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Interventionelle Studie zu Vosoritid zur Behandlung von Kindern mit Hypochondroplasie (CANOPY-HCH-3)

15. Januar 2026 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Vosoritid bei Kindern mit Hypochondroplasie

Die Absicht und das Design dieser Phase-3-Studie besteht darin, Vosoritid als therapeutische Option für die Behandlung von Kindern mit Hypochondroplasie (HCH) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine randomisierte, geschichtete, placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirkung einer 52-wöchigen täglichen Verabreichung von Vosoritid auf die jährliche Wachstumsgeschwindigkeit (AGV) bei Teilnehmern mit HCH. Berechtigte Teilnehmer mit dokumentiertem HCH, der durch Gentests bestätigt wurde, wechseln von der Studie 111-902 zur Studie 111-303. Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Behandlungsgruppen zugeordnet: Placebo oder Vosoritid. Der Verabreichungsweg ist eine subkutane Injektion und die Häufigkeit der Verabreichung ist täglich.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
80

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Deutschland
      • Cologne, Deutschland
        • Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Deutschland
        • Univeristatskinderklinik Magdeburg
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Frankreich
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Necker-Enfants Malade
      • Toulouse, Frankreich
        • CHU de Toulouse
  • Italien
      • Genoa, Italien
        • Instituto Giannina Gaslini
      • Rome, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hosptial
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Tottori, Japan
        • Tottori University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Spanien
      • Vitoria-Gasteiz, Spanien
        • Vithas Hospital San Jose
  • Vereinigte Staaten
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Teilnehmer müssen bei der Anmeldung ≥ 3 bis < 18 Jahre alt sein
  2. Eine bestätigte genetische Diagnose von HCH
  3. Ein Höhen-Z-Score von ≤ - 2,0 Standardabweichungen (SDs) in Bezug auf die allgemeine Bevölkerung gleichen Alters und Geschlechts, berechnet anhand der Wachstumsdiagramme des Center for Disease Control and Prevention (CDC).
  4. Zur Teilnahme an dieser klinischen Studie sind sowohl Männer als auch Frauen berechtigt.
  5. Frauen, die ≥ 10 Jahre alt sind oder bei denen die Menstruation begonnen hat, müssen beim Screening-Besuch einen negativen Schwangerschaftstest vorweisen und bereit sein, sich während der Studie weiteren Schwangerschaftstests zu unterziehen.
  6. Bei sexueller Aktivität müssen die Teilnehmer bereit sein, während der Teilnahme an der Studie eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Anderer Kleinwuchszustand als HCH
  2. Sie haben einen instabilen Zustand, der während der Studie wahrscheinlich einen chirurgischen Eingriff erfordert.
  3. Hinweise auf eine verringerte Wachstumsgeschwindigkeit und/oder einen Verschluss der Wachstumsfuge
  4. Einnahme verbotener Medikamente
  5. Behandelt mit Wachstumshormon, insulinähnlichem Wachstumsfaktor 1 (IGF-1) oder anabolen Steroiden
  6. Während des Studienzeitraums ist eine Operation zur Gliedmaßenverlängerung geplant oder zu erwarten.
  7. Geplanter oder erwarteter knochenbezogener chirurgischer Eingriff (d. h. chirurgischer Eingriff mit Zerstörung der Knochenrinde, ausgenommen Zahnextraktion) während des Studienzeitraums
  8. Fordern Sie vor Abschluss des Studienzeitraums einen Prüfbeauftragten an.
  9. Sie haben in der Vergangenheit Vosoritid oder ein anderes Prüfpräparat oder medizinisches Prüfgerät erhalten
  10. Zu irgendeinem Zeitpunkt ein Prüfpräparat oder Prüfmedizinprodukt zur Behandlung von HCH oder Kleinwuchs verwendet haben, einschließlich Vosoritid
  11. Sie haben eine aktuelle bösartige Erkrankung, eine bösartige Vorgeschichte oder werden derzeit wegen Verdachts auf eine bösartige Erkrankung untersucht.
  12. Bei Ihnen ist eine Überempfindlichkeit gegen Vosoritid oder seine Hilfsstoffe bekannt.
  13. Gleichzeitige Erkrankung oder Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes aus irgendeinem Grund die Studienteilnahme oder Sicherheitsbewertungen beeinträchtigen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Vosoritide-Injektion mit Fläschchen und Spritze
Arzneimittel: Vosoritid
Subkutane Injektion der empfohlenen Vosoritid-Dosis basierend auf der Gewichtsbanddosierung einmal täglich.
Andere Namen:
  • Modifiziertes rekombinantes humanes natriuretisches Peptid vom C-Typ
Placebo-Komparator: Placebo-Injektion mit Fläschchen und Spritze
Arzneimittel: Placebo
Subkutane Injektion der empfohlenen Placebodosis

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit (AGV) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52 im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: In Woche 52
In Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Stehhöhe gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52 im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: In Woche 52
In Woche 52
Veränderung des Höhen-Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52 im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: In Woche 52
In Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
17. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. August 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
20. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 111-303

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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