Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Interwencyjne badanie dotyczące wosoritidu w leczeniu dzieci z hipochondroplazją (CANOPY-HCH-3)

15 stycznia 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Randomizowane, wieloośrodkowe badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania wosorytydu u dzieci z hipochondroplazją

Celem i projektem tego badania fazy 3 jest ocena wzorytydu jako opcji terapeutycznej w leczeniu dzieci z hipochondroplazją (HCH).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, stratyfikowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie III fazy, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, mające na celu ocenę wpływu codziennego podawania wzorytydu przez 52 tygodnie na roczną prędkość wzrostu (AGV) u uczestników z HCH. Kwalifikujący się uczestnicy z udokumentowanym HCH potwierdzonym testami genetycznymi przeniosą się z Badania 111-902 i wezmą udział w badaniu 111-303. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup terapeutycznych: placebo lub wosoritide. Drogą podawania jest wstrzyknięcie podskórne, a częstotliwość podawania jest codziennie.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
80

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Francja
      • Lyon, Francja
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Francja
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Francja
        • Hopital Necker-Enfants Malade
      • Toulouse, Francja
        • CHU de Toulouse
  • Hiszpania
      • Vitoria-Gasteiz, Hiszpania
        • Vithas Hospital San Jose
  • Japonia
      • Osaka, Japonia
        • Osaka University Hosptial
      • Tokushima, Japonia
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Tottori, Japonia
        • Tottori University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Niemcy
      • Cologne, Niemcy
        • Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Niemcy
        • Univeristatskinderklinik Magdeburg
  • Stany Zjednoczone
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Włochy
      • Genoa, Włochy
        • Instituto Giannina Gaslini
      • Rome, Włochy
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Włochy
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy muszą mieć od ≥ 3 do < 18 lat w momencie rejestracji
  2. Potwierdzona diagnoza genetyczna HCH
  3. Wynik Z wzrostu wynoszący ≤ - 2,0 odchylenia standardowe (SD) w odniesieniu do ogólnej populacji tej samej płci i w tym samym wieku, obliczony przy użyciu wykresów wzrostu Centrum Kontroli i Zapobiegania Chorobom (CDC)
  4. W tym badaniu klinicznym mogą brać udział mężczyźni i kobiety.
  5. Kobiety w wieku ≥ 10 lat lub które rozpoczęły miesiączkę muszą podczas wizyty przesiewowej uzyskać negatywny wynik testu ciążowego i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym w trakcie badania.
  6. Uczestnicy biorący udział w badaniu muszą wyrazić chęć stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji, jeśli są aktywni seksualnie.

Kryteria wyłączenia:

  1. Stan niskiego wzrostu inny niż HCH
  2. Mają niestabilny stan, który prawdopodobnie będzie wymagał interwencji chirurgicznej w trakcie badania.
  3. Dowody zmniejszonej szybkości wzrostu i/lub zamknięcia płytki wzrostowej
  4. Zażywanie któregokolwiek z zabronionych leków
  5. Leczenie hormonem wzrostu, insulinopodobnym czynnikiem wzrostu 1 (IGF-1) lub sterydami anabolicznymi
  6. Planuje lub spodziewa się operacji wydłużania kończyn w okresie badania.
  7. Planowana lub spodziewana operacja związana z kośćmi (tj. operacja polegająca na uszkodzeniu kory kostnej, z wyłączeniem ekstrakcji zęba) w okresie badania
  8. Wymagaj obecności agenta badawczego przed zakończeniem okresu studiów.
  9. Otrzymałeś w przeszłości wzorytyd lub inny badany produkt lub badany wyrób medyczny
  10. Czy kiedykolwiek stosowałeś jakikolwiek badany produkt lub badany wyrób medyczny w leczeniu HCH lub niskiego wzrostu, w tym wozyrytid
  11. Czy obecnie chorujesz na nowotwór złośliwy, przebyłeś nowotwór złośliwy lub obecnie badasz się pod kątem podejrzenia nowotworu złośliwego.
  12. Znana nadwrażliwość na wzorytyd lub jego substancje pomocnicze.
  13. Współistniejąca choroba lub stan, który zdaniem badacza z dowolnego powodu zakłócałby udział w badaniu lub ocenę bezpieczeństwa.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: wstrzyknięcie wzorytydu z fiolką i strzykawką
Lek: Wosorytyd
Podskórne wstrzyknięcie zalecanej dawki wzorytydu raz na dobę w oparciu o dawkę uzależnioną od masy ciała.
Inne nazwy:
  • Zmodyfikowany rekombinowany ludzki peptyd natriuretyczny typu C
Komparator placebo: Zastrzyk placebo z fiolką i strzykawką
Lek: Placebo
Podskórne wstrzyknięcie zalecanej dawki placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana rocznej szybkości wzrostu (AGV) w stosunku do wartości wyjściowych w 52. tygodniu w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: W tygodniu 52
W tygodniu 52

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana wysokości w pozycji stojącej w porównaniu z wartością wyjściową w 52. tygodniu w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: W tygodniu 52
W tygodniu 52
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wskaźnika Z-score w 52. tygodniu w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: W tygodniu 52
W tygodniu 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
17 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
7 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
12 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 111-303

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami