소아 고위험 조혈모세포이식 TMA 환자에서 나소플리맙의 효능 및 안전성 연구
2025년 3월 24일 업데이트: Omeros Corporation
고위험 조혈모세포이식 혈전성 미세혈관병증이 있는 소아 환자(28일~18세 이하)에서 나소플리맙의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하는 2상 연구
이 연구의 목적은 조혈모세포이식(HSCT) 후 혈전성 미세혈관병증(TMA)이 있는 소아 환자에서 나소플리맙의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 고위험 HSCT-TMA가 있는 생후 28일에서 18세 미만의 소아 환자를 대상으로 하는 2상, 통제되지 않는 단일 투여 요법 연구입니다. 3개 연령 코호트 각각에서 최소 4명의 환자가 필요합니다.
28일 ~ 2세 미만, 2세 ~ 12세 미만, 12세 ~ 18세 미만.
치료는 8주 동안 진행되며 환자는 최대 52주 동안 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
18
단계
- 2 단계
확장된 액세스
사용 가능 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Omeros Clinical Trial Information
- 전화번호: 206-676-5000
- 이메일: ctinfo@omeros.com
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드
- 아직 모집하지 않음
- Omeros Investigational Site
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Halle, 독일
- 아직 모집하지 않음
- Omeros Investigational Site
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Hanover, 독일
- 아직 모집하지 않음
- Omeros Investigational Site
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California
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San Diego, California, 미국, 92024
- 모병
- Omeros Investigational Site
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- 아직 모집하지 않음
- Omeros Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- 아직 모집하지 않음
- Omeros Investigational Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
- 모병
- Omeros Investigational Site
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- 아직 모집하지 않음
- Omeros Investigational Site
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Valhalla, New York, 미국, 10595
- 모병
- Omeros Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- 아직 모집하지 않음
- Omeros Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- 아직 모집하지 않음
- Omeros Investigational Site
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Pamplona, 스페인
- 모병
- Omeros Investigational Site
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Haifa, 이스라엘
- 아직 모집하지 않음
- Omeros Investigational Site
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Jerusalem, 이스라엘
- 아직 모집하지 않음
- Omeros Investigational Site
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Ramat Gan, 이스라엘
- 아직 모집하지 않음
- Omeros Investigational Site
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Tel Aviv, 이스라엘
- 아직 모집하지 않음
- Omeros Investigational Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의를 받기 전 최소 28일 이상 18세 미만의 연령(방문 0).
- 현지 법률 및 규정에서 요구하는 바에 따라 최소 한 명의 부모 또는 법적 보호자의 정보에 입각한 동의를 받아야 합니다. 환자가 현지 법적 성인 연령에 도달한 경우 환자 사전 동의가 필요합니다.
- 현지 법률 및 규정에 따라 환자의 동의.
- 양성 또는 악성 질환의 치료를 위해 동종 조혈 줄기 세포 이식을 받은 경우.
다음 기준을 모두 충족하는 것으로 정의된 HSCT-TMA 진단을 받으십시오.
- 혈소판 수 < 50,000/mL 또는 혈소판 수 감소 > 이식 후 얻은 최고 값에서 > 50%.
- 미세혈관병성 용혈의 증거(혈액세포의 존재, 혈청 젖산 탈수소효소[LDH] > 정상 상한([ULN] 또는 합토글로빈 < 정상 하한[LLN])
다음 HSCT-TMA 고위험 기준 중 하나 이상이 있어야 합니다.
- HSCT-TMA 지속성 > 칼시뉴린 억제제 또는 시롤리무스의 변형 후 2주 또는
다음 중 적어도 하나로 정의된 고위험 HSCT-TMA의 증거가 있어야 합니다.
- 스팟 단백질/크레아티닌 비율 > 2 mg/mg
- 혈청 크레아티닌 > 1.5 x TMA 발생 전 크레아티닌 수준
- 생검으로 입증된 위장관 TMA
- TMA 관련 신경학적 이상
- 다른 설명이 없는 심낭 또는 흉막 삼출액
- 다른 설명이 없는 폐고혈압
- 등급 III 또는 등급 IV 이식편대숙주병(GVHD)을 갖거나, 연구자의 의견에 따라 면역 억제가 수정되는 경우 등급 III 또는 등급 IV GVHD의 발병 위험이 있음
- 혈청 C5b-9 상승(> 244ng/mL)
- 성생활이 왕성하고 가임 가능성이 있는 경우(월경 시작 시 시작으로 정의되는 여성 소아 환자의 경우), 연구 약물 치료 전반에 걸쳐 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 12주 동안 매우 효과적인 피임 방법을 실행하는 데 동의해야 합니다. , 임플란트, 주사제, 복합 경구 피임약, 일부 자궁 내 장치, 성적 금욕(금욕 환자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하고 정기적인 금욕 또는 금단이 아닌 완전한 성교 금욕으로 정의되는 경우 허용됨) 또는 정관절제술을 받은 파트너.
- 남성 환자는 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 12주 동안 아이를 낳는 것을 기꺼이 피해야 합니다.
제외 기준:
HSCT-TMA에 대한 모든 치료는 에쿨리주맙, 라불리주맙 및 데피브로타이드를 제외하고 사전 동의 전 3개월 이내에 허용됩니다.
ㅏ. 환자는 스크리닝 시 어떤 적응증에도 에쿨리주맙, 라불리주맙 또는 데피브로타이드를 사용하지 않을 수 있습니다.
- 시가 독소 생산 대장균 용혈성 요독 증후군(STEC-HUS)이 있습니다. 사전 동의 전 28일 이내에 얻은 테스트 결과를 사용할 수 있습니다.
- ADAMTS13 활동이 10% 미만입니다. 사전 동의 전 28일 이내에 얻은 테스트 결과를 사용할 수 있습니다.
- 항균 요법을 필요로 하는 중증의 조절되지 않는 전신 세균 또는 진균 감염 또는 조절되지 않는 중증 바이러스 감염(조사관이 결정함); 치료의 표준으로 시행되는 예방적 항균 요법이 허용됩니다.
- 악성 고혈압(혈압[BP] > 99번째 백분위수 + 양측 출혈 또는 안저경 검사에서 "솜털" 삼출물이 있는 5mmHg)이 있습니다.
- HSCT-TMA 이외의 상태로 인해 연구자의 의견으로 예상 수명이 3개월 미만인 나쁜 예후를 보입니다.
- 임신 또는 수유중인 경우.
- 연구 시작 4주 이내에 연구 약물 또는 장치로 치료를 받은 경우.
- 정보에 입각한 동의 전 28일 이내에 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) > ULN의 5배로 정의된 비정상 간 기능 검사가 있습니다.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 항원 또는 중합효소 연쇄 반응(PCR) 검사에서 양성 검사를 받아야 합니다. 정보에 입각한 동의 전 28일 이내에 음성이면 검사를 반복할 필요가 없습니다.
- 환자 또는 환자의 부모 또는 법적 보호자 중 한 명 이상이 Omeros, 임상 연구 기관(CRO), 연구자 또는 연구 직원의 직원 또는 직계 가족입니다.
- 제품의 구성 성분에 대해 알려진 과민증이 있는 경우.
- 조사자가 환자를 위험에 빠뜨릴 것으로 믿는 모든 상태의 존재.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 나소플리맙 단일 팔 치료
나소플리맙 4mg/kg
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Narsoplimab 4 mg/kg을 사용한 치료가 투여될 것입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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고위험 HSCT-TMA 진단 후 100일 생존율.
기간: 100일
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고위험 HSCT-TMA 진단 후 100일 동안 생존한 환자의 비율
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100일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CTCAE v5.0에 의해 평가된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 52주
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치료 관련 부작용이 있는 환자의 수와 비율은 MedDRA 시스템 기관 분류 및 선호 용어로 요약됩니다.
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52주
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임상 반응의 프로토콜 정의를 충족하는 환자의 비율
기간: 52주
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응답자는 실험실 TMA 마커(혈소판 수 및 LDH) 및 임상적 이점(장기 기능 개선 또는 수혈 부담 감소)의 개선을 입증하는 HSCT-TMA 환자로 정의됩니다.
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52주
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고위험 HSCT-TMA 진단 후 52주 생존율
기간: 52주
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고위험 HSCT-TMA 진단 후 52주까지 생존한 환자의 비율
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52주
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고위험 HSCT-TMA 진단 후 전체 생존
기간: 52주
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Kaplan-Meier 추정치에 의한 고위험 HSCT-TMA 진단 후 중앙값 전체 생존(일)
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52주
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OMS721의 다회 투여의 약동학(PK)
기간: 52주
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최대 농도 및 최소(최저) 농도를 포함한 PK 매개변수
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52주
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항약물 항체(ADA)의 존재
기간: 52주
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적어도 하나의 ADA 양성 샘플을 가진 환자의 수 및 백분율
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52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 5월 1일
기본 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 4월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 2일
처음 게시됨 (실제)
2023년 5월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 24일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
생물학적: 나소플리맙에 대한 임상 시험
-
Centers for Disease Control and Prevention, ChinaBeijing Tiantan Biological Products Co., Ltd.완전한
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Tianjin Medical University Cancer Institute and...모병
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Jiangsu Province Centers for Disease Control and...Beijing Minhai Biotechnology Co., Ltd완전한
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Jiangsu Province Centers for Disease Control and...완전한
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GlaxoSmithKline완전한