlandóság a vizsgálati eljárások betartására, beleértve a protokoll által meghatározott követést, vagy nem hajlandóság a teljes együttműködésre a vizsgálóorvossal.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Prospektív Kohorsz és Retrospektív (Nem Intervenciós)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A szív szerkezete és működése
Időkeret: 48 hónap
|
A kardiovaszkuláris egészség értékelése szívbiomarkerek alapján és a kardiovaszkuláris rendszerrel kapcsolatos klinikai kimenetelek előfordulása alapján.
|
48 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
NYHA-osztályozás
Időkeret: 48 hónap
|
Értékelés a követés időtartama alatt
|
48 hónap
|
|
A szívritmuszavarok vagy a kamrai szívritmuszavarok kockázati tényezőinek változása
Időkeret: 48 hónap
|
Értékelje az egészségi állapot változását a klinikai eredmények előfordulása alapján
|
48 hónap
|
|
Szívritmus és szívfrekvencia monitorozási mérések
Időkeret: 48 hónap
|
Követés időtartama alatti változás értékelése
|
48 hónap
|
|
Kardiológiai biomarkerek és vérproteomika
Időkeret: 48 hónap
|
A változás értékelése a követés időtartama alatt
|
48 hónap
|
|
Értékelje a beteg által jelentett kimeneteket és életminőség-méréseket
Időkeret: 48 hónap
|
Értékelje a beteg által jelentett eredményeket és életminőség-mérőeszközöket érvényesített kérdőív segítségével.
|
48 hónap
|
|
Értékelje az egészségi állapot változásait
Időkeret: 48 hónap
|
Értékelje az egészségi állapot változásait a klinikai kimenetelek előfordulása alapján
|
48 hónap
|
|
Eseménymentes túlélés
Időkeret: 48 hónap
|
Értékelés a követési időszak alatt
|
48 hónap
|
|
Anti-AAV9 titer
Időkeret: 48 hónap
|
Az antitest-teszt eredményeinek változása az idő múlásával
|
48 hónap
|
|
A BAG3 fehérje szöveti expressziója és a DCM jellemzői
Időkeret: 48 hónap
|
Fehérje expresszió és hisztopatológiai jellemzők változása
|
48 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2026. május 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2032. december 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2033. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. március 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 17.
Első közzététel (Tényleges)
2026. március 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. március 20.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 17.
Utolsó ellenőrzés
2026. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RP-NI-A701-0146
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .