저연골무형성증 아동 치료를 위한 보소리타이드의 중재적 연구 (CANOPY-HCH-3)
2026년 11월 9일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
저연골무형성증을 앓고 있는 어린이를 대상으로 보소리타이드의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구
The intent and design of this Phase 3 study is to assess vosoritide as a therapeutic option for the treatment of children with hypochondroplasia (HCH).
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
This is a Phase 3 randomized, stratified, placebo-controlled, double-blind multicenter study to evaluate the effect of 52 weeks of daily vosoritide administration on annualized growth velocity (AGV) in participants with HCH. Eligible participants with documented HCH confirmed by genetic testing will roll over from Study 111-902 and enter the 111-303 study. Participants will be randomly assigned to one of two treatment groups: Placebo or Vosoritide. The route of administration is subcutaneous injection, and the frequency of administration is daily.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
81
단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Cologne, 독일
- Uniklinik Koln
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Magdeburg, 독일
- Univeristatskinderklinik Magdeburg
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Nemours Alfred I. DuPont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Vitoria-Gasteiz, 스페인
- Vithas Hospital San Jose
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Genoa, 이탈리아
- Instituto Giannina Gaslini
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Rome, 이탈리아
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Rome, 이탈리아
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Osaka, 일본
- Osaka University Hosptial
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Tokushima, 일본
- Tokushima University Hospital
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Tokyo, 일본
- Institute of Science Tokyo Hospital
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Tottori, 일본
- Tottori University Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다
- University of Alberta Stollery Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
- SickKids - The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Lyon, 프랑스
- Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
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Marseille, 프랑스
- Hopital de la Timone
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Paris, 프랑스
- Hopital Necker-Enfants Malade
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Toulouse, 프랑스
- CHU de Toulouse
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
Inclusion Criteria:
- Participants must be ≥ 3 to < 18 years of age at enrollment
- A confirmed genetic diagnosis of HCH
- A height Z score of ≤ - 2.0 standard deviations (SDs) in reference to the general population of the same age and sex, as calculated using the Center for Disease Control and Prevention (CDC) growth charts
- Males and females are eligible to participate in this clinical study.
- Females ≥ 10 years old or who have begun menses must have a negative pregnancy test at the Screening Visit and be willing to have additional pregnancy tests during the study.
- If sexually active, participants must be willing to use a highly effective method of contraception while participating in the study.
Exclusion Criteria:
- Short stature condition other than HCH
- Have an unstable condition likely to require surgical intervention during the study.
- Evidence of decreased growth velocity and/or growth plate closure
- Taking any of the prohibited medications
- Treated with growth hormone, insulin-like growth factor 1 (IGF-1), or anabolic steroids
- Planned or expected to have limb-lengthening surgery during the study period.
- Planned or expected bone-related surgery (ie, surgery involving disruption of bone cortex, excluding tooth extraction), during the study period
- Require any investigational agent prior to completion of study period.
- Received vosoritide or another investigational product or investigational medical device in the past
- Have used any investigational product or investigational medical device for the treatment of HCH or short stature at any time, including vosoritide
- Have current malignancy, history of malignancy, or currently under work-up for suspected malignancy.
- Have known hypersensitivity to vosoritide or its excipients.
- Concurrent disease or condition that, in the view of the investigator, would interfere with study participation or safety evaluations, for any reason.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 네 배로
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 바이알과 주사기를 이용한 보소리타이드 주입
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Subcutaneous injection of recommended dose of vosoritide based on weight-band dosing once daily.
다른 이름들:
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위약 비교기: 바이알과 주사기를 이용한 위약 주입
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Subcutaneous injection of recommended dose of placebo |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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위약 대비 52주차의 연간 성장 속도(AGV) 기준선 대비 변화
기간: 52주차에
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52주차에
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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52주차 대 위약 기준 기립 높이의 변화
기간: 52주차에
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52주차에
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위약 대비 52주차 기준선 대비 신장 Z-점수의 변화
기간: 52주차에
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52주차에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2024년 6월 17일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2026년 4월 23일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2026년 4월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2024년 6월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 6월 7일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2024년 6월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 11월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 11월 9일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- 111-303
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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