Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intervenční studie vosoritidu pro léčbu dětí s hypochondroplázií (CANOPY-HCH-3)

15. ledna 2026 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti vosoritidy u dětí s hypochondroplazií

Záměrem a designem této studie fáze 3 je posoudit vosoritidu jako terapeutickou možnost pro léčbu dětí s hypochondroplázií (HCH).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je randomizovaná, stratifikovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení účinku 52týdenního denního podávání vosoritidu na anualizovanou rychlost růstu (AGV) u účastníků s HCH. Způsobilí účastníci s dokumentovanou HCH potvrzenou genetickým testováním přejdou ze studie 111-902 a vstoupí do studie 111-303. Účastníci budou náhodně rozděleni do jedné ze dvou léčebných skupin: Placebo nebo Vosoritid. Cesta podávání je subkutánní injekce a frekvence podávání je denně.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
80

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Francie
      • Lyon, Francie
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Francie
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Francie
        • Hopital Necker-Enfants Malade
      • Toulouse, Francie
        • CHU de Toulouse
  • Itálie
      • Genoa, Itálie
        • Instituto Giannina Gaslini
      • Rome, Itálie
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Itálie
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japonsko
      • Osaka, Japonsko
        • Osaka University Hosptial
      • Tokushima, Japonsko
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japonsko
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Tottori, Japonsko
        • Tottori University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Německo
      • Cologne, Německo
        • Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Německo
        • Univeristatskinderklinik Magdeburg
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Španělsko
      • Vitoria-Gasteiz, Španělsko
        • Vithas Hospital San Jose

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci musí být ve věku ≥ 3 až < 18 let v době zápisu
  2. Potvrzená genetická diagnóza HCH
  3. Skóre výšky Z ≤ - 2,0 směrodatné odchylky (SD) ve vztahu k obecné populaci stejného věku a pohlaví, jak bylo vypočteno pomocí růstových grafů Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC).
  4. Této klinické studie se mohou zúčastnit muži i ženy.
  5. Ženy ≥ 10 let nebo ženy, které zahájily menstruaci, musí mít negativní těhotenský test při screeningové návštěvě a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie.
  6. Pokud jsou účastníci sexuálně aktivní, musí být během účasti ve studii ochotni používat vysoce účinnou metodu antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Stav nízkého vzrůstu jiný než HCH
  2. Mít nestabilní stav, který bude pravděpodobně vyžadovat chirurgický zákrok během studie.
  3. Důkaz snížené rychlosti růstu a/nebo uzavření růstové ploténky
  4. Užívání některého ze zakázaných léků
  5. Léčeno růstovým hormonem, inzulinu podobným růstovým faktorem 1 (IGF-1) nebo anabolickými steroidy
  6. Plánovaný nebo očekávaný chirurgický zákrok na prodloužení končetiny během období studie.
  7. Plánovaná nebo očekávaná operace související s kostí (tj. operace zahrnující narušení kostní kůry, s výjimkou extrakce zubu), během období studie
  8. Před dokončením období studie vyžadovat jakoukoli zkoumanou látku.
  9. V minulosti přijatý vosoritid nebo jiný hodnocený produkt nebo hodnocený zdravotnický prostředek
  10. Kdykoli jste použili jakýkoli hodnocený produkt nebo hodnocený zdravotnický prostředek k léčbě HCH nebo nízkého vzrůstu, včetně vosoritidu
  11. Mít současnou malignitu, anamnézu malignity nebo aktuálně vyšetřovaný pro podezření na malignitu.
  12. Známá přecitlivělost na vosoritid nebo jeho pomocné látky.
  13. Souběžné onemocnění nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího z jakéhokoli důvodu narušoval účast ve studii nebo hodnocení bezpečnosti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: injekce vosoritidu s lahvičkou a injekční stříkačkou
Lék: Vosoritid
Subkutánní injekce doporučené dávky vosoritidu na základě dávkování v pásmu hmotnosti jednou denně.
Ostatní jména:
  • Modifikovaný rekombinantní lidský natriuretický peptid typu C
Komparátor placeba: Injekce placeba s injekční lahvičkou a injekční stříkačkou
Lék: Placebo
Subkutánní injekce doporučené dávky placeba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v anualizované rychlosti růstu (AGV) v týdnu 52 oproti placebu
Časové okno: V týdnu 52
V týdnu 52

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve výšce ve stoje v týdnu 52 oproti placebu
Časové okno: V týdnu 52
V týdnu 52
Změna od výchozí hodnoty ve Z-skóre výšky v týdnu 52 oproti placebu
Časové okno: V týdnu 52
V týdnu 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 111-303

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení