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Estudo intervencionista de vosoritide para o tratamento de crianças com hipocondroplasia (CANOPY-HCH-3)

15 de janeiro de 2026 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo multicêntrico de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança da vosoritide em crianças com hipocondroplasia

A intenção e o desenho deste estudo de Fase 3 é avaliar a vosoritide como uma opção terapêutica para o tratamento de crianças com hipocondroplasia (HCH).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico duplo-cego, randomizado, estratificado, controlado por placebo, de Fase 3 para avaliar o efeito de 52 semanas de administração diária de vosoritide na velocidade de crescimento anualizada (AGV) em participantes com HCH. Os participantes elegíveis com HCH documentado e confirmado por testes genéticos passarão do Estudo 111-902 e entrarão no estudo 111-303. Os participantes serão atribuídos aleatoriamente a um dos dois grupos de tratamento: Placebo ou Vosoritide. A via de administração é a injeção subcutânea e a frequência de administração é diária.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
80

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Cologne, Alemanha
        • Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Alemanha
        • Univeristatskinderklinik Magdeburg
  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá
        • University of Alberta Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Espanha
      • Vitoria-Gasteiz, Espanha
        • Vithas Hospital San Jose
  • Estados Unidos
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • França
      • Lyon, França
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, França
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, França
        • Hopital Necker-Enfants Malade
      • Toulouse, França
        • CHU de Toulouse
  • Itália
      • Genoa, Itália
        • Instituto Giannina Gaslini
      • Rome, Itália
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Itália
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japão
      • Osaka, Japão
        • Osaka University Hosptial
      • Tokushima, Japão
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japão
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Tottori, Japão
        • Tottori University Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Os participantes devem ter ≥ 3 a < 18 anos de idade no momento da inscrição
  2. Um diagnóstico genético confirmado de HCH
  3. Uma pontuação Z de altura ≤ - 2,0 desvios padrão (DPs) em referência à população geral da mesma idade e sexo, conforme calculado usando os gráficos de crescimento do Centro de Controle e Prevenção de Doenças (CDC)
  4. Homens e mulheres são elegíveis para participar deste estudo clínico.
  5. Mulheres ≥ 10 anos de idade ou que iniciaram a menstruação devem ter um teste de gravidez negativo na visita de triagem e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo.
  6. Se sexualmente ativos, os participantes devem estar dispostos a usar um método contraceptivo altamente eficaz enquanto participam do estudo.

Critério de exclusão:

  1. Condição de baixa estatura diferente de HCH
  2. Ter uma condição instável que provavelmente exigirá intervenção cirúrgica durante o estudo.
  3. Evidência de diminuição da velocidade de crescimento e/ou fechamento da placa de crescimento
  4. Tomar qualquer um dos medicamentos proibidos
  5. Tratado com hormônio do crescimento, fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1) ou esteróides anabolizantes
  6. Planejada ou esperada cirurgia de alongamento de membros durante o período do estudo.
  7. Cirurgia planejada ou esperada relacionada ao osso (ou seja, cirurgia envolvendo ruptura do córtex ósseo, excluindo extração dentária), durante o período do estudo
  8. Exigir qualquer agente investigacional antes da conclusão do período de estudo.
  9. Recebeu vosoritide ou outro produto experimental ou dispositivo médico experimental no passado
  10. Ter usado qualquer produto experimental ou dispositivo médico experimental para o tratamento de HCH ou baixa estatura a qualquer momento, incluindo vosoritide
  11. Ter malignidade atual, história de malignidade ou atualmente sob investigação por suspeita de malignidade.
  12. Ter hipersensibilidade conhecida ao vosoritide ou aos seus excipientes.
  13. Doença ou condição concomitante que, na opinião do investigador, possa interferir na participação no estudo ou nas avaliações de segurança, por qualquer motivo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: injeção de vosoritida com frasco para injetáveis ​​e seringa
Medicamento: Vosoritida
Injeção subcutânea da dose recomendada de vosoritide com base na dosagem da faixa de peso uma vez ao dia.
Outros nomes:
  • Peptídeo natriurético tipo C humano recombinante modificado
Comparador de Placebo: Injeção de placebo com frasco para injetáveis ​​e seringa
Medicamento: Placebo
Injeção subcutânea da dose recomendada de placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base na velocidade de crescimento anual (AGV) na semana 52 versus placebo
Prazo: Na semana 52
Na semana 52

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base na altura em pé na semana 52 versus placebo
Prazo: Na semana 52
Na semana 52
Alteração da linha de base no escore Z da altura na semana 52 versus placebo
Prazo: Na semana 52
Na semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
17 de junho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de agosto de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de agosto de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
7 de junho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de junho de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
12 de junho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
20 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de janeiro de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 111-303

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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